Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pamidronát az Osteogenesis Imperfecta kezelésére gyermekeknél

2016. február 1. frissítette: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

A pamidronát vizsgálata Osteogenesis Imperfecta-ban szenvedő gyermekeknél

Ez a tanulmány értékeli a pamidronát, a csontreszorpciót (lebomlást) csökkentő gyógyszer osteogenesis imperfectára gyakorolt ​​hatását. Ez a kollagén, a csontok fő fehérje genetikai rendellenessége. Az abnormális kollagén gyenge csontokat okoz, és a súlyos osteogenesis imperfecta-ban szenvedő gyermekek életük során számos törést szenvednek el. Növekedési hiányuk, gerincgörbületük, roppanó fogaik, halláscsökkenésük, könnyű zúzódásuk, valamint szív- és tüdőproblémák is vannak. A tanulmány összehasonlítja a csontsűrűséget, -minőséget és -erőt, a végső felnőtt magasságot, a törzsmagasságot és a funkcionális képességeket olyan gyermekeknél, akik 1) pamidronátot kapnak 3 havonta, 2) pamidronátot 3 havonta + növekedési hormon injekciót, 3) pamidronátot 6 havonta, vagy 4) pamidronát 6 havonta + növekedési hormon injekciók.

Súlyos osteogenesis imperfectában (III. és IV. típus) szenvedő 2 éves és idősebb gyermekek alkalmasak lehetnek ebbe a vizsgálatra. A beiratkozottakat véletlenszerűen csoportokba osztjuk életkoruk szerint; a 2-4 éves gyermekeket véletlenszerűen osztják be, hogy 3 vagy 6 havonta kapjanak pamidronátot. Négy éves és idősebb gyermekek részt vehetnek a növekedési hormon kezelési csoportokban. Ezek a gyermekek addig folytatják a növekedési hormon szedését, amíg el nem érik felnőttkori testmagasságukat, vagy nem nőnek olyan mértékben, mint az várható lenne egy növekedési hormont szedő személytől.

A betegeket 3 havonta követik a klinikán anamnézis, fizikális vizsgálat, röntgenfelvételek, vérvizsgálatok és mérések (súly, fejkörfogat és csonthossz) céljából. A gyermekek 3-4 órás pamidronát infúziót kapnak intravénás katéteren keresztül (vénába helyezett vékony, rugalmas cső) naponta egyszer, minden látogatás alkalmával 3 napon keresztül. (A behelyezés után a katétert a helyén kell hagyni, hogy elkerülje a többszöri tűszúrást a gyógyszer beadásakor és a vérminták vételekor.) A növekedési hormont szedő gyermekek az első kezelési látogatás alkalmával megkapják a gyógyszert. Ekkor a kísérő szülő tájékoztatást kap a gyógyszer összekeveréséről és az injekciók beadásáról. A gyermek heti 6 napon kap injekciót (vasárnap).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az Osteogenesis imperfecta a kötőszövet öröklött rendellenessége, amelyben az érintett egyének abnormális I-es típusú kollagént szintetizálnak. Ez abnormális csontmátrix kialakulásához és csonttörésekre való hajlamhoz vezet. Sok sikertelen kísérlet történt ezen személyek csontsűrűségének növelésére abban a reményben, hogy ez javítja csontjaik szilárdságát, és csökkenti a törések arányát.

A biszfoszfonátok a pirofoszfát szintetikus analógjai, amelyek affinitást mutatnak a hidroxiapatithoz. Ezek a gyógyszerek elsősorban az oszteoklasztokra hatnak, rontva az éretlen oszteoklasztok fejlődését és az érett oszteoklasztok működését, valamint elnyomják a szomszédos sejtek felé irányuló kémiai jelátvitelt, ami a csontban a lerakódás és a reszorpció egyensúlyának eltolódását eredményezi. Azok az állapotok, amelyekre a biszfoszfonátokat gyermekeknél alkalmazzák, négy nagy kategóriát foglal magában: 1) a csont mineralizációjának elsődleges hibája 2) a csontmátrix rendellenességei 3) a szisztémás betegség vagy a szisztémás betegség kezelésének hatásai miatti csontrendellenességek vagy 4) a lágyrészek jelentős meszesedése. csontrendellenesség nélkül.

A pamidronát, egy amino-biszfoszfonát, a csontreszorpció erős inhibitora. Ennek a protokollnak a célja a pamidronát hatékonyságának értékelése a III. és IV. típusú osteogenesis imperfectában szenvedő gyermekeknél, ha a ciklusidő változó. Azt tervezzük, hogy a háromhavonta infúziós ciklusban pamidronáttal kezelt gyermekeket összehasonlítjuk a félévente azonos adaggal infúziónként kezelt gyerekekkel. Azt is tervezzük, hogy továbbra is összehasonlítjuk a pamidronáttal és növekedési hormonnal kezelt gyermekeket a kizárólag pamidronáttal kezelt gyerekekkel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

34

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 14 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

A vizsgálatba bevont gyermekek a klinikai és genetikai kritériumok alapján a III-as és IV-es típusú OI-ban szenvedőkre korlátozódnak.

Az ebbe a vizsgálatba bevont gyermekek többsége már be van írva az „Ambulation, Growth and Basilaris invagination in Evaluation and Intervention in Osteogenesis Imperfecta (97-CH-0064)” és „Growth Hormone Therapy in Osteogenesis Imperfecta (92-CH-)” protokollokba. 0034).

A jelöltek szűrése a szülővel folytatott telefonos interjúkon és a beutaló nyilvántartásokon alapul, amelyek tartalmazzák az AP és az alsó végtagok és a gerinc oldalsó röntgenfelvételeit, valamint a családi, fejlődési, törési és kórtörténetet. NIH klinikai szűrési értékelést végeznek azon gyermekek esetében, akiknek a kórelőzménye az OI-val összhangban van a 04-CH-0077 protokoll, a kötőszöveti rendellenességben szenvedő betegek szűrése és diagnosztizálása szerint. A szűrővizsgálatra felvett, négy évnél fiatalabb, valamint a 4 évesnél idősebb, de a növekedési hormon protokollba, a 92-CH-0034 protokollba való felvétel feltételeit nem teljesítő betegek felvételét fontolóra veszik. protokoll 97-CH-0064 (Ambulation, Growth and Basilaris Invagination in OI értékelése és beavatkozása), a négy évnél idősebbek, akik megfelelnek a kritériumoknak, figyelembe veszik a 92-CH-0034 protokollba való társfelvételt.

A 92-CH-0034 protokoll felvételi kritériumai a következők: a betegeknek rendelkezniük kell a III-as vagy IV-es típusú osteogenesis imperfecta klinikai/biokémiai diagnózisával, a testmagassággal kevesebb, mint a harmadik percentilis életkorban, és radiológiai bizonyítékokkal kell rendelkezniük arra vonatkozóan, hogy a hosszú csontok epifízisei még nem olvadtak össze.

A betegeket kizárják a 92-CH-0034 protokollból, ha 40 foknál nagyobb gerincferdülésük van, kivéve, ha a gerincferdülés stabil volt az elmúlt két évben, vagy ha súlyos basilaris invaginációt észleltek.

A külső vizsgálatok során korábban biszfoszfonátokkal kezelt betegek részvételét figyelembe kell venni ebben a vizsgálatban.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

A vizitek ütemtervének betartásának képtelensége, a fizikoterápiás program fenntartása, valamint a GH-injekciók beadásának és betartásának képessége központi szerepet játszik a tanulmány eredményeinek elemzésében. E feltételek be nem tartása kizárási kritériumnak minősül.

Terhesség.

