遺伝性代謝蓄積症患者の同種幹細胞移植のためのモノクローナル抗体条件付け

包含基準:

• すべての年齢の遺伝性代謝蓄積症の患者が適格です。
• -ベイラー医科大学の遺伝学科と相談して、標準的な生化学的および遺伝学的研究によって確認された遺伝性代謝蓄積症の診断
• 幹細胞移植によって安定化または改善される可能性のある遺伝性代謝性蓄積症には、ハーラー、ハンター、マロトー・ラミー、スライ、ウォルマン、ゴーシェ、ファーバー、ニーマン・ピック、マンノシドーシス、アスパルチルグルコサミン尿症、フコシドーシス、神経性セロイド-リポフスチン症、異染性白質ジストロフィー、球状細胞白質ジストロフィー、および副腎白質ジストロフィー
• 遺伝性疾患の絶対保因者ではない HLA 一致または不一致 (最大 1 つのハプロタイプ) ドナー、または血縁関係のない HLA 一致幹細胞ドナーの利用可能性。 完全一致は、高解像度 DR ベースの DNA タイピングによる 6/6 一致として定義されます。
• 出産可能年齢の女性患者は、妊娠検査で陰性であり、効果的な避妊手段を使用する意思がある必要があります。

除外基準:

• -遺伝性代謝蓄積症以外の疾患によって制限された平均余命（6週間未満）の患者
• 造血幹細胞移植により安定化または改善されていない進行した遺伝性代謝性蓄積症の患者。
• -症候性心疾患のある患者、または心エコー図による重大な心疾患の証拠（つまり、短縮率<25％）
• 重度の腎疾患のある患者（クレアチニンが年齢の通常の2倍以上）
• -ラット血清製品に対する既知のアレルギーのある患者
• Karnofsky または Lansky スコアが 50% 未満の患者。
• -治験責任医師による評価で、切除化学療法または移植の成功を妨げる重度の感染症の患者
• 重度のパーソナリティ障害、精神疾患、または神経心理学的評価があり、移植が有益であるには損傷が大きすぎることを示している患者。
• -HIV陽性が記録されている患者。
• -代謝性蓄積症に関連しないグレードIII-IVの肝毒性の患者。