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末梢幹細胞移植を受けている原発性全身性アミロイドーシス患者の治療におけるアミホスチンとメルファラン

2023年6月14日 更新者：Eastern Cooperative Oncology Group

原発性全身性アミロイドーシス患者を対象とした、幹細胞再構成を伴うメルファランの高用量漸増に続くアミホスチンの第 I 相試験

理論的根拠: 化学療法で使用される薬剤は、細胞を殺すか分裂を止めるなど、さまざまな方法で形質細胞の増殖を止めます。 化学療法によって破壊された造血細胞を末梢幹細胞移植で置き換えることにより、より多くの形質細胞が死滅するように、より高用量の化学療法を行うことが可能になります。 アミホスチンなどの化学保護薬を投与すると、化学療法の副作用から腎細胞を保護できる可能性があります。

目的: この第 I 相試験は、原発性全身性アミロイドーシスに対する末梢幹細胞移植を受けている患者の治療において、アミホスチンと併用して投与されるメルファランの副作用と最適用量を研究するものです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

目的:

  • 自家末梢血幹細胞移植を受ける原発性全身性アミロイドーシス患者において、アミホスチンと併用して投与される高用量メルファランの最大耐量（MTD）を決定する。
  • これらの患者にMTDで投与した場合の高用量メルファランの毒性を判定する。
  • このレジメンで治療を受けた患者の奏効率を決定します。

概要: これは、メルファランの非ランダム化、多施設共同、用量漸増研究です。

患者は、末梢血幹細胞（PBSC）の収集が完了するまで、フィルグラスチム（G-CSF）を1日1回皮下投与されます。 アフェレーシスは、G-CSF 投与の 5 日目に開始し、目標数の PBSC が収集されるまで継続します。

PBSC採取から6週間以内に、患者は-2日目と-1日目に5分間かけてアミホスチンIVを投与され、-1日目に30〜60分間かけて高用量のメルファランIVを投与される。 患者は0日目に自己PBSC注入を受けます。

3～6人の患者からなるコホートは、最大耐用量（MTD）が決定されるまでメルファランの用量を段階的に増加させます。 MTD は、患者 3 人中 2 人または 6 人中 2 人が用量制限毒性を経験する量に先行する用量として定義されます。 MTD が決定されると、さらに 10 人の患者がその用量で治療されます。

患者は移植後約 3 か月間追跡され、その後は 6 か月ごとに 5 年間追跡されます。

予測される獲得数: 2.3 年以内にこの研究のために合計 3 ～ 46 人の患者が獲得される予定です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259-5499
        • Mayo Clinic Scottsdale
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5289
        • Indiana University Melvin and Bren Simon Cancer Center
    • Minnesota
      • Burnsville、Minnesota、アメリカ、55337
        • Fairview Ridges Hospital
      • Coon Rapids、Minnesota、アメリカ、55433
        • Mercy and Unity Cancer Center at Mercy Hospital
      • Edina、Minnesota、アメリカ、55435
        • Fairview Southdale Hospital
      • Fridley、Minnesota、アメリカ、55432
        • Mercy and Unity Cancer Center at Unity Hospital
      • Maplewood、Minnesota、アメリカ、55109
        • Minnesota Oncology Hematology, PA - Maplewood
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55407
        • Virginia Piper Cancer Institute at Abbott - Northwestern Hospital
      • Robbinsdale、Minnesota、アメリカ、55422-2900
        • Hubert H. Humphrey Cancer Center at North Memorial Outpatient Center
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Saint Louis Park、Minnesota、アメリカ、55416
        • CCOP - Metro-Minnesota
      • Saint Louis Park、Minnesota、アメリカ、55416
        • Park Nicollet Cancer Center
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • United Hospital
      • Waconia、Minnesota、アメリカ、55387
        • Ridgeview Medical Center
      • Woodbury、Minnesota、アメリカ、55125
        • Minnesota Oncology Hematology, PA - Woodbury
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106-5065
        • Case Comprehensive Cancer Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

病気の特徴:

  • 組織学的にアミロイドーシスが確認された

    • 続発性家族性または局所性アミロイドーシスはない
  • 血清または尿の免疫電気泳動または免疫固定によるモノクローナルタンパク質の存在
  • 手根管症候群または紫斑によってのみ症状が現れる原発性アミロイドーシスはない

  • 無症候性の個人の形質細胞腫または骨髄血管にアミロイドが沈着している場合は、アミロイド症候群とはみなされない

    • アミロイド症候群には次のいずれかが含まれます。

      • 肝腫大
      • 心筋症
      • ネフローゼ範囲のタンパク尿
      • 末梢神経障害または自律神経障害

  • 以下のいずれかによって定義される多発性骨髄腫はありません。

    • 溶解性骨疾患の存在
    • 30%以上の骨髄形質細胞

患者の特徴:

年

  • 18～70

パフォーマンスステータス

  • エコグ 0-1

平均寿命

  • 指定されていない

造血

  • 血小板数が少なくとも100,000/mm^3

肝臓

  • 病気の特徴を参照
  • 総ビリルビンまたは直接ビリルビンが 2.0 mg/dL 以下
  • アルカリホスファターゼは正常値の上限の4倍以下

腎臓

  • 病気の特徴を参照
  • クレアチニン 3.0 mg/dL 未満

心臓血管

  • 病気の特徴を参照
  • 心エコー検査による駆出率が少なくとも45%
  • ニューヨーク心臓協会のクラスIIIまたはIVの心臓病がないこと
  • 収縮期血圧 ≥ 90 mmHg

他の

  • 妊娠または授乳中ではない
  • 妊娠検査薬が陰性だった
  • 不妊患者は効果的な避妊法を使用しなければなりません
  • 活動性感染症は存在しない
  • 過去5年以内に、外科的に治療された子宮頸部上皮内癌、非黒色腫皮膚癌、または低進行性前立腺癌を除く他の悪性腫瘍がないこと

以前の併用療法:

生物学的療法

  • インターフェロン投与から少なくとも 4 週間以上経過している

化学療法

  • 前回のメルファラン投与から少なくとも 4 週間
  • 生涯総メルファラン投与量が 150 mg/m^2 未満 (理想体重に基づく)

内分泌療法

  • 以前のデキサメタゾン投与から少なくとも 4 週間

放射線療法

  • アミロイドーシスに対する放射線治療歴なし

手術

  • 指定されていない

他の

  • アミホスチン投与の少なくとも24時間前、投与中、投与後1時間は降圧薬を服用しないでください。
  • 他の事前治療なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アミホスチン、メルファラン、幹細胞の再構成
アミホスチン、メルファラン、幹細胞の再構成。 試験されたメルファランの用量には、100 mg/m2 および 120 mg/m2 が含まれていました。
薬：アミホスチン三水和物
手順：末梢血幹細胞移植
生物学的：フィルグラスチム
薬：メルファラン
手順：幹細胞サポートによる骨髄アブレーション

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大耐量
時間枠：30 日間にわたって評価
最大耐用量は、用量制限毒性を経験する患者が 3 人中 1 人未満、または 6 人中 2 人未満となる最高用量レベルであり、以下のいずれかのグレード 3 以上の毒性として定義されます: 腎不全、アルカリホスファターゼ上昇、消化管出血、および心調律障害。NCI Common Toxicity Criteria、バージョン 2.0 を使用して評価されます。
30 日間にわたって評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Eastern Cooperative Oncology Group

協力者

National Cancer Institute (NCI)

捜査官

  • スタディチェア：Morie A. Gertz, MD、Mayo Clinic

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2004年1月22日

一次修了 (実際)

2007年9月1日

研究の完了 (実際)

2011年3月1日

試験登録日

最初に提出

2003年1月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2003年1月26日

最初の投稿 (推定)

2003年1月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月14日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CDR0000258785
  • U10CA021115 (米国 NIH グラント/契約)
  • ECOG-E2A01

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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