Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Monoklonális antitest kondicionálás öröklött anyagcsere-raktározási betegségben szenvedő betegek allogén őssejt-transzplantációjához

2015. szeptember 21. frissítette: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Anti-CD45 (YTH-24 és YTH 54) és ANTI-CD52 (CAMPATH-1H) monoklonális antitest-kondicionálási rend öröklött anyagcsere-tárolási betegségben szenvedő betegek allogén őssejt-transzplantációjához

Ez a vizsgálat olyan örökletes betegségben szenvedő betegeket kezel, amelyek megakadályozzák, hogy a szervezet a szervezet anyagcseréjéhez szükséges specifikus fehérjét vagy enzimet állítson elő. Ennek az enzimnek a hiánya káros vagy mérgező anyagok felhalmozódását okozza a szervezetben, ami a szervek, például az agy vagy a szív károsodásához és elégtelenségéhez vezet. Ez a betegség végzetes lehet.

Egyes öröklött metabolikus raktározási betegségben szenvedő betegek számára előnyös lehet az allogén őssejt-transzplantáció (az „allogén” azt jelenti, hogy az őssejtek egy másik személytől származnak). Az őssejtek a csontvelőben jönnek létre. Különféle típusú vérsejtekké érnek, amelyekre szükség van, beleértve a vörösvértesteket, fehérvérsejteket és vérlemezkéket. Az őssejtek átültetve új vérrendszert hozhatnak létre. A donor őssejtek képesek a fehérjét vagy enzimet előállítani az ezzel a betegségben szenvedő betegek sejtjeivel. A donorsejtek megakadályozhatják a toxikus anyagok további felhalmozódását. Remélhetőleg a donorsejtek megakadályozhatják vagy megállíthatják a betegség előrehaladását.

Ez a kutatás két gyógyszer, az Anti-CD45 és a CAMPATH-1H új, előkezelési kombinációját alkalmazza. Az anti-CD45 és a CAMPATH-1H bizonyos típusú vérsejtek elleni antitestek. A CAMPATH-1H különösen fontos, mert az infúzió után hosszú ideig aktív marad a szervezetben, ami azt jelenti, hogy tovább működhet a GVHD tüneteinek megelőzésében. Az antitestek mellett a betegek Fludarabine-t is kapnak, amely egy kemoterápiás gyógyszer. A fludarabin elpusztítja a csontvelősejteket, és a csontvelői sejtek mennyiségének csökkentésére adják, hogy a donor őssejtek „bevehessenek”.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A fludarabint napi IV (intravénás, vénás) infúzió formájában fogják beadni, összesen 5 napon keresztül. A CAMPATH-1H-t napi 4 órás IV (intravénás, vénás) infúzió formájában adják be három napon keresztül. Az Anti-CD45-öt napi 6 órás IV infúzió formájában adják be a következő 4 nap során. Ezután a betegek egy napos pihenőidőt kapnak az őssejt-transzplantáció előtt. Annak megakadályozása érdekében, hogy a szervezet elutasítsa a transzplantációt, a betegek az FK506 gyógyszert is megkapják, két nappal a transzplantáció előtt és három hónapig. Ha nincs GVHD, az FK506-os betegek száma 20%-kal csökken 2 hetente, amíg le nem állítják ezt a gyógyszert.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
        • Texas Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Öröklött anyagcsere-raktározási betegségben szenvedő betegek minden életkorban részt vehetnek.
  • Az öröklött anyagcsere-raktározási betegség diagnózisát standard biokémiai és genetikai vizsgálatok igazolták a Baylor College of Medicine Genetikai Tanszékével egyeztetve
  • Az őssejt-transzplantációval stabilizálható vagy javítható öröklött anyagcserebetegségek: Hurler, Hunter, Maroteaux-Lamy, Sly, Wolman, Gaucher, Farber, Nieman-Pick, Mannosidosis, Aspartylglucosaminuria, Fucosidosis, Neuronális Ceroid-Lipofuscinosis, Meutatrophychromiscinosis Globoid sejtes leukodystrophia és adrenoleukodystrophia
  • Olyan HLA-egyeztetett vagy nem egyező (legfeljebb egy haplotípusú) donor elérhetősége, aki nem kötelező hordozója az öröklött állapotnak, vagy nem rokon HLA-egyeztetett őssejtdonor. A teljes egyezést a nagy felbontású DR alapú DNS-tipizálás 6/6-os egyezéseként határozza meg.
  • A fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, és hajlandónak kell lenniük hatékony fogamzásgátlási eszköz alkalmazására.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknek várható élettartama (<6 hét) az öröklött anyagcsere-raktározási betegségtől eltérő betegségek miatt korlátozott
  • Előrehaladott, öröklött anyagcsere-raktározási betegségben szenvedő betegek, akiket hematopoietikus őssejt-transzplantáció nem stabilizált vagy nem javított.
  • Tünetekkel járó szívbetegségben szenvedő betegek, vagy echocardiogram alapján szignifikáns szívbetegségre utaló jelek (azaz a frakció csökkenése <25%)
  • Súlyos veseelégtelenségben szenvedő betegek (kreatinin > 2-szerese az életkorhoz képest)
  • Patkányszérumtermékekre ismert allergiás betegek
  • Azok a betegek, akiknek Karnofsky vagy Lansky pontszáma <50%.
  • Olyan súlyos fertőzésben szenvedő betegek, akik a kutatóvezető értékelése alapján kizárják az ablatív kemoterápiát vagy a sikeres transzplantációt
  • Súlyos személyiségzavarban vagy mentális betegségben szenvedő betegek, vagy a neuropszichológiai értékelés túl sok károsodást jelez ahhoz, hogy a transzplantáció hasznos legyen.
  • Dokumentált HIV-pozitív betegek.
  • III-IV. fokozatú májtoxicitásban szenvedő betegek, akik nem kapcsolódnak metabolikus tárolási betegséghez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fludarabine, CAMPATH-1H, Anti-CD45, FK506
A fludarabint napi IV (intravénás, vénás) infúzió formájában fogják beadni, összesen 5 napon keresztül. A CAMPATH-1H-t napi 4 órás IV (intravénás, vénás) infúzió formájában adják be három napon keresztül. Az Anti-CD45-öt napi 6 órás IV infúzió formájában adják be a következő 4 nap során. Annak megakadályozására, hogy a szervezet kilökje a transzplantációt, az FK506 gyógyszert adják be a transzplantáció előtt két nappal kezdődően és három hónapig.
Drog: KAMPÁT-1H
Drog: Anti-CD45
Drog: FK506
Drog: Fludarabine

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baylor College of Medicine

Együttműködők

The Methodist Hospital Research Institute

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Malcolm K Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2002. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2003. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2003. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2003. március 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2003. március 26.

Első közzététel (Becslés)

2003. március 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. szeptember 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 21.

Utolsó ellenőrzés

2015. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H11909
  • MAID

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a KAMPÁT-1H

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel