Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monoklonaalinen vasta-ainehoito perinnöllisiä aineenvaihdunnan varastoinnin sairauksia sairastavien potilaiden allogeenisten kantasolujen siirtämiseen

maanantai 21. syyskuuta 2015 päivittänyt: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Anti-CD45 (YTH-24 & YTH 54) ja ANTI-CD52 (CAMPATH-1H) monoklonaalisten vasta-aineiden hoito-ohjelma allogeenisten kantasolujen siirtämiseen potilaille, joilla on perinnöllisiä aineenvaihdunnan varastointisairauksia

Tässä tutkimuksessa hoidetaan potilaita, joilla on perinnöllinen sairaus, joka estää elimistöä valmistamasta tiettyä proteiinia tai entsyymiä, jota kehon aineenvaihdunta tarvitsee. Tämän entsyymin puute aiheuttaa haitallisten tai myrkyllisten aineiden kertymistä elimistöön, mikä johtaa elinten, kuten aivojen tai sydämen, heikkenemiseen ja toimintahäiriöihin. Tämä sairaus voi olla kohtalokas.

Jotkut potilaat, joilla on perinnöllinen metabolinen varastointisairaus, voivat hyötyä allogeenisesta kantasolusiirrosta ("allogeeninen" tarkoittaa, että kantasolut ovat peräisin toiselta henkilöltä). Kantasoluja syntyy luuytimessä. Ne kypsyvät erityyppisiksi verisoluiksi, joita tarvitaan, mukaan lukien punasolut, valkosolut ja verihiutaleet. Siirrettynä kantasolut voivat muodostaa uuden verijärjestelmän. Luovuttajien kantasolut voivat valmistaa proteiinia tai entsyymiä, joita potilaat, joilla on tämä sairaus, eivät pysty tekemään. Luovuttajasolut voivat estää myrkyllisten aineiden kertymisen. Toivotaan, että luovuttajasolut voivat estää tai pysäyttää taudin etenemisen.

Tässä tutkimuksessa käytetään kahden lääkkeen, Anti-CD45:n ja CAMPATH-1H:n, uutta esikäsittelyyhdistelmää. Anti-CD45 ja CAMPATH-1H ovat vasta-aineita tietyntyyppisiä verisoluja vastaan. CAMPATH-1H on erityisen tärkeä, koska se pysyy aktiivisena elimistössä pitkään infuusion jälkeen, mikä tarkoittaa, että se voi toimia pidempään estämään GVHD-oireita. Vasta-aineiden lisäksi potilaat saavat fludarabiinia, joka on kemoterapialääke. Fludarabiini tappaa luuydinsoluja ja sitä annetaan luuytimen solujen vähentämiseen, jotta luovuttajan kantasolut voivat "ottaa".

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Fludarabiinia annetaan päivittäin IV-infuusiona (laskimoon, laskimoon) yhteensä 5 päivän ajan. CAMPATH-1H annetaan päivittäisenä 4 tunnin IV-infuusiona (laskimoon, laskimoon) kolmen päivän ajan. Anti-CD45 annetaan päivittäisenä 6 tunnin IV-infuusiona seuraavien 4 päivän aikana. Tämän jälkeen potilaat pitävät yhden päivän lepoajan ennen kantasolusiirtoa. Jotta elimistö ei hylkiisi elinsiirtoa, potilaat saavat myös FK506-lääkettä, joka alkaa kaksi päivää ennen elinsiirtoa ja jatkuu kolmen kuukauden ajan. Jos GVHD:tä ei ole, FK506-potilaiden määrää vähennetään 20 % joka toinen viikko, kunnes tämä lääkitys lopetetaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaiken ikäiset potilaat, joilla on perinnöllisiä aineenvaihdunnan varastointisairauksia, ovat kelpoisia.
  • Perinnöllisen aineenvaihdunnan varastointisairauden diagnoosi, joka on vahvistettu tavanomaisilla biokemiallisilla ja geneettisillä tutkimuksilla Baylor College of Medicine -yliopiston genetiikan osaston kanssa
  • Perinnöllisiä aineenvaihdunnan varastointisairauksia, joita voidaan stabiloida tai parantaa kantasolusiirrolla, ovat: Hurler, Hunter, Maroteaux-Lamy, Sly, Wolman, Gaucher, Farber, Nieman-Pick, mannosidoosi, aspartyyliglukosaminuria, fukosidoosi, neuronaalinen seroidi-lipofuskinoosi, metatrophyskinoosi Globoidisoluleukodystrofia ja adrenoleukodystrofia
  • HLA-yhteensopivan tai yhteensopimattoman (enintään yksi haplotyyppi) luovuttajan saatavuus, joka ei ole perinnöllisen sairauden pakollinen kantaja tai ei-liittynyt HLA-yhteensopiva kantasoluluovuttaja. Täysin täsmäytys määritellään 6/6 vastaavuudeksi korkearesoluutioisella DR-pohjaisella DNA-tyypityksellä.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden raskaustestin tulee olla negatiivinen ja heidän on oltava valmiita käyttämään tehokasta ehkäisykeinoa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joiden elinajanodote (< 6 viikkoa) on rajoittunut muiden sairauksien kuin perinnöllisen aineenvaihdunnan varastoinnin vuoksi
  • Potilaat, joilla on pitkälle edennyt perinnöllinen metabolinen varastointisairaus, jota ei ole stabiloitunut tai parantanut hematopoieettisten kantasolujen siirto.
  • Potilaat, joilla on oireinen sydänsairaus tai merkkejä merkittävästä sydänsairaudesta sydämen kaikututkimuksessa (eli lyhenevä fraktio < 25 %)
  • Potilaat, joilla on vaikea munuaissairaus (kreatiniini > 2 x normaali ikään nähden)
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia rotan seerumivalmisteille
  • Potilaat, joiden Karnofsky- tai Lansky-pistemäärä <50 %.
  • Potilaat, joilla on vakava infektio, joka päätutkijan arvion mukaan sulkee pois ablatiivisen kemoterapian tai onnistuneen elinsiirron
  • Potilaat, joilla on vakava persoonallisuushäiriö tai mielisairaus tai neuropsykologinen arviointi, joka osoittaa liikaa vahinkoa, jotta siirrosta olisi hyötyä.
  • Potilaat, joilla on dokumentoitu HIV-positiivisuus.
  • Potilaat, joilla on aste III-IV maksatoksisuus, joka ei liity aineenvaihdunnan varastointisairauteen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fludarabiini, CAMPATH-1H, anti-CD45, FK506
Fludarabiinia annetaan päivittäin IV-infuusiona (laskimoon, laskimoon) yhteensä 5 päivän ajan. CAMPATH-1H annetaan päivittäisenä 4 tunnin IV-infuusiona (laskimoon, laskimoon) kolmen päivän ajan. Anti-CD45 annetaan päivittäisenä 6 tunnin IV-infuusiona seuraavien 4 päivän aikana. Elinsiirtoa hylkimästä estämään FK506-lääkettä annetaan kaksi päivää ennen elinsiirtoa ja sitä jatketaan kolmen kuukauden ajan.
Lääke: CAMPATH-1H
Lääke: Anti-CD45
Lääke: FK506
Lääke: Fludarabiini

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baylor College of Medicine

Yhteistyökumppanit

The Methodist Hospital Research Institute

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Malcolm K Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. kesäkuuta 2002

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2003

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2003

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 27. maaliskuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 23. syyskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. syyskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H11909
  • MAID

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CAMPATH-1H

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa