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Amifostina e Melfalan nel trattamento di pazienti con amiloidosi sistemica primaria sottoposti a trapianto di cellule staminali periferiche

14 giugno 2023 aggiornato da: Eastern Cooperative Oncology Group

Uno studio di fase I sull'amifostina seguito da un'escalation ad alte dosi di melfalan con ricostituzione delle cellule staminali per i pazienti con amiloidosi sistemica primaria

RAZIONALE: I farmaci usati nella chemioterapia agiscono in diversi modi per fermare la crescita delle plasmacellule, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. Avere un trapianto di cellule staminali periferiche per sostituire le cellule emopoietiche distrutte dalla chemioterapia, consente di somministrare una dose più elevata di chemioterapia in modo da uccidere più plasmacellule. Somministrare un farmaco chemioprotettivo come l'amifostina può proteggere le cellule renali dagli effetti collaterali della chemioterapia.

SCOPO: Questo studio di fase I sta studiando gli effetti collaterali e la migliore dose di melfalan somministrata insieme all'amifostina nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali periferiche per amiloidosi sistemica primaria.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

  • Determinare la dose massima tollerata (MTD) di melfalan ad alte dosi somministrato con amifostina in pazienti con amiloidosi sistemica primaria sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico.
  • Determinare la tossicità di melfalan ad alte dosi quando somministrato alla MTD in questi pazienti.
  • Determinare il tasso di risposta nei pazienti trattati con questo regime.

SCHEMA: Questo è uno studio non randomizzato, multicentrico, di aumento della dose di melfalan.

I pazienti ricevono filgrastim (G-CSF) per via sottocutanea una volta al giorno fino al completamento della raccolta delle cellule staminali del sangue periferico (PBSC). L'aferesi inizia il giorno 5 della somministrazione di G-CSF e continua fino a quando non viene raccolto il numero target di PBSC.

Entro 6 settimane dalla raccolta del PBSC, i pazienti ricevono amifostina IV nell'arco di 5 minuti nei giorni -2 e -1 e melfalan IV ad alte dosi nell'arco di 30-60 minuti nel giorno -1. I pazienti vengono sottoposti a infusione di PBSC autologhe il giorno 0.

Coorti di 3-6 pazienti ricevono dosi crescenti di melfalan fino a quando non viene determinata la dose massima tollerata (MTD). La MTD è definita come la dose precedente a quella alla quale almeno 2 pazienti su 3 o 2 su 6 manifestano tossicità dose-limitante. Una volta determinata la MTD, altri 10 pazienti vengono trattati con quella dose.

I pazienti vengono seguiti circa 3 mesi dopo il trapianto, poi ogni 6 mesi per 5 anni.

ACCUMULO PREVISTO: un totale di 3-46 pazienti verrà accumulato per questo studio entro 2,3 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259-5499
        • Mayo Clinic Scottsdale
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5289
        • Indiana University Melvin and Bren Simon Cancer Center
    • Minnesota
      • Burnsville, Minnesota, Stati Uniti, 55337
        • Fairview Ridges Hospital
      • Coon Rapids, Minnesota, Stati Uniti, 55433
        • Mercy and Unity Cancer Center at Mercy Hospital
      • Edina, Minnesota, Stati Uniti, 55435
        • Fairview Southdale Hospital
      • Fridley, Minnesota, Stati Uniti, 55432
        • Mercy and Unity Cancer Center at Unity Hospital
      • Maplewood, Minnesota, Stati Uniti, 55109
        • Minnesota Oncology Hematology, PA - Maplewood
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55407
        • Virginia Piper Cancer Institute at Abbott - Northwestern Hospital
      • Robbinsdale, Minnesota, Stati Uniti, 55422-2900
        • Hubert H. Humphrey Cancer Center at North Memorial Outpatient Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Saint Louis Park, Minnesota, Stati Uniti, 55416
        • CCOP - Metro-Minnesota
      • Saint Louis Park, Minnesota, Stati Uniti, 55416
        • Park Nicollet Cancer Center
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • United Hospital
      • Waconia, Minnesota, Stati Uniti, 55387
        • Ridgeview Medical Center
      • Woodbury, Minnesota, Stati Uniti, 55125
        • Minnesota Oncology Hematology, PA - Woodbury
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-5065
        • Case Comprehensive Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Amiloidosi istologicamente confermata

    • Nessuna amiloidosi secondaria familiare o localizzata
  • Presenza di proteina monoclonale mediante immunoelettroforesi o immunofissazione del siero o delle urine
  • Nessuna amiloidosi primaria manifestata solo da sindrome del tunnel carpale o porpora

  • Depositi di amiloide in un plasmocitoma o nei vasi del midollo osseo in un individuo asintomatico non considerato una sindrome amiloide

    • Le sindromi amiloidi includono una delle seguenti:

      • Epatomegalia
      • Cardiomiopatia
      • Proteinuria gamma nefrosica
      • Neuropatia periferica o autonomica

  • Nessun mieloma multiplo definito da 1 dei seguenti:

    • Presenza di malattia ossea litica
    • Più del 30% di plasmacellule del midollo osseo

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

  • 18 a 70

Lo stato della prestazione

  • ECOG 0-1

Aspettativa di vita

  • Non specificato

Emopoietico

  • Conta piastrinica di almeno 100.000/mm^3

Epatico

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Bilirubina totale o diretta non superiore a 2,0 mg/dL
  • Fosfatasi alcalina non superiore a 4 volte il limite superiore della norma

Renale

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Creatinina inferiore a 3,0 mg/dL

Cardiovascolare

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Frazione di eiezione almeno del 45% mediante ecocardiogramma
  • Nessuna malattia cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association
  • Pressione arteriosa sistolica ≥ 90 mmHg

Altro

  • Non incinta o allattamento
  • Test di gravidanza negativo
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
  • Nessuna infezione attiva
  • Nessun altro tumore maligno negli ultimi 5 anni eccetto carcinoma in situ della cervice trattato chirurgicamente, carcinoma cutaneo non melanoma o carcinoma prostatico indolente

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

  • Almeno 4 settimane dal precedente interferone

Chemioterapia

  • Almeno 4 settimane dalla precedente melfalan
  • Dose totale di melfalan nel corso della vita inferiore a 150 mg/m^2 (basata sul peso corporeo ideale)

Terapia endocrina

  • Almeno 4 settimane dal precedente trattamento con desametasone

Radioterapia

  • Nessuna precedente radioterapia per l'amiloidosi

Chirurgia

  • Non specificato

Altro

  • Nessun farmaco antipertensivo per almeno 24 ore prima, durante e per 1 ora dopo la somministrazione di amifostina
  • Nessun altro trattamento precedente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ricostituzione di amifostina, melfalan e cellule staminali
Ricostituzione di amifostina, melfalan e cellule staminali. Le dosi di Melfalan testate includevano 100 mg/m2 e 120 mg/m2
Droga: amifostina triidrato
Procedura: trapianto di cellule staminali del sangue periferico
Biologico: filgrastim
Droga: melfalan
Procedura: ablazione del midollo osseo con supporto di cellule staminali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose massima tollerata
Lasso di tempo: Valutato su 30 giorni
La dose massima tollerata è il livello di dose più alto al quale meno di 1 paziente su 3 o 2 su 6 manifesta tossicità dose-limitante, definita come qualsiasi tossicità di grado 3 o superiore di uno qualsiasi dei seguenti: insufficienza renale, aumento della fosfatasi alcalina, sanguinamento gastrointestinale e disturbi del ritmo cardiaco, valutati utilizzando i criteri comuni di tossicità dell'NCI, versione 2.0.
Valutato su 30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eastern Cooperative Oncology Group

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Cattedra di studio: Morie A. Gertz, MD, Mayo Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 gennaio 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 gennaio 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2003

Primo Inserito (Stimato)

27 gennaio 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDR0000258785
  • U10CA021115 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • ECOG-E2A01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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