Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Monoklonale antilichaamconditionering voor allogene stamceltransplantatie van patiënten met erfelijke metabole stapelingsziektes

21 september 2015 bijgewerkt door: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Anti-CD45 (YTH-24 & YTH 54) en ANTI-CD52 (CAMPATH-1H) monoklonaal antilichaamconditioneringsregime voor allogene stamceltransplantatie bij patiënten met erfelijke metabole opslagziekten

Deze studie behandelt patiënten met een erfelijke ziekte die verhindert dat het lichaam een ​​specifiek eiwit of enzym aanmaakt dat nodig is voor de stofwisseling van het lichaam. Gebrek aan dit enzym veroorzaakt ophoping van schadelijke of giftige stoffen in het lichaam, wat leidt tot achteruitgang en falen van organen zoals de hersenen of het hart. Deze ziekte kan dodelijk zijn.

Sommige patiënten met erfelijke metabole stapelingsziekte kunnen baat hebben bij een allogene stamceltransplantatie ('allogene' betekent dat de stamcellen van een andere persoon komen). Stamcellen worden aangemaakt in het beenmerg. Ze rijpen uit tot verschillende soorten bloedcellen die nodig zijn, waaronder rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes. Stamcellen kunnen na transplantatie een nieuw bloedsysteem vormen. Donorstamcellen kunnen het eiwit of enzym maken, patiënten met deze ziekte kunnen cellen niet. De donorcellen kunnen verdere ophoping van toxische stoffen voorkomen. Men hoopt dat de donorcellen de ziekte kunnen voorkomen of stoppen.

Deze onderzoeksstudie maakt gebruik van een nieuwe voorbehandelingscombinatie van twee geneesmiddelen, Anti-CD45 en CAMPATH-1H. Anti-CD45 en CAMPATH-1H zijn antilichamen tegen bepaalde soorten bloedcellen. CAMPATH-1H is vooral belangrijk omdat het na infusie nog lang actief blijft in het lichaam, wat betekent dat het mogelijk langer werkt bij het voorkomen van GVHD-symptomen. Naast antilichamen krijgen patiënten fludarabine, een chemotherapiemedicijn. Fludarabine doodt beenmergcellen en wordt gegeven om de beenmergcellen te verkleinen zodat donorstamcellen kunnen 'nemen'.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fludarabine zal gedurende in totaal 5 dagen als dagelijkse IV (intraveneus, via een ader) infusie worden toegediend. CAMPATH-1H wordt gedurende drie dagen toegediend als een dagelijkse IV-infusie van 4 uur (intraveneus, via een ader). Anti-CD45 zal gedurende de volgende 4 dagen worden gegeven als een dagelijks intraveneus infuus van 6 uur. Daarna krijgen patiënten een dag rust voordat ze de stamceltransplantatie krijgen. Om te helpen voorkomen dat het lichaam de transplantatie afstoot, zullen patiënten ook het medicijn FK506 krijgen, te beginnen twee dagen voor de transplantatie en gedurende drie maanden. Als er geen GVHD is, wordt de hoeveelheid FK506-patiënten die wordt ingenomen elke 2 weken met 20% verminderd totdat deze medicatie wordt gestopt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met erfelijke metabole stapelingsziekten van alle leeftijden komen in aanmerking.
  • Diagnose van erfelijke metabole stapelingsziekte bevestigd door standaard biochemische en genetische studies in overleg met de afdeling Genetica van het Baylor College of Medicine
  • Erfelijke metabole stapelingsziekten die kunnen worden gestabiliseerd of verbeterd door stamceltransplantatie zijn: Hurler, Hunter, Maroteaux-Lamy, Sly, Wolman, Gaucher, Farber, Nieman-Pick, mannosidose, aspartylglucosaminurie, fucosidose, neuronale ceroïd-lipofuscinose, metachromatische leukodystrofie, Globoïde celleukodystrofie en adrenoleukodystrofie
  • Beschikbaarheid van een HLA-gematchte of niet-overeenkomende (maximaal één haplotype) donor die geen verplichte drager is van de erfelijke aandoening of een niet-verwante HLA-gematchte stamceldonor. Volledig gematcht wordt gedefinieerd als 6/6 match door DR-gebaseerde DNA-typering met hoge resolutie.
  • Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en bereid zijn een effectief anticonceptiemiddel te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een levensverwachting (<6 weken) beperkt door andere ziekten dan erfelijke metabole stapelingsziekte
  • Patiënten met gevorderde erfelijke metabole stapelingsziekte, die niet is gestabiliseerd of verbeterd door hematopoëtische stamceltransplantatie.
  • Patiënten met symptomatische hartziekte, of bewijs van significante hartziekte door echocardiogram (d.w.z. verkortingsfractie <25%)
  • Patiënten met ernstige nierziekte (creatinine >2 x normaal voor leeftijd)
  • Patiënten met een bekende allergie voor rattenserumproducten
  • Patiënten met een Karnofsky- of Lansky-score <50%.
  • Patiënten met een ernstige infectie die na evaluatie door de hoofdonderzoeker ablatieve chemotherapie of succesvolle transplantatie uitsluit
  • Patiënten met een ernstige persoonlijkheidsstoornis of geestesziekte of neuropsychologisch onderzoek die erop wijzen dat de transplantatie te veel schade aanricht om van nut te zijn.
  • Patiënten met gedocumenteerde hiv-positiviteit.
  • Patiënten met graad III-IV levertoxiciteit niet gerelateerd aan metabole stapelingsziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fludarabine, KAMPATH-1H, Anti-CD45, FK506
Fludarabine zal gedurende in totaal 5 dagen als dagelijkse IV (intraveneus, via een ader) infusie worden toegediend. CAMPATH-1H wordt gedurende drie dagen toegediend als een dagelijkse IV-infusie van 4 uur (intraveneus, via een ader). Anti-CD45 zal gedurende de volgende 4 dagen worden gegeven als een dagelijks intraveneus infuus van 6 uur. Om te helpen voorkomen dat het lichaam het transplantaat afstoot, wordt het medicijn FK506 gegeven, te beginnen twee dagen voor het transplantaat en gedurende drie maanden.
Geneesmiddel: KAMPAAT-1H
Geneesmiddel: Anti-CD45
Geneesmiddel: FK506
Geneesmiddel: Fludarabine

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Medewerkers

The Methodist Hospital Research Institute

Onderzoekers

  • Studie stoel: Malcolm K Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2002

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2003

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 maart 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

27 maart 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

23 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2015

Laatst geverifieerd

1 september 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H11909
  • MAID

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op KAMPAAT-1H

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren