Pamidronat zur Behandlung von Osteogenesis Imperfecta bei Kindern

EINSCHLUSSKRITERIEN:

Kinder, die in diese Studie aufgenommen werden, sind auf diejenigen mit OI der Silence-Typen III und IV beschränkt, wie durch klinische und genetische Kriterien bestimmt.

Die meisten Kinder, die in diese Studie aufgenommen werden, sind bereits in die Protokolle Evaluation and Intervention for Ambulation, Growth, and Basilar Invagination in Osteogenesis Imperfecta (97-CH-0064) und Growth Hormone Therapy in Osteogenesis Imperfecta (92-CH- 0034).

Das Screening der Kandidaten basiert auf Telefoninterviews mit einem Elternteil und Überweisungsaufzeichnungen, die Folgendes umfassen: AP- und laterale Röntgenaufnahmen der unteren Extremitäten und der Wirbelsäule sowie Familien-, Entwicklungs-, Fraktur- und Krankengeschichte. Eine klinische NIH-Screening-Bewertung wird für die Kinder durchgeführt, die eine Vorgeschichte zu haben scheinen, die mit OI gemäß Protokoll 04-CH-0077, Screening von und Diagnose von Patienten mit Bindegewebsstörung, übereinstimmt. Patienten, die zu diesem Screening-Besuch zugelassen sind und jünger als vier Jahre sind, sowie Patienten, die älter als vier Jahre sind, aber die Kriterien für die Aufnahme in das Wachstumshormonprotokoll, Protokoll 92-CH-0034, nicht erfüllen, werden für die Aufnahme in Betracht gezogen Protokoll 97-CH-0064 (Evaluation and Intervention for Ambulation, Growth and Basilare Invagination in OI), diejenigen, die älter als vier Jahre sind und die Kriterien erfüllen, werden für die Mitregistrierung in Protokoll 92-CH-0034 in Betracht gezogen.

Die Einschlusskriterien für das Protokoll 92-CH-0034 lauten wie folgt: Die Patienten müssen eine klinische/biochemische Diagnose von Osteogenesis imperfecta Typ III oder IV, eine Körpergröße von weniger als der dritten Altersperzentile und einen radiologischen Nachweis haben, dass die Epiphysen der Röhrenknochen noch nicht fusioniert sind.

Patienten sind vom Protokoll 92-CH-0034 ausgeschlossen, wenn sie eine Skoliose von mehr als 40 Grad haben, es sei denn, die Skoliose war in den letzten zwei Jahren stabil oder es liegen Anzeichen einer schweren basilären Invagination vor.

Patienten mit vorheriger Exposition gegenüber Bisphosphonaten in externen Studien werden für die Teilnahme an dieser Studie in Betracht gezogen.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Die Unfähigkeit, den Besuchsplan einzuhalten, das physikalische Therapieprogramm aufrechtzuerhalten und die Fähigkeit, GH-Injektionen zu verabreichen und einzuhalten, sind für unsere Analyse der Ergebnisse dieser Studie von zentraler Bedeutung. Die Nichteinhaltung dieser Bedingungen stellt ein Ausschlusskriterium dar.

Schwangerschaft.

Patienten, die operiert wurden oder werden, um Instrumente in der Wirbelsäule zu platzieren (d. h. Ergebnis einer Wirbelsäulenversteifung).