유전성 대사 축적 질환 환자의 동종 줄기세포 이식을 위한 단클론항체 조절
유전성 대사 축적 질환 환자의 동종이계 줄기 세포 이식을 위한 항-CD45(YTH-24 & YTH 54) 및 ANTI-CD52(CAMPATH-1H) 단클론 항체 컨디셔닝 요법
이 연구는 신체의 신진대사에 필요한 특정 단백질이나 효소를 신체가 만들지 못하는 유전병 환자를 치료합니다. 이 효소가 부족하면 몸에 유해하거나 독성이 있는 물질이 축적되어 뇌나 심장과 같은 장기의 기능 저하와 부전을 초래합니다. 이 질병은 치명적일 수 있습니다.
유전성 대사 저장 질환이 있는 일부 환자는 동종 줄기 세포 이식으로 혜택을 볼 수 있습니다('동종'은 줄기 세포가 다른 사람에게서 온다는 것을 의미합니다). 줄기 세포는 골수에서 만들어집니다. 그들은 적혈구, 백혈구 및 혈소판을 포함하여 필요한 여러 유형의 혈액 세포로 성숙합니다. 줄기 세포를 이식하면 새로운 혈액 시스템을 만들 수 있습니다. 기증자 줄기 세포는 이 질병 세포를 가진 환자가 할 수 없는 단백질이나 효소를 만들 수 있습니다. 기증자 세포는 독성 물질의 추가 축적을 방지할 수 있습니다. 기증자 세포가 질병의 진행을 예방하거나 멈출 수 있기를 바랍니다.
이 연구는 Anti-CD45와 CAMPATH-1H라는 두 약물의 새로운 전처리 조합을 사용합니다. Anti-CD45 및 CAMPATH-1H는 특정 유형의 혈액 세포에 대한 항체입니다. CAMPATH-1H는 주입 후 오랫동안 신체에서 활성 상태를 유지하기 때문에 특히 중요합니다. 즉, GVHD 증상을 예방하는 데 더 오래 작용할 수 있습니다. 항체 외에도 환자는 화학 요법 약물인 Fludarabine을 받게 됩니다. Fludarabine은 골수 세포를 죽이고 기증자 줄기 세포가 '흡수'할 수 있도록 골수 세포를 감소시키기 위해 투여됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국
- The Methodist Hospital
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Houston, Texas, 미국
- Texas Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 모든 연령의 유전성 대사 축적 질환이 있는 환자가 자격이 있습니다.
- Baylor College of Medicine의 유전학과와 협의하여 표준 생화학 및 유전 연구로 확인된 유전성 대사 저장 질환의 진단
- 줄기 세포 이식에 의해 안정화되거나 개선될 수 있는 유전성 대사 저장 질환에는 다음이 포함됩니다. 글로보이드 세포 백질이영양증 및 부신백질이영양증
- 유전 질환에 대한 의무적 보인자가 아닌 HLA 일치 또는 불일치(최대 하나의 일배체형) 기증자 또는 비혈연 HLA 일치 줄기 세포 기증자의 가용성. 완전 일치는 고해상도 DR 기반 DNA 타이핑에 의한 6/6 일치로 정의됩니다.
- 가임기 여성 환자는 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 효과적인 피임 수단을 기꺼이 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 유전성 대사축적질환 이외의 질환으로 기대여명(6주 미만)이 제한된 환자
- 조혈모세포이식으로 안정되거나 개선되지 않은 진행성 유전성 대사축적질환 환자.
- 증상이 있는 심장 질환이 있거나 심초음파에서 의미 있는 심장 질환의 증거가 있는 환자(예: 단축률 <25%)
- 중증 신질환 환자(크레아티닌 >2 x 정상 연령)
- 쥐 혈청 제품에 대해 알려진 알레르기가 있는 환자
- Karnofsky 또는 Lansky 점수가 50% 미만인 환자.
- 주임 연구원의 평가에서 절제 화학 요법 또는 성공적인 이식을 배제하는 중증 감염이 있는 환자
- 중증 성격 장애 또는 정신 질환이 있는 환자 또는 신경심리학적 평가에서 이식이 도움이 되기에는 너무 많은 손상을 나타내는 환자.
- 기록된 HIV 양성 환자.
- 대사성 저장 질환과 관련이 없는 등급 III-IV 간 독성이 있는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 플루다라빈, CAMPATH-1H, 항-CD45, FK506
Fludarabine은 총 5일 동안 매일 IV(정맥 내, 정맥) 주입으로 제공됩니다.
CAMPATH-1H는 3일 동안 매일 4시간 IV(정맥 내, 정맥) 주입으로 제공됩니다.
Anti-CD45는 다음 4일 동안 매일 6시간 IV 주입으로 제공됩니다.
신체가 이식을 거부하는 것을 방지하기 위해 FK506 약물을 이식 2일 전부터 시작하여 3개월 동안 계속 투여합니다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Malcolm K Brenner, MD, Baylor College of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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