小児の骨形成不全症を治療するパミドロネート

包含基準:

この研究に登録された子供は、臨床的および遺伝的基準によって決定されるように、SillenceタイプIIIおよびIV OIの子供に限定されます。

この研究に含まれる子供のほとんどは、骨形成不全症における歩行、成長、および基底陥入の評価と介入（97-CH-0064）および骨形成不全症における成長ホルモン療法（92-CH- 0034)。

志願者のスクリーニングは、保護者との電話インタビューと、以下を含む照会記録に基づいて行われます。下肢と脊椎の AP と側面の X 線写真、および家族、発育、骨折、病歴。 NIH 臨床スクリーニング評価は、プロトコル 04-CH-0077、結合組織障害患者のスクリーニングと診断に基づく OI と一致する病歴を有すると思われる子供に対して実施されます。 4歳未満および4歳以上であるが成長ホルモンプロトコル、プロトコル92-CH-0034に含めるための基準を満たしていないこのスクリーニング訪問のために入院した患者は、への登録が考慮されますプロトコル 97-CH-0064 (OI における歩行、成長、および基底陥入の評価と介入)、基準を満たす 4 歳以上の人は、プロトコル 92-CH-0034 への同時登録が考慮されます。

プロトコル 92-CH-0034 の選択基準は次のとおりです。患者は、骨形成不全症 III または IV 型の臨床的/生化学的診断、身長が年齢の 3 パーセンタイル未満、および長骨の骨端がまだ融合していないという放射線学的証拠を持っている必要があります。

過去 2 年間脊柱側弯症が安定していない場合、または重度の脳底陥入の証拠がない限り、40 度を超える側弯症がある場合、患者はプロトコル 92-CH-0034 から除外されます。

外部試験で以前にビスフォスフォネートに曝露した患者は、この試験への参加が考慮されます。

除外基準:

訪問スケジュールを順守できないこと、理学療法プログラムを維持できないこと、および GH 注射を管理して順守することができないことは、この研究の結果の分析の中心です。 これらの条件を遵守しない場合、除外基準が構成されます。

妊娠。

-脊椎に器具を配置する手術を受けた、または受ける予定の患者（つまり、 脊椎融合の結果）。