遗传性代谢贮积病患者同种异体干细胞移植的单克隆抗体调理
2015年9月21日 更新者：Robert Krance、Baylor College of Medicine
抗 CD45 (YTH-24 & YTH 54) 和抗 CD52 (CAMPATH-1H) 单克隆抗体调理方案用于遗传性代谢贮积病患者的同种异体干细胞移植
这项研究治疗患有遗传性疾病的患者，这种疾病会阻止身体制造身体新陈代谢所需的特定蛋白质或酶。 缺乏这种酶会导致体内有害或有毒物质的积累，从而导致大脑或心脏等器官的退化和衰竭。 这种疾病可能是致命的。
一些患有遗传性代谢贮积病的患者可能会受益于同种异体干细胞移植（“异体”是指干细胞来自另一个人）。 干细胞是在骨髓中产生的。 它们成熟为所需的不同类型的血细胞，包括红细胞、白细胞和血小板。 移植后的干细胞可以形成新的血液系统。 供体干细胞可以制造患有这种疾病的患者细胞所不能提供的蛋白质或酶。 供体细胞可以防止有毒物质的进一步积累。 希望供体细胞可以预防或阻止疾病的发展。
本研究使用两种药物抗 CD45 和 CAMPATH-1H 的新型预处理组合。 抗 CD45 和 CAMPATH-1H 是针对某些类型血细胞的抗体。 CAMPATH-1H 尤为重要，因为它在输注后会在体内长时间保持活跃，这意味着它在预防 GVHD 症状方面的作用可能会更长。 除抗体外，患者还将接受氟达拉滨，这是一种化疗药物。 氟达拉滨会杀死骨髓细胞并用于减少骨髓细胞，以便供体干细胞可以“吸收”。
研究概览
详细说明
氟达拉滨将作为每日 IV（静脉内，通过静脉）输注给药，共持续 5 天。
CAMPATH-1H 将作为每天 4 小时 IV（静脉内，通过静脉）输注三天。
在接下来的 4 天内，抗 CD45 将作为每天 6 小时的静脉输注给予。
然后患者在接受干细胞移植之前将有一天的休息期。
为了帮助防止身体排斥移植，患者还将接受药物 FK506，从移植前两天开始，持续三个月。
如果没有 GVHD，FK506 患者服用的剂量将每 2 周减少 20%，直至停药。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国
- The Methodist Hospital
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Houston、Texas、美国
- Texas Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 所有年龄段的遗传性代谢贮积病患者均符合条件。
- 与贝勒医学院遗传学系协商，通过标准生化和遗传学研究确认遗传性代谢贮积病的诊断
- 可通过干细胞移植稳定或改善的遗传性代谢贮积病包括：Hurler、Hunter、Maroteaux-Lamy、Sly、Wolman、Gaucher、Farber、Nieman-Pick、甘露糖苷贮积症、天冬氨酰葡糖胺尿症、岩藻糖苷贮积症、神经元类蜡质-脂褐质沉积症、异染性脑白质营养不良、球形细胞脑白质营养不良和肾上腺脑白质营养不良
- HLA 匹配或不匹配（最多一个单倍型）的供体的可用性，该供体不是遗传病的专性携带者或不相关的 HLA 匹配的干细胞供体。 完全匹配定义为基于高分辨率 DR 的 DNA 分型 6/6 匹配。
- 育龄女性患者必须妊娠试验阴性并愿意使用有效的节育手段。
排除标准：
- 预期寿命（<6 周）受遗传性代谢贮积病以外的疾病限制的患者
- 晚期遗传性代谢贮积症患者，尚未通过造血干细胞移植稳定或改善。
- 患有有症状的心脏病，或超声心动图显示有明显心脏病证据（即缩短分数 <25%）的患者
- 患有严重肾病的患者（肌酐 > 2 x 正常年龄）
- 已知对大鼠血清产品过敏的患者
- Karnofsky 或 Lansky 评分 <50% 的患者。
- 严重感染的患者，经主要研究者评估，排除消融化疗或成功移植
- 患有严重人格障碍或精神疾病或神经心理学评估表明对移植有益的损害太大的患者。
- 有记录的 HIV 阳性的患者。
- 与代谢贮积病无关的 III-IV 级肝毒性患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：氟达拉滨、CAMPATH-1H、抗 CD45、FK506
氟达拉滨将作为每日 IV（静脉内，通过静脉）输注给药，共持续 5 天。
CAMPATH-1H 将作为每天 4 小时 IV（静脉内，通过静脉）输注三天。
在接下来的 4 天内，抗 CD45 将作为每天 6 小时的静脉输注给予。
为帮助防止身体排斥移植，将给予 FK506 药物，从移植前两天开始，持续三个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Malcolm K Brenner, MD、Baylor College of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2002年6月1日
初级完成 (实际的)
2003年6月1日
研究完成 (实际的)
2003年6月1日
研究注册日期
首次提交
2003年3月26日
首先提交符合 QC 标准的
2003年3月26日
首次发布 (估计)
2003年3月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年9月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年9月21日
最后验证
2015年9月1日
更多信息
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