Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pamidronaatti Osteogenesis Imperfectan hoitoon lapsilla

maanantai 1. helmikuuta 2016 päivittänyt: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Pamidronaatin kokeilu lapsilla, joilla on Osteogenesis Imperfecta

Tässä tutkimuksessa arvioidaan pamidronaatin, luun resorptiota (hajoamista) vähentävän lääkkeen, vaikutusta osteogenesis imperfectaan. Tämä on luun tärkeimmän proteiinin, kollageenin, geneettinen häiriö. Epänormaali kollageeni aiheuttaa heikkoja luita, ja lapset, joilla on vaikea osteogenesis imperfecta, saavat monia murtumia koko elämänsä. Heillä on myös kasvuvaje, selkärangan kaarevuus, murenevat hampaat, kuulon heikkeneminen, helppo mustelma sekä sydän- ja keuhko-ongelmia. Tutkimuksessa verrataan luun tiheyttä, laatua ja lujuutta, lopullista aikuisen pituutta, vartalon korkeutta ja toimintakykyä lapsilla, jotka saavat 1) pamidronaattia 3 kuukauden välein, 2) pamidronaattia 3 kuukauden välein + kasvuhormoniruiskeet, 3) pamidronaattia 6 kuukauden välein, tai 4) pamidronaatti 6 kuukauden välein + kasvuhormoniruiskeet.

2-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset, joilla on vaikea osteogenesis imperfecta (tyypit III ja IV), voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Ilmoittautuneet jaetaan satunnaisesti ryhmiin iän mukaan; 2–4-vuotiaat lapset määrätään satunnaisesti saamaan pamidronaattia kolmen tai kuuden kuukauden välein. Nelivuotiaat ja sitä vanhemmat lapset voivat osallistua kasvuhormonihoitoryhmiin. Nämä lapset jatkavat kasvuhormonihoitoa, kunnes he saavuttavat aikuisen pituutensa tai eivät kasva niin paljon kuin kasvuhormonia käyttäviltä odotetaan.

Potilaita seurataan klinikalla kolmen kuukauden välein historiaa, fyysistä tutkimusta, röntgenkuvia, verikokeita ja mittauksia varten (paino, pään ympärysmitta ja luun pituus). Lapset saavat 3–4 tunnin pamidronaatti-infuusion suonensisäisen katetrin (laskimoon sijoitettu ohut, joustava putki) kautta kerran päivässä 3 päivän ajan jokaisella käynnillä. (Kun katetri on asetettu paikalleen, se jätetään paikalleen, jotta vältytään useiden neulanpistojen pistolta lääkkeen antamista ja verinäytteiden keräämistä varten.) Kasvuhormonia käyttäville lapsille annetaan lääke ensimmäisellä hoitokäynnillä. Silloin mukana olevalle vanhemmalle opastetaan lääkkeen sekoittaminen ja ruiskeiden antaminen. Lapsi saa injektion 6 päivänä viikossa (sunnuntai vapaapäivä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osteogenesis imperfecta on perinnöllinen sidekudossairaus, jossa sairaat yksilöt syntetisoivat epänormaalia tyypin I kollageenia. Tämä johtaa epänormaalin luumatriisin muodostumiseen ja alttiuteen luumurtumille. Useita epäonnistuneita yrityksiä on tehty näiden henkilöiden luun mineraalitiheyden lisäämiseksi siinä toivossa, että tämä parantaa heidän luidensa lujuutta ja pienentää murtumien määrää.

Bisfosfonaatit ovat pyrofosfaatin synteettisiä analogeja, joilla on affiniteettia hydroksiapatiittiin. Nämä lääkkeet vaikuttavat ensisijaisesti osteoklasteihin, heikentäen epäkypsien osteoklastien kehittymistä ja kypsien osteoklastien toimintaa sekä heikentävät kemiallista signalointia viereisiin soluihin, mikä johtaa luun kerrostumisen ja resorption tasapainon muuttumiseen. Tiloihin, joihin bisfosfonaatteja käytetään lapsilla, kuuluu neljä laajaa luokkaa: 1) luun mineralisaation primaarinen vika 2) luumatriisin poikkeavuudet 3) systeemisestä sairaudesta tai systeemisen sairauden hoidon vaikutuksista johtuvat luupoikkeavuudet tai 4) merkittävä pehmytkudosten kalkkeutuminen. ilman luuhäiriöitä.

Pamidronaatti, aminobisfosfonaatti, on voimakas luun resorption estäjä. Tämän protokollan tarkoituksena on arvioida pamidronaatin tehoa lapsilla, joilla on tyypin III ja IV osteogenesis imperfecta, kun kiertoaika vaihtelee. Aiomme verrata lapsia, joita hoidetaan pamidronaatilla kolmen kuukauden infuusiosyklissä, lapsiin, joita hoidetaan kuuden kuukauden välein samalla annoksella infuusiota kohden. Aiomme myös jatkaa pamidronaatilla ja kasvuhormonilla hoidettujen lasten vertaamista yksin pamidronaatilla hoidettuihin lapsiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 14 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Tähän tutkimukseen otetut lapset rajoittuvat niihin, joilla on tyypit III ja IV OI kliinisten ja geneettisten kriteerien mukaan.

Suurin osa tähän tutkimukseen osallistuvista lapsista on jo otettu mukaan protokolliin Arviointi ja interventio ambulaatiota, kasvua ja basilaarista invaginaatiota varten Osteogenesis Imperfectassa (97-CH-0064) ja Kasvuhormonihoitoa Osteogenesis Imperfectassa (92-CH-). 0034).

Hakijoiden seulonta perustuu vanhemman puhelinhaastatteluihin ja lähetetietoihin, jotka sisältävät: AP ja lateraaliset röntgenkuvat alaraajoista ja selkärangasta sekä perhe-, kehitys-, murtuma- ja sairaushistoriasta. NIH:n kliininen seulontaarviointi suoritetaan niille lapsille, joilla näyttää olevan OI:n mukainen historia protokollan 04-CH-0077, Sidekudoshäiriöpotilaiden seulonta ja diagnoosi mukaisesti. Tälle seulontakäynnille otetut potilaat, jotka ovat alle 4-vuotiaita sekä yli 4-vuotiaita, mutta eivät täytä kasvuhormoniprotokollan 92-CH-0034 ehtoja, otetaan mukaan protokolla 97-CH-0064 (Evaluation and Intervention for Ambulation, Growth and Basilaar Invagination in OI), yli neljä vuotta vanhoja, jotka täyttävät kriteerit, harkitaan yhteisrekisteröintiä protokollaan 92-CH-0034.

Protokollan 92-CH-0034 mukaanottokriteerit ovat seuraavat: potilailla on oltava kliininen/biokemiallinen diagnoosi osteogenesis imperfecta tyypeistä III tai IV, pituus alle kolmas persentiili iän mukaan ja radiologinen näyttö siitä, että pitkät luun epifyysit eivät ole vielä fuusioituneet.

Potilaat suljetaan pois protokollasta 92-CH-0034, jos heillä on yli 40 astetta skolioosi, ellei skolioosi ole pysynyt vakaana viimeisen kahden vuoden aikana tai jos hänellä ei ole näyttöä vakavasta basilaariinvaginaatiosta.

Potilaiden, jotka ovat aiemmin altistuneet bisfosfonaateille ulkopuolisissa kokeissa, harkitaan osallistumista tähän tutkimukseen.

POISTAMISKRITEERIT:

Kyvyttömyys noudattaa vierailuaikataulua, fysioterapiaohjelman ylläpito ja kyky antaa ja noudattaa GH-injektioita ovat keskeisiä tämän tutkimuksen tulosten analysoinnissa. Näiden ehtojen noudattamatta jättäminen muodostaa poissulkemiskriteerit.

Raskaus.

