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ムコ多糖症 II (MPS II) におけるイズロン酸-2-スルファターゼ酵素補充療法

2021年5月30日 更新者：Shire

MPS II患者におけるイズロン酸-2-スルファターゼ酵素補充療法の毎週および隔週投与レジメンの安全性と有効性を評価する第II/III相無作為化二重盲検プラセボ対照試験

この研究の目的は、イズロン酸-2-スルファターゼ酵素を毎週または隔週の治療頻度で投与することが、MPS II 患者において安全で効果的かどうかを判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

MPS II は、イズロン酸-2-スルファターゼという酵素の欠乏によって引き起こされるまれな X リンク型ライソソーム蓄積症です。 この欠乏により、グリコサミノグリカン (GAG) が複数の組織や器官に蓄積し、進行性の細胞および器官系の機能不全を引き起こします。 この研究の目的は、イズロン酸-2-スルファターゼ酵素補充療法による 0.5mg/kg の用量を週 1 回または隔週で 1 年間使用することが安全であり、複数の臓器に臨床的に意味のある改善がもたらされるかどうかを判断することです。プラセボ群と比較した機能。 研究が完了すると、患者は非盲検維持研究に登録する資格があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

96

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • St. Louis Children's Hospital, Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
  • イギリス
    • England
      • Cambridge、England、イギリス、CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London、England、イギリス、WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester、England、イギリス、M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ
        • Children's Hospital, Johannes-Gutenburg Universitaet Mainz
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

この研究に参加する資格を得るには、患者は登録前に次の選択基準を満たさなければなりません。

  1. MPS IIの診断は、臨床的および生化学的基準の両方に基づいて研究者によって決定されます。

  2. すべての患者は、治験責任医師が MPS II 関連であると考える次の臨床基準の少なくとも 1 つを持っている必要があります。

    • 肝脾腫
    • 多発性異骨症のX線写真による証拠
    • 心臓弁膜症
    • 閉塞性肺疾患の証拠

  3. さらに、患者は次の生化学的基準を満たさなければなりません。

    • -血漿、線維芽細胞、または白血球で測定された正常範囲の下限の10％以下のイズロン酸-2-スルファスターゼ酵素活性の欠乏が記録されている（測定検査室の正常範囲に基づく）。
    • 血漿、線維芽細胞、または白血球で測定された、別の 1 つのスルファターゼの正常な酵素活性レベル (測定検査室の正常範囲に基づく)。
  4. 5歳から25歳までの男性である必要があります。
  5. 強制肺活量
  6. -スパイロメトリーによる再現可能な肺機能検査を含む、この研究で必要な検査を適切に実行できる必要があります。調査官によって判断されます。
  7. -患者、患者の両親、または法的に認可された保護者は、治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名している必要があります 研究のすべての関連する側面が説明され、患者と話し合われた後.

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす患者は、この研究への参加資格がありません。

  1. -患者は過去60日以内に別の治験療法による治療を受けています。
  2. -患者、患者の両親、または患者の法定後見人は、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できません。
  3. -患者がプロトコルを遵守できない（例えば、頸髄圧迫や非協力的な態度などの病状のため）、または治験責任医師が決定したように、研究を完了する可能性が低い。
  4. 患者は気管切開を受けています。
  5. -患者は骨髄または臍帯血移植を受けています。
  6. -イズロン酸-2-スルファターゼのいずれかの成分に対する既知の過敏症のある患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
生物学的：プラセボ
患者は毎週プラセボの注入を受けます。
実験的：イデュルスルファーゼ毎週 (0.5 mg/kg)
生物学的：イズロン酸-2-スルファターゼ酵素補充療法
患者は、毎週 0.5 mg/kg の用量でイデュルスルファーゼの注入を受けます。
他の名前：
  • エラプレーズ
実験的：隔週のイデュルスルファーゼ (0.5 mg/kg)
生物学的：イズロン酸-2-スルファターゼ酵素補充療法
患者は隔週で 0.5 mg/kg のイデュルスルファーゼの注入を受けます。
他の名前：
  • エラプレーズ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 53 週目までの変化に基づくランク付けされた調整済み 2 成分複合変数スコア
時間枠：ベースライン、53週目
2 成分の複合変数は、ベースラインから 53 週までの強制肺活量 (FVC) の予測パーセントと 6 分間歩行テスト (6MWT) の総歩行距離のランク付けされた変化の合計で構成されます。 比較されている 2 つの治療グループについては、組み合わせた比較治療グループ (idursulfase 毎週およびプラセボ治療グループ) 内でランク付けが行われました。 これらの比較グループはプールされ、コンポーネントごとに個別にランク付けされました。 次に、各コンポーネント (% 予測 FVC、6MWT) 内で、ベースラインからの変化をランク付けしました。 最も低い変化値にはランク 1 が割り当てられ、次に低い値にはランク 2 が割り当てられました。 各参加者の複合スコアは、各参加者の 2 つの個々のコンポーネント (% 予測 FVC および 6MWT) に対応する 2 つのランク付けされたスコアの合計でした。 したがって、複合スコアが大きいほど (最低の変化が 1 としてランク付けされたベースラインからの変化のランクの合計が大きい)、改善が大きくなります。
ベースライン、53週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
53週目の平均グローバル関節可動域（JROM）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53週目
変化は、ベースラインから 53 週目に計算されました。 グローバル JROM (正常可動域の %) は、11 の比率の平均に 100 を掛けたものです。 比率は、肩 (屈曲/伸展、外転、内/外旋)、肘 (屈曲/伸展)、手首 (屈曲/伸展)、人差し指 (屈曲/伸展) における他動的可動域の左/右の平均です [複合中手指節関節] (MCP)、近位指節間関節 (PIP)、遠位指節間関節 (DIP) 運動])、股関節 (屈曲/伸展、外転、内/外旋)、膝 (屈曲/伸展)、足首 (背屈) を正常範囲（米国整形外科学会および米国医師会）。
ベースライン、53週目
ベースラインでの肝臓と脾臓の合計容積の平均
時間枠：ベースライン
肝臓と脾臓の体積は、磁気共鳴画像法（MRI）によって決定されました。
ベースライン
53週目の平均肝臓および脾臓容積のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、53週目
肝臓と脾臓の体積は、磁気共鳴画像法（MRI）によって決定されました。 変化は、ベースラインから 53 週目に計算されました。
ベースライン、53週目
53週目の平均正規化尿グリコサミノグリカン（GAG）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、53週目
正規化された平均尿 GAG は、尿検査を使用して分析されました。 変化は、ベースラインから 53 週目に計算されました。 尿ＧＡＧレベルは、尿クレアチニンに対して正規化され、クレアチニンミリグラム当たりのマイクログラムＧＡＧ（ｍｃｇ ＧＡＧ／ｍｇクレアチニン）として報告された。
ベースライン、53週目
ベースラインでの平均心臓左心室質量指数 (LVMI)
時間枠：ベースライン
心 LVMI は、心エコー検査によって決定されました。 LVMI は、平方メートル [m^2] 単位の体表面積 (BSA) に指標付けされた左心室質量 (LVM、グラム [g] 単位) です。 LVMI (グラム/平方メートル [g/m^2]) = LVM を BSA で割った値。
ベースライン
53週目の平均心臓左室質量指数（LVMI）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、53週目
心 LVMI は、心エコー検査によって決定されました。 変化は、ベースラインから 53 週目に計算されました。 LVMI は LVM であり、BSA にインデックス付けされたグラムで、平方メートル [m^2] で表されます。 g/m^2 単位の LVMI = LVM を BSA で割った値。
ベースライン、53週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2003年9月18日

一次修了 (実際)

2005年3月16日

研究の完了 (実際)

2005年3月16日

試験登録日

最初に提出

2003年9月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2003年9月30日

最初の投稿 (見積もり)

2003年10月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月30日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TKT024

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