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Mucopolysaccharidosis II(MPS II)에서 Iduronate-2-sulfatase 효소 대체 요법

2021년 5월 30일 업데이트: Shire

MPS II 환자에서 Iduronate-2-Sulfatase 효소 대체 요법의 매주 및 격주 투약 요법의 안전성과 효능을 평가하는 II/III상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 MPS II 환자에서 iduronate-2-sulfatase 효소를 매주 또는 격주로 투여하는 것이 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

MPS II는 효소 iduronate-2-sulfatase의 결핍으로 인해 발생하는 희귀한 X-연관 리소좀 축적 장애입니다. 이 결핍으로 인해 글리코사미노글리칸(GAG)이 여러 조직과 기관에 축적되어 진행성 세포 및 기관 시스템 기능 장애를 초래합니다. 이 연구의 목적은 매주 또는 격주로 iduronate-2-sulfatase 효소 대체 요법으로 1년 동안 0.5mg/kg의 용량으로 치료하는 것이 안전한지, 그리고 다발성 장기에서 임상적으로 의미 있는 개선을 가져오는지 확인하는 것입니다. 기능, 위약 그룹과 비교. 연구가 완료되면 환자는 공개 라벨 유지 연구에 등록할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

96

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Mainz, 독일
        • Children's Hospital, Johannes-Gutenburg Universitaet Mainz
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • St. Louis Children's Hospital, Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • 영국
    • England
      • Cambridge, England, 영국, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, England, 영국, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, England, 영국, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

이 연구에 참여할 자격이 있으려면 환자는 등록 전에 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.

  1. MPS II의 진단은 임상 및 생화학적 기준 모두에 기초하여 조사자에 의해 결정될 것입니다.

  2. 모든 환자는 조사자가 MPS II와 관련된 것으로 간주하는 다음 임상 기준 중 적어도 하나를 가져야 합니다.

    • 간비종대
    • Dyostosis multiplex의 방사선학적 증거
    • 심장 판막 질환
    • 폐쇄성 폐질환의 증거

  3. 또한 환자는 다음과 같은 생화학적 기준을 갖추어야 합니다.

    • 혈장, 섬유아세포 또는 백혈구에서 측정된 정상 범위 하한의 10% 이하인 iduronate-2-sulfastase 효소 활성의 문서화된 결핍(측정 실험실의 정상 범위 기준).
    • 혈장, 섬유아세포 또는 백혈구에서 측정된 다른 설파타제의 정상 효소 활성 수준(측정 실험실의 정상 범위 기준).
  4. 5세에서 25세 사이의 남성이어야 합니다.
  5. 강제 폐활량
  6. 조사자의 판단에 따라 폐활량계에 의한 재현 가능한 폐 기능 테스트를 포함하여 본 연구에서 요구되는 테스트를 적절하게 수행할 수 있어야 합니다.
  7. 환자, 환자의 부모 또는 법적으로 인가된 보호자는 임상시험심사위원회(IRB)/독립윤리위원회(IEC) 승인 동의서에 자발적으로 서명한 후 환자와 연구의 모든 관련 측면을 설명하고 논의해야 합니다. .

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 이 연구에 참여할 자격이 없습니다.

  1. 환자는 지난 60일 이내에 다른 연구 요법으로 치료를 받았습니다.
  2. 환자, 환자의 부모 또는 환자의 법적 보호자가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
  3. 환자가 프로토콜을 준수할 수 없거나(예: 자궁 경부 압박 또는 비협조적인 태도와 같은 의학적 상태로 인해) 조사자가 결정한 대로 연구를 완료할 가능성이 없습니다.
  4. 환자는 기관 절개술을 받았습니다.
  5. 환자는 골수 또는 제대혈 이식을 받았습니다.
  6. iduronate-2-sulfatase의 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
생물학적: 위약
환자는 위약을 매주 주입받습니다.
실험적: Idursulfase 매주(0.5mg/kg)
생물학적: Iduronate-2-sulfatase 효소 대체 요법
환자는 0.5mg/kg 용량의 idursulfase를 매주 주입받습니다.
다른 이름들:
  • 엘라프레이즈
실험적: Idursulfase 격주(0.5mg/kg)
생물학적: iduronate-2-sulfatase 효소 대체 요법
환자는 격주로 0.5mg/kg 용량의 idursulfase 주입을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 엘라프레이즈