Potilaat, joille on tehty tai tullaan tekemään leikkaus instrumenttien sijoittamiseksi selkärangaan (esim. selkärangan sulautumisen seurauksena).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Pamidronaatti 3 kuukauden välein 3 vuoden ajan
Koehenkilöt, jotka saivat pamidronaattia 3 kuukauden välein 3 vuoden ajan.
Lääke: Pamidronaatti (Aredia)
Potilaat saavat annoksen 1 mg/kg/sykli (3 päivän infuusio = 1 sykli)
Active Comparator: Pamidronaatti 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan
Koehenkilöt, jotka saivat Pamidronaattia 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan.
Lääke: Pamidronaatti (Aredia)
Potilaat saavat annoksen 1 mg/kg/sykli (3 päivän infuusio = 1 sykli)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luun mineraalitiheyden muutos vasteena pamidronaatille
Aikaikkuna: Lähtötilanne vs. 12 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Dual-energy X-ray Absorptiometry (DXA) -mittaukset saatiin käyttämällä Hologic QDR 4500 -tiheysmittaria ja matalatiheyksistä ohjelmistopakettia. Mittausten tarkkuus on 0,011 SD. Raakamittaukset muutettiin Z-pisteiksi analysointia varten käyttämällä valmistajan iän ja murrosiän tilan viitestandardeja.
Lähtötilanne vs. 12 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Luun mineraalitiheyden muutos vasteena pamidronaatille
Aikaikkuna: Lähtötilanne vs. 18 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Dual-energy X-ray Absorptiometry (DXA) -mittaukset saatiin käyttämällä Hologic QDR 4500 -tiheysmittaria ja matalatiheyksistä ohjelmistopakettia. Mittausten tarkkuus on 0,011 SD. Raakamittaukset muutettiin Z-pisteiksi analysointia varten käyttämällä valmistajan iän ja murrosiän tilan viitestandardeja.
Lähtötilanne vs. 18 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Luun mineraalitiheyden muutos vasteena pamidronaatille
Aikaikkuna: Lähtötilanne vs. 24 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Dual-energy X-ray Absorptiometry (DXA) -mittaukset saatiin käyttämällä Hologic QDR 4500 -tiheysmittaria ja matalatiheyksistä ohjelmistopakettia. Mittausten tarkkuus on 0,011 SD. Raakamittaukset muutettiin Z-pisteiksi analysointia varten käyttämällä valmistajan iän ja murrosiän tilan viitestandardeja.
Lähtötilanne vs. 24 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Luun mineraalitiheyden muutos vasteena pamidronaatille
Aikaikkuna: Lähtötilanne vs. 30 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Dual-energy X-ray Absorptiometry (DXA) -mittaukset saatiin käyttämällä Hologic QDR 4500 -tiheysmittaria ja matalatiheyksistä ohjelmistopakettia. Mittausten tarkkuus on 0,011 SD. Raakamittaukset muutettiin Z-pisteiksi analysointia varten käyttämällä valmistajan iän ja murrosiän tilan viitestandardeja.
Lähtötilanne vs. 30 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Luun mineraalitiheyden muutos vasteena pamidronaatille
Aikaikkuna: Lähtötilanne vs. 36 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Dual-energy X-ray Absorptiometry (DXA) -mittaukset saatiin käyttämällä Hologic QDR 4500 -tiheysmittaria ja matalatiheyksistä ohjelmistopakettia. Mittausten tarkkuus on 0,011 SD. Raakamittaukset muutettiin Z-pisteiksi analysointia varten käyttämällä valmistajan iän ja murrosiän tilan viitestandardeja.
Lähtötilanne vs. 36 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Luun mineraalitiheyden muutos vasteena pamidronaatille
Aikaikkuna: Lähtötilanne vs. 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen
Dual-energy X-ray Absorptiometry (DXA) -mittaukset saatiin käyttämällä Hologic QDR 4500 -tiheysmittaria ja matalatiheyksistä ohjelmistopakettia. Mittausten tarkkuus on 0,011 SD. Raakamittaukset muutettiin Z-pisteiksi analysointia varten käyttämällä valmistajan iän ja murrosiän tilan viitestandardeja.
Lähtötilanne vs. 6 kuukautta ensimmäisen annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Yhteistyökumppanit

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Tutkijat

  • Päätutkija: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. kesäkuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000136
  • 00-CH-0136 (Muu tunniste: NIH NICHD IRB)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Osteogenesis Imperfecta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Liberia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa