Condicionamento de anticorpos monoclonais para transplante alogênico de células-tronco de pacientes com doenças hereditárias de armazenamento metabólico
Regime de condicionamento de anticorpos monoclonais anti-CD45 (YTH-24 e YTH 54) e ANTI-CD52 (CAMPATH-1H) para transplante alogênico de células-tronco de pacientes com doenças metabólicas hereditárias
Este estudo trata pacientes com uma doença hereditária que impede o corpo de produzir uma proteína ou enzima específica necessária para o metabolismo do corpo. A falta dessa enzima causa acúmulo de substâncias nocivas ou tóxicas no corpo, o que leva à deterioração e falência de órgãos como o cérebro ou o coração. Esta doença pode ser fatal.
Alguns pacientes com doença de armazenamento metabólico hereditária podem se beneficiar de um transplante alogênico de células-tronco ('alogênico' significa que as células-tronco vêm de outra pessoa). As células-tronco são criadas na medula óssea. Eles amadurecem em diferentes tipos de células sanguíneas que são necessárias, incluindo glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. As células-tronco, quando transplantadas, podem formar um novo sistema sanguíneo. As células-tronco doadoras podem produzir a proteína ou enzima que os pacientes com esta doença não podem. As células doadoras podem impedir o acúmulo de substâncias tóxicas. Espera-se que as células doadoras possam impedir ou impedir que a doença progrida.
Este estudo de pesquisa usa uma nova combinação de pré-tratamento de dois medicamentos, Anti-CD45 e CAMPATH-1H. Anti-CD45 e CAMPATH-1H são anticorpos contra certos tipos de células sanguíneas. CAMPATH-1H é particularmente importante porque permanece ativo no corpo por muito tempo após a infusão, o que significa que pode atuar por mais tempo na prevenção dos sintomas de GVHD. Além dos anticorpos, os pacientes receberão Fludarabina, que é um medicamento quimioterápico. A fludarabina mata as células da medula óssea e é administrada para reduzir as células da medula óssea para que as células-tronco doadoras possam "pegar".
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos
- Texas Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com doenças hereditárias de armazenamento metabólico de todas as idades são elegíveis.
- Diagnóstico de doença hereditária de armazenamento metabólico confirmado por estudos bioquímicos e genéticos padrão em consulta com o Departamento de Genética do Baylor College of Medicine
- Doenças hereditárias de armazenamento metabólico que podem ser estabilizadas ou melhoradas por transplante de células-tronco incluem: Hurler, Hunter, Maroteaux-Lamy, Sly, Wolman, Gaucher, Farber, Nieman-Pick, Manosidose, Aspartilglucosaminúria, Fucosidose, Ceróide-Lipofuscinose Neuronal, Leucodistrofia Metacromática, Leucodistrofia de Células Globoides e Adrenoleucodistrofia
- Disponibilidade de um doador HLA compatível ou incompatível (até um haplótipo) que não seja portador obrigatório da condição hereditária ou um doador de células-tronco HLA compatível não aparentado. A correspondência total é definida como correspondência 6/6 por tipagem de DNA baseada em DR de alta resolução.
- Pacientes do sexo feminino em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo e estar dispostas a usar um meio eficaz de controle de natalidade.
Critério de exclusão:
- Pacientes com expectativa de vida (<6 semanas) limitada por outras doenças além da doença de armazenamento metabólico hereditária
- Pacientes com doença de armazenamento metabólico hereditária avançada, que não foi estabilizada ou melhorada por transplante de células-tronco hematopoiéticas.
- Pacientes com doença cardíaca sintomática ou evidência de doença cardíaca significativa por ecocardiograma (ou seja, fração de encurtamento <25%)
- Pacientes com doença renal grave (Creatinina >2 x normal para idade)
- Pacientes com alergia conhecida a produtos de soro de rato
- Pacientes com pontuação de Karnofsky ou Lansky <50%.
- Pacientes com infecção grave que, na avaliação do investigador principal, impede quimioterapia ablativa ou transplante bem-sucedido
- Pacientes com transtorno de personalidade grave ou doença mental ou avaliação neuropsicológica indicando muito dano para que o transplante seja benéfico.
- Pacientes com HIV positivo documentado.
- Pacientes com toxicidade hepática grau III-IV não relacionada à doença metabólica de armazenamento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Fludarabina, CAMPATH-1H, Anti-CD45, FK506
A fludarabina será administrada como uma infusão diária IV (intravenosa, por veia) por um total de 5 dias.
CAMPATH-1H será administrado como uma infusão IV diária de 4 horas (intravenosa, por veia) por três dias.
O anti-CD45 será administrado como uma infusão intravenosa diária de 6 horas nos próximos 4 dias.
Para ajudar a evitar que o corpo rejeite o transplante, o medicamento FK506 será administrado, começando dois dias antes do transplante e continuando por três meses.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Malcolm K Brenner, MD, Baylor College of Medicine
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- H11909
- MAID
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .