Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kondicionování monoklonálních protilátek pro alogenní transplantaci kmenových buněk u pacientů s dědičnými metabolickými chorobami

21. září 2015 aktualizováno: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Režim kondicionování monoklonálních protilátek anti-CD45 (YTH-24 & YTH 54) a ANTI-CD52 (CAMPATH-1H) pro alogenní transplantaci kmenových buněk u pacientů s dědičnými metabolickými chorobami

Tato studie léčí pacienty s dědičným onemocněním, které brání tělu vytvářet specifický protein nebo enzym potřebný pro tělesný metabolismus. Nedostatek tohoto enzymu způsobuje hromadění škodlivých nebo toxických látek v těle, což vede ke zhoršení a selhání orgánů, jako je mozek nebo srdce. Toto onemocnění může být smrtelné.

Někteří pacienti s dědičným metabolickým onemocněním mohou mít prospěch z alogenní transplantace kmenových buněk („alogenní“ znamená, že kmenové buňky pocházejí od jiné osoby). Kmenové buňky se tvoří v kostní dřeni. Dozrávají na různé typy krevních buněk, které jsou potřebné, včetně červených krvinek, bílých krvinek a krevních destiček. Kmenové buňky, když jsou transplantovány, mohou vytvořit nový krevní systém. Dárcovské kmenové buňky mohou protein nebo enzym vytvořit u pacientů s tímto onemocněním buňky nemohou. Dárcovské buňky mohou zabránit další akumulaci toxických látek. Předpokládá se, že dárcovské buňky mohou zabránit nebo zastavit postup onemocnění.

Tato výzkumná studie využívá novou kombinaci dvou léků před léčbou, Anti-CD45 a CAMPATH-1H. Anti-CD45 a CAMPATH-1H jsou protilátky proti určitým typům krvinek. CAMPATH-1H je zvláště důležitý, protože zůstává aktivní v těle po dlouhou dobu po infuzi, což znamená, že může působit déle při prevenci příznaků GVHD. Kromě protilátek budou pacienti dostávat fludarabin, což je lék na chemoterapii. Fludarabin zabíjí buňky kostní dřeně a podává se ke snížení počtu buněk kostní dřeně, takže kmenové buňky dárce mohou „vzít“.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fludarabin bude podáván jako denní iv (intravenózní, žilní) infuze po dobu celkem 5 dnů. CAMPATH-1H bude podáván jako denní 4hodinová IV (intravenózní, žilní) infuze po dobu tří dnů. Anti-CD45 bude podávána jako denní 6hodinová IV infuze během následujících 4 dnů. Poté budou mít pacienti před transplantací kmenových buněk jednodenní přestávku. Aby se zabránilo odmítnutí transplantátu tělem, budou pacienti dostávat také lék FK506, který začíná dva dny před transplantací a pokračuje po dobu tří měsíců. Pokud nedojde k GVHD, množství pacientů užívajících FK506 se sníží o 20 % každé 2 týdny, dokud nebude tato léčba ukončena.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vhodné jsou pacienti s dědičnými metabolickými střádacími chorobami všech věkových kategorií.
  • Diagnóza dědičného metabolického střádavého onemocnění potvrzená standardními biochemickými a genetickými studiemi po konzultaci s oddělením genetiky na Baylor College of Medicine
  • Mezi dědičné metabolické choroby, které lze stabilizovat nebo zlepšit transplantací kmenových buněk, patří: Hurler, Hunter, Maroteaux-Lamy, Sly, Wolman, Gaucher, Farber, Nieman-Pick, mannosidóza, aspartylglukosaminurie, fukosidóza, neuronální ceroidní lipofuscinóza, metachromatická leukodystrofie Globoidní buněčná leukodystrofie a adrenoleukodystrofie
  • Dostupnost HLA shodného nebo neshodného (až jeden haplotyp) dárce, který není povinným přenašečem dědičného stavu nebo nepříbuzným HLA shodným dárcem kmenových buněk. Plná shoda je definována jako shoda 6/6 pomocí typizace DNA na bázi DR s vysokým rozlišením.
  • Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a musí být ochotny používat účinný prostředek antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s očekávanou délkou života (< 6 týdnů) omezenou jinými chorobami než dědičnou metabolickou poruchou
  • Pacienti s pokročilým dědičným metabolickým střádavým onemocněním, které nebylo stabilizováno ani zlepšeno transplantací hematopoetických kmenových buněk.
  • Pacienti se symptomatickým srdečním onemocněním nebo průkazem významného srdečního onemocnění podle echokardiogramu (tj. zkrácení frakce < 25 %)
  • Pacienti se závažným onemocněním ledvin (kreatinin > 2 x normální pro věk)
  • Pacienti se známou alergií na sérové ​​produkty potkanů
  • Pacienti s Karnofského nebo Lanského skóre <50 %.
  • Pacienti se závažnou infekcí, která po vyhodnocení hlavním zkoušejícím vylučuje ablativní chemoterapii nebo úspěšnou transplantaci
  • Pacienti s těžkou poruchou osobnosti nebo duševním onemocněním nebo neuropsychologickým vyšetřením naznačujícím příliš velké poškození na to, aby byl transplantát přínosem.
  • Pacienti s prokázanou HIV pozitivitou.
  • Pacienti s jaterní toxicitou stupně III-IV, která nesouvisí s metabolickým střádavým onemocněním.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fludarabin, CAMPATH-1H, Anti-CD45, FK506
Fludarabin bude podáván jako denní iv (intravenózní, žilní) infuze po dobu celkem 5 dnů. CAMPATH-1H bude podáván jako denní 4hodinová IV (intravenózní, žilní) infuze po dobu tří dnů. Anti-CD45 bude podávána jako denní 6hodinová IV infuze během následujících 4 dnů. Aby se zabránilo odmítnutí transplantátu tělem, bude podáván lék FK506, který se začne dva dny před transplantací a pokračuje po dobu tří měsíců.
Lék: CAMPATH-1H
Lék: Anti-CD45
Lék: FK506
Lék: Fludarabin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor College of Medicine

Spolupracovníci

The Methodist Hospital Research Institute

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Malcolm K Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2002

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2003

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2003

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. března 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2003

První zveřejněno (Odhad)

27. března 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

23. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. září 2015

Naposledy ověřeno

1. září 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H11909
  • MAID

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CAMPATH-1H

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit