Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pamidronian w leczeniu łamliwości kości u dzieci

1 lutego 2016 zaktualizowane przez: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Próba pamidronianu u dzieci z wrodzoną łamliwością kości

W tym badaniu zostanie oceniony wpływ pamidronianu, leku zmniejszającego resorpcję (rozpad) kości na wrodzoną łamliwość kości. Jest to genetyczna choroba kolagenu, głównego białka w kościach. Nieprawidłowy kolagen powoduje słabe kości, a dzieci z ciężką wrodzoną łamliwością kości doznają wielu złamań przez całe życie. Mają także niedobory wzrostu, skrzywienie kręgosłupa, kruszące się zęby, utratę słuchu, łatwe powstawanie siniaków oraz problemy z sercem i płucami. W badaniu porównana zostanie gęstość, jakość i wytrzymałość kości, końcowy wzrost, wysokość tułowia i sprawność funkcjonalna dzieci, które otrzymują 1) pamidronian co 3 miesiące, 2) pamidronian co 3 miesiące + zastrzyki z hormonu wzrostu, 3) pamidronian co 6 miesięcy, lub 4) pamidronian co 6 miesięcy + zastrzyki z hormonu wzrostu.

Dzieci w wieku 2 lat i starsze z ciężką wrodzoną łamliwością kości (typ III i IV) mogą kwalifikować się do tego badania. Osoby zapisane zostaną losowo przydzielone do grup według wieku; dzieci w wieku od dwóch do czterech lat będą losowo przydzielane do otrzymywania pamidronianu co 3 lub co 6 miesięcy. Dzieci w wieku czterech lat i starsze mogą uczestniczyć w grupach leczenia hormonem wzrostu. Te dzieci będą nadal otrzymywać hormon wzrostu, dopóki nie osiągną dorosłego wzrostu lub nie urosną tak bardzo, jak można by oczekiwać od osoby przyjmującej hormon wzrostu.

Pacjenci będą obserwowani w klinice co 3 miesiące w celu wywiadu, badania przedmiotowego, zdjęć rentgenowskich, badań krwi i pomiarów (waga, obwód głowy i długość kości). Dzieci będą otrzymywać pamidronian we wlewie trwającym od 3 do 4 godzin przez cewnik dożylny (cienka elastyczna rurka umieszczona w żyle) raz dziennie przez 3 dni podczas każdej wizyty. (Po wprowadzeniu cewnik pozostaje na miejscu, aby uniknąć wielokrotnych ukłuć igłą w celu podania leku i pobrania próbek krwi.) Dzieciom przyjmującym hormon wzrostu lek zostanie podany podczas pierwszej wizyty leczniczej. W tym czasie towarzyszący rodzic zostanie poinstruowany, jak mieszać lek i wykonywać zastrzyki. Dziecko otrzymuje zastrzyk 6 dni w tygodniu (niedziele wolne).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osteogenesis imperfecta to dziedziczne zaburzenie tkanki łącznej, w którym osoby dotknięte chorobą syntetyzują nieprawidłowy kolagen typu I. Powoduje to powstawanie nieprawidłowej macierzy kostnej i predyspozycję do złamań kostnych. Podjęto wiele nieudanych prób zwiększenia gęstości mineralnej kości u tych osób w nadziei, że poprawi to wytrzymałość ich kości i zmniejszy częstość złamań.

Bisfosfoniany to syntetyczne analogi pirofosforanów wykazujące powinowactwo do hydroksyapatytu. Leki te działają głównie na osteoklasty, upośledzając rozwój niedojrzałych osteoklastów i funkcję dojrzałych osteoklastów, a także obniżając sygnalizację chemiczną do sąsiednich komórek, co powoduje przesunięcie równowagi osadzania i resorpcji w kości. Stany, w których stosuje się bisfosfoniany u dzieci, obejmują cztery szerokie kategorie: 1) pierwotny defekt mineralizacji kości, 2) nieprawidłowości macierzy kostnej, 3) nieprawidłowości kostne spowodowane chorobą ogólnoustrojową lub skutkami leczenia choroby ogólnoustrojowej, lub 4) znaczne zwapnienie tkanek miękkich. bez nieprawidłowości kostnych.

Pamidronian, aminobisfosfonian, jest silnym inhibitorem resorpcji kości. Celem niniejszego protokołu jest ocena skuteczności pamidronianu u dzieci z wrodzoną łamliwością kości typu III i IV przy zmiennym czasie cyklu. Planujemy porównać dzieci leczone pamidronianem w cyklu infuzji co trzy miesiące z dziećmi leczonymi co sześć miesięcy tą samą dawką na infuzję. Planujemy również dalsze porównywanie dzieci leczonych pamidronianem i hormonem wzrostu z dziećmi leczonymi samym pamidronianem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Dzieci włączone do tego badania będą ograniczone do dzieci z OI typu Silence III i IV, zgodnie z kryteriami klinicznymi i genetycznymi.

Większość dzieci, które zostaną objęte tym badaniem, jest już zapisanych do protokołów Ocena i interwencja w zakresie poruszania się, wzrostu i wgłobienia podstawnego w Osteogenesis Imperfecta (97-CH-0064) i Terapia hormonem wzrostu w Osteogenesis Imperfecta (92-CH- 0034).

Kwalifikacja kandydatów będzie oparta na rozmowach telefonicznych z rodzicem oraz zapisach skierowań obejmujących: radiogramy AP i boczne kończyn dolnych i kręgosłupa oraz historię rodzinną, rozwojową, złamań i medyczną. Kliniczna ocena przesiewowa NIH zostanie przeprowadzona dla tych dzieci, które wydają się mieć historię zgodną z OI zgodnie z protokołem 04-CH-0077, Badania przesiewowe i diagnostyka pacjentów z zaburzeniami tkanki łącznej. Pacjenci przyjęci na tę wizytę przesiewową, którzy nie ukończyli czterech lat, a także ci, którzy ukończyli 4 lata, ale nie spełniają kryteriów włączenia do protokołu 92-CH-0034 dotyczącego hormonu wzrostu, będą brani pod uwagę przy włączaniu do protokołu 97-CH-0064 (Ocena i interwencja w zakresie poruszania się, wzrostu i wgłobienia podstawnego w OI), osoby w wieku powyżej czterech lat, które spełniają kryteria, będą brane pod uwagę przy współrejestrowaniu w protokole 92-CH-0034.

Kryteria włączenia do protokołu 92-CH-0034 są następujące: pacjenci muszą mieć kliniczną/biochemiczną diagnozę osteogenezy imperfecta typu III lub IV, wzrost poniżej trzeciego percentyla dla wieku oraz dowody radiologiczne, że nasad kości długich nie doszło jeszcze do zrośnięcia.

Pacjenci są wykluczeni z protokołu 92-CH-0034, jeśli mają skoliozę większą niż 40 stopni, chyba że skolioza była stabilna w ciągu ostatnich dwóch lat lub występują objawy ciężkiego wgłobienia podstawy.

Pacjenci z wcześniejszą ekspozycją na bisfosfoniany w badaniach zewnętrznych będą brani pod uwagę do udziału w tym badaniu.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Niezdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt, utrzymanie programu fizjoterapii oraz zdolność do podawania i przestrzegania zastrzyków GH są kluczowe dla naszej analizy wyników tego badania. Niespełnienie tych warunków będzie stanowić kryterium wykluczenia.

Ciąża.

