중증 선천성 골화석증이 있는 소아에서 인터페론 감마에 대한 3상 무작위 연구
2015년 3월 24일 업데이트: FDA Office of Orphan Products Development
목적: I. 인터페론 감마를 칼시트리올과 병용한 골석화증 환자의 치료 실패율을 칼시트리올 단독으로 받은 환자의 치료 실패율과 비교합니다.
II. 이들 환자에서 발생하는 부작용 또는 질병 진행의 임상 증상의 수를 비교하십시오.
III. 이들 환자에서 인터페론 감마가 조혈, 뇌신경 기능 및 감염률에 미치는 영향을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 이것은 무작위, 위약 통제, 공개 라벨 연구입니다. 환자는 2개의 군(칼시트리올과 조합된 인터페론 감마 또는 칼시트리올 단독) 중 하나로 무작위 배정됩니다.
1군: 환자는 1일 1회 칼시트리올을 투여받습니다. 인터페론 감마는 일주일에 세 번 피하 주사로 투여됩니다.
2군: 환자는 1일 1회 칼시트리올을 투여받습니다. 환자는 독성 및 질병 진행 없이 치료를 계속할 수 있습니다. 대조군에서 질병 진행이 진단되면 환자는 칼시트리올과 함께 인터페론 감마를 투여받습니다.
4주마다 환자를 추적합니다.
연구 유형
중재적
등록
30
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성--
- 생검 및 X-레이 확인 원발성 골화석증
- 빈혈 및/또는 뇌신경 압박의 존재
--이전/동시 요법--
- 생물학적 요법: 이전/동시 골수 이식 없음 이전 인터페론 감마 없음 다른 조사용 생물학적 제제 없음
- 화학요법: 골수 이식을 위한 사전/동시 화학요법제 없음
- 내분비 요법: 허용되는 보조 요법으로 이전/동시 코르티코스테로이드
- 방사선 요법: 지정되지 않음
- 수술 : 대수술 후 최소 5일
- 기타: 보조 요법으로 사전/동시 칼시트리올 허용 보조 요법으로 사전/동시 수혈 허용 사전/동시 식이 요법 허용
--환자 특성--
- 나이: 2개월 ~ 10세
- 성능 상태: 지정되지 않음
- 기대 수명: 최소 6개월
- 조혈: 지정되지 않음
- 간: 빌리루빈 2 mg/dL 미만
- 신장: 크레아티닌 1.5mg/dL 미만 또는 크레아티닌 제거율 50mL/분 초과
- 폐: 교정되지 않은 기도 폐쇄 없음
- 기타: 정맥 항생제를 필요로 하는 활동성 감염 없음 저칼슘혈증과 관련되지 않은 알려진 발작 장애 없음 교정되지 않은 수두증 없음 뇌 위축의 MRI 증거 없음 체중을 유지하거나 증가시켜야 함 수면 무호흡증 없음 혈소판 감소증 없음 대규모 비종대 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1999년 11월 1일
연구 완료
2000년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
1999년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
1999년 10월 18일
처음 게시됨 (추정)
1999년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 24일
마지막으로 확인됨
2001년 1월 1일
추가 정보
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칼시트리올에 대한 임상 시험
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University of Alabama at Birmingham완전한