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 53주차까지의 변화에 ​​기반한 순위 조정된 2-구성 요소 복합 변수 점수
기간: 기준선, 53주차
2-구성 요소 복합 변수는 예측된 FVC(Forced Vital Capacity) 및 6MWT(6-Minute Walking Test) 총 걸은 거리에 대해 기준선에서 53주까지의 순위 변화의 합으로 구성됩니다. 비교 대상인 2개의 치료군에 대해 순위는 비교 치료군을 합친 것(idursulfase 주간 및 위약 치료군) 내에서 발생했습니다. 이러한 비교 그룹은 각 구성 요소에 대해 개별적으로 풀링되고 순위가 매겨졌습니다. 각 구성 요소(% 예측 FVC, 6MWT) 내에서 기준선으로부터의 변화에 ​​순위를 매겼습니다. 가장 낮은 변화 값은 1등급, 그 다음으로 낮은 등급은 2등으로 할당되었습니다. 각 참가자에 대한 종합 점수는 각 참가자에 대한 2개의 개별 구성 요소(% 예측 FVC 및 6MWT)에 해당하는 2개의 순위 점수의 합입니다. 따라서 종합 점수가 클수록(가장 낮은 변화가 1로 평가된 기준선으로부터의 변화 순위의 합이 클수록) 개선이 더 큽니다.
기준선, 53주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
53주차에 평균 전역 관절 운동 범위(JROM) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 53주차
변화는 기준선에서 53주차에 계산되었습니다. Global JROM(정상 운동 범위의 %)은 11 비율의 평균에 100을 곱한 값입니다. 비율은 어깨(굴곡/신전, 외전, 내회전/외회전), 팔꿈치(굴곡/신전), 손목(굴곡/신전), 검지(굴곡/신전[결합된 중수지절 관절 (MCP), 근위지절간관절(PIP), 원위지절간관절(DIP) 운동]), 고관절(굴곡/신전, 외전, 내/외회전), 무릎(굴곡/신전), 발목(배측굴곡)으로 나눈 값 정상 범위(미국 정형외과 학회 및 미국 의학 협회).
기준선, 53주차
기준선에서 평균 결합 간 및 비장 용적
기간: 기준선
간 및 비장 부피는 자기 공명 영상(MRI)에 의해 측정되었습니다.
기준선
53주차에 평균 통합 간 및 비장 용적의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 53주차
간 및 비장 부피는 자기 공명 영상(MRI)에 의해 측정되었습니다. 변화는 기준선에서 53주차에 계산되었습니다.
기준선, 53주차
53주차에 평균 정상화 소변 글리코사미노글리칸(GAG) 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 53주차
평균 정상화 소변 GAG는 소변 검사를 사용하여 분석되었습니다. 변화는 기준선에서 53주차에 계산되었습니다. 소변 GAG 수치는 소변 크레아티닌으로 정규화되었고 밀리그램 크레아티닌당 마이크로그램 GAG(mcg GAG/mg 크레아티닌)로 보고되었습니다.
기준선, 53주차
기준선에서 평균 심장 좌심실 질량 지수(LVMI)
기간: 기준선
심장 LVMI는 심 초음파로 결정되었습니다. LVMI는 좌심실 질량(LVM, 그램[g])으로 체표면적(BSA)에 대해 제곱미터[m^2]로 표시됩니다. LVMI(제곱미터당 그램[g/m^2]) = LVM을 BSA로 나눈 값.
기준선
53주차 평균 심장 좌심실 질량 지수(LVMI)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 53주차
심장 LVMI는 심 초음파로 결정되었습니다. 변화는 기준선에서 53주차에 계산되었습니다. LVMI는 평방 미터[m^2] 단위로 BSA로 지수화된 그램 단위의 LVM입니다. LVMI(g/m^2) = LVM을 BSA로 나눈 값.
기준선, 53주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2003년 9월 18일

기본 완료 (실제)

2005년 3월 16일

연구 완료 (실제)

2005년 3월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2003년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2003년 9월 30일

처음 게시됨 (추정)

2003년 10월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TKT024

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