Olyan betegek, akiknél műtéten estek át vagy fognak műszert helyezni a gerincbe (pl. gerincfúzió eredménye).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Pamidronát 3 havonta 3 évig
Azok az alanyok, akik 3 éven keresztül 3 havonta kaptak Pamidronátot.
Drog: Pamidronát (Arédia)
A betegek 1 mg/ttkg/ciklus adagot kapnak (3 napos infúzió = 1 ciklus)
Aktív összehasonlító: Pamidronát 6 havonta 3 évig
Azok az alanyok, akik 3 éven keresztül hathavonta kaptak Pamidronátot.
Drog: Pamidronát (Arédia)
A betegek 1 mg/ttkg/ciklus adagot kapnak (3 napos infúzió = 1 ciklus)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A csont ásványi sűrűségének változása a pamidronát hatására
Időkeret: Kiindulási és 12 hónappal az első adag után
A kettős energiás röntgenabszorptiometriai (DXA) méréseket Hologic QDR 4500 denzitométerrel és alacsony sűrűségű szoftvercsomaggal végeztük. A mérések pontossága 0,011 SD. A nyers méréseket Z-pontszámokká konvertáltuk az elemzéshez, a gyártó életkor és pubertás állapotra vonatkozó referenciastandardjait használva.
Kiindulási és 12 hónappal az első adag után
A csont ásványi sűrűségének változása a pamidronát hatására
Időkeret: Kiindulási és 18 hónappal az első adag után
A kettős energiás röntgenabszorptiometriai (DXA) méréseket Hologic QDR 4500 denzitométerrel és alacsony sűrűségű szoftvercsomaggal végeztük. A mérések pontossága 0,011 SD. A nyers méréseket Z-pontszámokká konvertáltuk az elemzéshez, a gyártó életkor és pubertás állapotra vonatkozó referenciastandardjait használva.
Kiindulási és 18 hónappal az első adag után
A csont ásványi sűrűségének változása a pamidronát hatására
Időkeret: Kiindulási és 24 hónappal az első adag után
A kettős energiás röntgenabszorptiometriai (DXA) méréseket Hologic QDR 4500 denzitométerrel és alacsony sűrűségű szoftvercsomaggal végeztük. A mérések pontossága 0,011 SD. A nyers méréseket Z-pontszámokká konvertáltuk az elemzéshez, a gyártó életkor és pubertás állapotra vonatkozó referenciastandardjait használva.
Kiindulási és 24 hónappal az első adag után
A csont ásványi sűrűségének változása a pamidronát hatására
Időkeret: Kiindulási érték vs. 30 hónappal az első adag után
A kettős energiás röntgenabszorptiometriai (DXA) méréseket Hologic QDR 4500 denzitométerrel és alacsony sűrűségű szoftvercsomaggal végeztük. A mérések pontossága 0,011 SD. A nyers méréseket Z-pontszámokká konvertáltuk az elemzéshez, a gyártó életkor és pubertás állapotra vonatkozó referenciastandardjait használva.
Kiindulási érték vs. 30 hónappal az első adag után
A csont ásványi sűrűségének változása a pamidronát hatására
Időkeret: Kiindulási érték vs. 36 hónappal az első adag után
A kettős energiás röntgenabszorptiometriai (DXA) méréseket Hologic QDR 4500 denzitométerrel és alacsony sűrűségű szoftvercsomaggal végeztük. A mérések pontossága 0,011 SD. A nyers méréseket Z-pontszámokká konvertáltuk az elemzéshez, a gyártó életkor és pubertás állapotra vonatkozó referenciastandardjait használva.
Kiindulási érték vs. 36 hónappal az első adag után
A csont ásványi sűrűségének változása a pamidronát hatására
Időkeret: Kiindulási és 6 hónappal az első adag után
A kettős energiás röntgenabszorptiometriai (DXA) méréseket Hologic QDR 4500 denzitométerrel és alacsony sűrűségű szoftvercsomaggal végeztük. A mérések pontossága 0,011 SD. A nyers méréseket Z-pontszámokká konvertáltuk az elemzéshez, a gyártó életkor és pubertás állapotra vonatkozó referenciastandardjait használva.
Kiindulási és 6 hónappal az első adag után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Együttműködők

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2000. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2000. június 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2000. június 6.

Első közzététel (Becslés)

2000. június 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. március 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. február 1.

Utolsó ellenőrzés

2016. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 000136
  • 00-CH-0136 (Egyéb azonosító: NIH NICHD IRB)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Osteogenesis Imperfecta

Klinikai vizsgálatok a Pamidronát (Arédia)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hong Kong

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel