Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pamidronát k léčbě Osteogenesis Imperfecta u dětí

1. února 2016 aktualizováno: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Zkouška pamidronátu u dětí s Osteogenesis Imperfecta

Tato studie bude hodnotit účinek pamidronátu, léku, který snižuje kostní resorpci (odbourávání) na osteogenesis imperfecta. Jedná se o genetickou poruchu kolagenu, hlavního proteinu v kostech. Abnormální kolagen způsobuje slabé kosti a děti s těžkou osteogenesis imperfecta utrpí během svého života mnoho zlomenin. Mají také nedostatek růstu, zakřivení páteře, rozpadající se zuby, ztrátu sluchu, snadnou tvorbu modřin a srdeční a plicní problémy. Studie bude porovnávat hustotu kostí, kvalitu a sílu, konečnou výšku v dospělosti, výšku trupu a funkční schopnosti u dětí, které dostávají 1) pamidronát každé 3 měsíce, 2) pamidronát každé 3 měsíce + injekce růstového hormonu, 3) pamidronát každých 6 měsíců, nebo 4) pamidronát každých 6 měsíců + injekce růstového hormonu.

Děti ve věku 2 let a starší s těžkou osteogenesis imperfecta (typy III a IV) mohou být způsobilé pro tuto studii. Přihlášení budou náhodně rozděleni do skupin podle věku; děti ve věku od dvou do čtyř let budou náhodně rozděleny tak, aby dostávaly pamidronát každé 3 nebo každých 6 měsíců. Děti ve věku čtyř let a starší se mohou účastnit skupin léčby růstovým hormonem. Tyto děti budou pokračovat v léčbě růstovým hormonem, dokud nedosáhnou své dospělé výšky nebo nedosáhnou takového růstu, jak by se očekávalo u někoho na růstovém hormonu.

Pacienti budou na klinice sledováni každé 3 měsíce kvůli anamnéze, fyzikálnímu vyšetření, rentgenovým snímkům, krevním testům a měřením (váha, obvod hlavy a délky kostí). Děti budou dostávat 3 až 4 hodinovou infuzi pamidronátu intravenózním katetrem (tenká flexibilní hadička umístěná do žíly) jednou denně po dobu 3 dnů při každé návštěvě. (Jakmile je katétr zaveden, je ponechán na místě, aby se zabránilo vícenásobnému zapíchnutí jehly pro podávání léku a odběr vzorků krve.) Dětem, které užívají růstový hormon, bude lék podán při první léčebné návštěvě. V té době bude doprovázející rodič poučen, jak lék namíchat a aplikovat injekce. Dítě dostává injekci 6 dní v týdnu (neděle volno).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Osteogenesis imperfecta je dědičná porucha pojivové tkáně, při které postižení jedinci syntetizují abnormální kolagen typu I. To má za následek tvorbu abnormální kostní matrix a predispozici ke zlomeninám kostí. Bylo učiněno mnoho neúspěšných pokusů zvýšit minerální hustotu kostí těchto jedinců v naději, že to zlepší pevnost jejich kostí a povede ke snížení četnosti zlomenin.

Bisfosfonáty jsou syntetické analogy pyrofosfátu, které mají afinitu k hydroxyapatitu. Tyto léky působí primárně na osteoklasty, narušují vývoj nezralých osteoklastů a funkci zralých osteoklastů, stejně jako potlačují chemickou signalizaci do sousedních buněk, což má za následek posun v rovnováze ukládání a resorpce v kosti. Stavy, u kterých se bisfosfonáty používají u dětí, zahrnují čtyři široké kategorie, 1) primární defekt v mineralizaci kostí 2) abnormality kostní hmoty 3) abnormality kostí způsobené systémovým onemocněním nebo účinky léčby systémového onemocnění nebo 4) významná kalcifikace měkkých tkání bez kostních abnormalit.

Pamidronát, aminobisfosfonát, je silný inhibitor kostní resorpce. Účelem tohoto protokolu je vyhodnotit účinnost pamidronátu u dětí s typem III a IV osteogenesis imperfecta, když se doba cyklu mění. Plánujeme porovnat děti léčené pamidronátem v infuzním cyklu každé tři měsíce s dětmi léčenými každých šest měsíců stejnou dávkou na infuzi. Plánujeme také pokračovat ve srovnávání dětí léčených pamidronátem a růstovým hormonem s dětmi léčenými pouze pamidronátem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Děti zařazené do této studie budou omezeny na děti s OI typu III a IV Sillence, jak je určeno klinickými a genetickými kritérii.

Většina dětí, které budou zahrnuty do této studie, je již zařazena do protokolů Evaluation and Intervention for Ambulation, Growth and Basilar Invagination in Osteogenesis Imperfecta (97-CH-0064) a Growth Hormone Therapy in Osteogenesis Imperfecta (92-CH- 0034).

Screening kandidátů bude založen na telefonických rozhovorech s rodičem a záznamech o doporučení, které budou zahrnovat: AP a laterální rentgenové snímky dolních končetin a páteře a rodinnou, vývojovou, zlomeninu a anamnézu. Vyhodnocení klinického screeningu NIH bude provedeno u těch dětí, u kterých se zdá, že mají anamnézu v souladu s OI podle protokolu 04-CH-0077, Screening a diagnostika pacientů s poruchou pojivové tkáně. Pacienti přijatí k této screeningové návštěvě, kteří jsou mladší než čtyři roky, stejně jako pacienti starší než 4 roky, ale nesplňující kritéria pro zařazení do protokolu růstového hormonu, protokol 92-CH-0034, budou zvažováni pro zařazení do protokolu 97-CH-0064 (Hodnocení a intervence pro ambulaci, růst a bazální invaginaci v OI), ti starší než čtyři roky, kteří splňují kritéria, budou považováni za spoluzařazení do protokolu 92-CH-0034.

Kritéria pro zařazení do protokolu 92-CH-0034 jsou následující: pacienti musí mít klinickou/biochemickou diagnózu osteogenesis imperfecta typu III nebo IV, výšku menší než třetí percentil pro věk a radiologický důkaz, že epifýzy dlouhých kostí ještě nesrostly.

Pacienti jsou vyloučeni z protokolu 92-CH-0034, pokud mají skoliózu větší než 40 stupňů, pokud skolióza nebyla během posledních dvou let stabilní, nebo pokud není prokázána závažná bazilární invaginace.

Pacienti s předchozí expozicí bisfosfonátům v externích studiích budou zvažováni pro účast v této studii.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Neschopnost dodržet plán návštěv, udržovat program fyzikální terapie a schopnost podávat a dodržovat injekce GH jsou ústředním bodem naší analýzy výsledků této studie. Nedodržení těchto podmínek bude představovat kritéria vyloučení.

Těhotenství.

Pacienti, kteří podstoupili nebo podstoupí operaci k umístění instrumentária do páteře (tj. výsledek fúze páteře).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Pamidronát každé 3 měsíce po dobu 3 let
Jedinci, kteří dostávali pamidronát každé 3 měsíce po dobu 3 let.
Lék: Pamidronát (Aredia)
Pacienti dostávají dávku 1 mg/kg/cyklus (3denní infuze = 1 cyklus)
Aktivní komparátor: Pamidronát každých 6 měsíců po dobu 3 let
Jedinci, kteří dostávali pamidronát každých 6 měsíců po dobu 3 let.
Lék: Pamidronát (Aredia)
Pacienti dostávají dávku 1 mg/kg/cyklus (3denní infuze = 1 cyklus)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hustoty kostních minerálů v reakci na pamidronát
Časové okno: Výchozí hodnota vs. 12 měsíců po první dávce
Měření duální rentgenové absorptiometrie (DXA) byla získána pomocí denzitometru Hologic QDR 4500 a softwarového balíku s nízkou hustotou. Měření má přesnost 0,011 SD. Nezpracovaná měření byla převedena na Z-skóre pro analýzu s použitím referenčních standardů výrobce pro věk a pubertální stav.
Výchozí hodnota vs. 12 měsíců po první dávce
Změna hustoty kostních minerálů v reakci na pamidronát
Časové okno: Výchozí hodnota vs. 18 měsíců po první dávce
Měření duální rentgenové absorptiometrie (DXA) byla získána pomocí denzitometru Hologic QDR 4500 a softwarového balíku s nízkou hustotou. Měření má přesnost 0,011 SD. Nezpracovaná měření byla převedena na Z-skóre pro analýzu s použitím referenčních standardů výrobce pro věk a pubertální stav.
Výchozí hodnota vs. 18 měsíců po první dávce
Změna hustoty kostních minerálů v reakci na pamidronát
Časové okno: Výchozí hodnota vs. 24 měsíců po první dávce
Měření duální rentgenové absorptiometrie (DXA) byla získána pomocí denzitometru Hologic QDR 4500 a softwarového balíku s nízkou hustotou. Měření má přesnost 0,011 SD. Nezpracovaná měření byla převedena na Z-skóre pro analýzu s použitím referenčních standardů výrobce pro věk a pubertální stav.
Výchozí hodnota vs. 24 měsíců po první dávce
Změna hustoty kostních minerálů v reakci na pamidronát
Časové okno: Výchozí hodnota vs. 30 měsíců po první dávce
Měření duální rentgenové absorptiometrie (DXA) byla získána pomocí denzitometru Hologic QDR 4500 a softwarového balíku s nízkou hustotou. Měření má přesnost 0,011 SD. Nezpracovaná měření byla převedena na Z-skóre pro analýzu s použitím referenčních standardů výrobce pro věk a pubertální stav.
Výchozí hodnota vs. 30 měsíců po první dávce
Změna hustoty kostních minerálů v reakci na pamidronát
Časové okno: Výchozí hodnota vs. 36 měsíců po první dávce
Měření duální rentgenové absorptiometrie (DXA) byla získána pomocí denzitometru Hologic QDR 4500 a softwarového balíku s nízkou hustotou. Měření má přesnost 0,011 SD. Nezpracovaná měření byla převedena na Z-skóre pro analýzu s použitím referenčních standardů výrobce pro věk a pubertální stav.
Výchozí hodnota vs. 36 měsíců po první dávce
Změna hustoty kostních minerálů v reakci na pamidronát
Časové okno: Výchozí hodnota vs. 6 měsíců po první dávce
Měření duální rentgenové absorptiometrie (DXA) byla získána pomocí denzitometru Hologic QDR 4500 a softwarového balíku s nízkou hustotou. Měření má přesnost 0,011 SD. Nezpracovaná měření byla převedena na Z-skóre pro analýzu s použitím referenčních standardů výrobce pro věk a pubertální stav.
Výchozí hodnota vs. 6 měsíců po první dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Spolupracovníci

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2000

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. června 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2000

První zveřejněno (Odhad)

7. června 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2016

Naposledy ověřeno

1. února 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 000136
  • 00-CH-0136 (Jiný identifikátor: NIH NICHD IRB)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta

Klinické studie na Pamidronát (Aredia)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit