Кондиционирование моноклональными антителами для аллогенной трансплантации стволовых клеток у пациентов с наследственными метаболическими заболеваниями накопления

Критерии включения:

• Пациенты с наследственными метаболическими заболеваниями всех возрастов имеют право на участие.
• Диагноз наследственной метаболической болезни накопления, подтвержденный стандартными биохимическими и генетическими исследованиями в консультации с кафедрой генетики Медицинского колледжа Бейлора.
• Наследственные метаболические болезни накопления, которые могут быть стабилизированы или улучшены с помощью трансплантации стволовых клеток, включают: Херлера, Хантера, Марото-Лами, Слая, Вольмана, Гоше, Фарбера, Нимана-Пика, маннозидоз, аспартилглюкозаминурию, фукозидоз, нейрональный цероид-липофусциноз, метахроматическую лейкодистрофию, Глобоидно-клеточная лейкодистрофия и адренолейкодистрофия
• Наличие HLA-совместимого или несовместимого (до одного гаплотипа) донора, который не является обязательным носителем наследственного заболевания, или неродственного HLA-совместимого донора стволовых клеток. Полное совпадение определяется как совпадение 6/6 с помощью типирования ДНК с высоким разрешением на основе DR.
• Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность и быть готовыми использовать эффективные средства контроля над рождаемостью.

Критерий исключения:

• Пациенты с ожидаемой продолжительностью жизни (< 6 недель), ограниченной заболеваниями, отличными от наследственной метаболической болезни накопления.
• Пациенты с запущенной наследственной болезнью накопления, которая не была стабилизирована или улучшена трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток.
• Пациенты с симптомами сердечного заболевания или признаками значительного сердечного заболевания по эхокардиограмме (т.е. фракция укорочения <25%)
• Пациенты с тяжелой почечной недостаточностью (уровень креатинина более чем в 2 раза превышает возрастную норму)
• Пациенты с известной аллергией на продукты крысиной сыворотки
• Пациенты с оценкой Карновского или Лански <50%.
• Пациенты с тяжелой инфекцией, которая по оценке главного исследователя исключает абляционную химиотерапию или успешную трансплантацию
• Пациенты с тяжелым расстройством личности или психическим заболеванием или нейропсихологическая оценка, указывающая на слишком большой ущерб для трансплантации, чтобы принести пользу.
• Пациенты с подтвержденным ВИЧ-статусом.
• Пациенты с печеночной токсичностью III-IV степени, не связанной с метаболической болезнью накопления.