Pacjenci, którzy przeszli lub będą mieć operację umieszczenia instrumentów w kręgosłupie (tj. wynik zespolenia kręgosłupa).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Pamidronian co 3 miesiące przez 3 lata
Osoby, które otrzymywały pamidronian co 3 miesiące przez 3 lata.
Lek: Pamidronian (Aredia)
Pacjenci otrzymują dawkę 1mg/kg/cykl (3-dniowy wlew = 1 cykl)
Aktywny komparator: Pamidronian co 6 miesięcy przez 3 lata
Osoby, które otrzymywały pamidronian co 6 miesięcy przez 3 lata.
Lek: Pamidronian (Aredia)
Pacjenci otrzymują dawkę 1mg/kg/cykl (3-dniowy wlew = 1 cykl)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana gęstości mineralnej kości w odpowiedzi na pamidronian
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa vs. 12 miesięcy po pierwszej dawce
Pomiary absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) uzyskano przy użyciu densytometru Hologic QDR 4500 i pakietu oprogramowania o niskiej gęstości. Pomiary mają dokładność 0,011 SD. Surowe pomiary zostały przekształcone w wyniki Z do analizy przy użyciu standardów referencyjnych producenta dla wieku i stanu dojrzewania.
Wartość wyjściowa vs. 12 miesięcy po pierwszej dawce
Zmiana gęstości mineralnej kości w odpowiedzi na pamidronian
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa vs. 18 miesięcy po pierwszej dawce
Pomiary absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) uzyskano przy użyciu densytometru Hologic QDR 4500 i pakietu oprogramowania o niskiej gęstości. Pomiary mają dokładność 0,011 SD. Surowe pomiary zostały przekształcone w wyniki Z do analizy przy użyciu standardów referencyjnych producenta dla wieku i stanu dojrzewania.
Wartość wyjściowa vs. 18 miesięcy po pierwszej dawce
Zmiana gęstości mineralnej kości w odpowiedzi na pamidronian
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa vs. 24 miesiące po pierwszej dawce
Pomiary absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) uzyskano przy użyciu densytometru Hologic QDR 4500 i pakietu oprogramowania o niskiej gęstości. Pomiary mają dokładność 0,011 SD. Surowe pomiary zostały przekształcone w wyniki Z do analizy przy użyciu standardów referencyjnych producenta dla wieku i stanu dojrzewania.
Wartość wyjściowa vs. 24 miesiące po pierwszej dawce
Zmiana gęstości mineralnej kości w odpowiedzi na pamidronian
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa vs. 30 miesięcy po pierwszej dawce
Pomiary absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) uzyskano przy użyciu densytometru Hologic QDR 4500 i pakietu oprogramowania o niskiej gęstości. Pomiary mają dokładność 0,011 SD. Surowe pomiary zostały przekształcone w wyniki Z do analizy przy użyciu standardów referencyjnych producenta dla wieku i stanu dojrzewania.
Wartość wyjściowa vs. 30 miesięcy po pierwszej dawce
Zmiana gęstości mineralnej kości w odpowiedzi na pamidronian
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa vs. 36 miesięcy po pierwszej dawce
Pomiary absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) uzyskano przy użyciu densytometru Hologic QDR 4500 i pakietu oprogramowania o niskiej gęstości. Pomiary mają dokładność 0,011 SD. Surowe pomiary zostały przekształcone w wyniki Z do analizy przy użyciu standardów referencyjnych producenta dla wieku i stanu dojrzewania.
Wartość wyjściowa vs. 36 miesięcy po pierwszej dawce
Zmiana gęstości mineralnej kości w odpowiedzi na pamidronian
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa vs. 6 miesięcy po pierwszej dawce
Pomiary absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) uzyskano przy użyciu densytometru Hologic QDR 4500 i pakietu oprogramowania o niskiej gęstości. Pomiary mają dokładność 0,011 SD. Surowe pomiary zostały przekształcone w wyniki Z do analizy przy użyciu standardów referencyjnych producenta dla wieku i stanu dojrzewania.
Wartość wyjściowa vs. 6 miesięcy po pierwszej dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Współpracownicy

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Śledczy

  • Główny śledczy: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2000

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2000

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 czerwca 2000

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2016

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 000136
  • 00-CH-0136 (Inny identyfikator: NIH NICHD IRB)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj