Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Monoklonal antistofkonditionering til allogen stamcelletransplantation af patienter med arvelige metaboliske lagringssygdomme

21. september 2015 opdateret af: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Anti-CD45 (YTH-24 & YTH 54) og ANTI-CD52 (CAMPATH-1H) monoklonalt antistofkonditioneringsregime til allogen stamcelletransplantation af patienter med arvelige metaboliske opbevaringssygdomme

Denne undersøgelse behandler patienter med en arvelig sygdom, der forhindrer kroppen i at lave et specifikt protein eller enzym, der er nødvendigt for kroppens stofskifte. Mangel på dette enzym forårsager ophobning af skadelige eller giftige stoffer i kroppen, hvilket fører til forringelse og svigt af organer såsom hjernen eller hjertet. Denne sygdom kan være dødelig.

Nogle patienter med arvelig metabolisk lagersygdom kan have gavn af en allogen stamcelletransplantation ('allogen' betyder, at stamcellerne kommer fra en anden person). Stamceller dannes i knoglemarven. De modnes til forskellige typer blodlegemer, der er nødvendige, herunder røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Stamceller kan, når de transplanteres, danne et nyt blodsystem. Donorstamceller kan få protein- eller enzympatienter med denne sygdom til at celler ikke kan. Donorcellerne kan forhindre yderligere ophobning af giftige stoffer. Det er håbet, at donorcellerne kan forhindre eller stoppe sygdommen i at udvikle sig.

Dette forskningsstudie bruger en ny forbehandlingskombination af to lægemidler, Anti-CD45 og CAMPATH-1H. Anti-CD45 og CAMPATH-1H er antistoffer mod visse typer blodceller. CAMPATH-1H er særlig vigtig, fordi den forbliver aktiv i kroppen i lang tid efter infusion, hvilket betyder, at den kan arbejde længere med at forebygge GVHD-symptomer. Ud over antistoffer vil patienter få Fludarabin, som er et kemoterapipræparat. Fludarabin dræber knoglemarvsceller og gives for at reducere knoglemarvscellerne, så donorstamceller kan 'tage'.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fludarabin vil blive givet som en daglig IV (intravenøs, via vene) infusion i i alt 5 dage. CAMPATH-1H vil blive givet som en daglig 4-timers IV (intravenøs, ved vene) infusion i tre dage. Anti-CD45 vil blive givet som en daglig 6-timers IV-infusion i løbet af de næste 4 dage. Derefter vil patienterne have en endags hvileperiode, før de får stamcelletransplantationen. For at forhindre, at kroppen afstøder transplantationen, vil patienterne også modtage lægemidlet FK506, startende to dage før transplantationen og fortsætte i tre måneder. Hvis der ikke er nogen GVHD, vil mængden af ​​FK506-patienter, der tager, blive reduceret med 20 % hver 2. uge, indtil denne medicin er stoppet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med arvelige metaboliske lagringssygdomme i alle aldre er berettigede.
  • Diagnose af arvelig metabolisk opbevaringssygdom bekræftet af standard biokemiske og genetiske undersøgelser i samråd med Institut for Genetik ved Baylor College of Medicine
  • Arvelige metaboliske lagringssygdomme, som kan stabiliseres eller forbedres ved stamcelletransplantation, omfatter: Hurler, Hunter, Maroteaux-Lamy, Sly, Wolman, Gaucher, Farber, Nieman-Pick, Mannosidose, Aspartylglucosaminuria, Fucosidosis, Neuronal Ceroid-Lipofuscinosis, Metakromatisk Leukodystro, Globoidcelleleukodystrofi og adrenoleukodystrofi
  • Tilgængeligheden af ​​en HLA-matchet eller mismatchet (op til én haplotype) donor, som ikke er en obligatorisk bærer for den arvelige tilstand eller en ikke-relateret HLA-matchet stamcelledonor. Fuldt matchet er defineret som 6/6 match ved højopløsnings DR-baseret DNA-typebestemmelse.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og være villige til at bruge et effektivt præventionsmiddel.

Eksklusionskriterier:

  • Patienter med en forventet levetid (<6 uger) begrænset af andre sygdomme end arvelig metabolisk lagersygdom
  • Patienter med fremskreden arvelig metabolisk lagersygdom, som ikke er blevet stabiliseret eller forbedret ved hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Patienter med symptomatisk hjertesygdom eller tegn på signifikant hjertesygdom ved ekkokardiogram (dvs. forkortende fraktion <25 %)
  • Patienter med alvorlig nyresygdom (kreatinin >2 x normal for alderen)
  • Patienter med kendt allergi over for rotteserumprodukter
  • Patienter med en Karnofsky- eller Lansky-score <50%.
  • Patienter med en alvorlig infektion, der efter vurdering af hovedforskeren udelukker ablativ kemoterapi eller vellykket transplantation
  • Patienter med alvorlig personlighedsforstyrrelse eller psykisk sygdom eller neuropsykologisk evaluering, der indikerer for meget skade til, at transplantationen kan være til gavn.
  • Patienter med dokumenteret HIV-positivitet.
  • Patienter med grad III-IV levertoksicitet, der ikke er relateret til metabolisk opbevaringssygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fludarabin, CAMPATH-1H, Anti-CD45, FK506
Fludarabin vil blive givet som en daglig IV (intravenøs, via vene) infusion i i alt 5 dage. CAMPATH-1H vil blive givet som en daglig 4-timers IV (intravenøs, ved vene) infusion i tre dage. Anti-CD45 vil blive givet som en daglig 6-timers IV-infusion i løbet af de næste 4 dage. For at forhindre kroppen i at afvise transplantationen, vil lægemidlet FK506 blive givet, startende to dage før transplantationen og fortsætter i tre måneder.
Medicin: CAMPATH-1H
Medicin: Anti-CD45
Medicin: FK506
Medicin: Fludarabin

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbejdspartnere

The Methodist Hospital Research Institute

Efterforskere

  • Studiestol: Malcolm K Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2003

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. marts 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2003

Først opslået (Skøn)

27. marts 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

23. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. september 2015

Sidst verificeret

1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H11909
  • MAID

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CAMPATH-1H

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner