DHAとX連鎖網膜色素変性症

目的：

網膜色素変性症 (RP) は、特定の遺伝子変異による視覚機能の進行性の喪失を特徴としています。 この試験は、この疾患の最も重篤な形態の 1 つである X 連鎖遺伝性 RP (XLRP) の患者に焦点を当てています。 この疾患は、早期発症 (通常は子供の頃の夜間視力の喪失) に続いて、10 代および若年成人としての周辺視力の喪失を特徴としています。 家族内での男性から男性への感染はありません。

RP の治療法はなく、治療の選択肢は限られています。 2 つの臨床試験では、長鎖多価不飽和脂肪酸であるドコサヘキサエン酸 (DHA) を 1 日あたりの低用量で栄養補給することによる利益は見られませんでしたが、特定の例では病気の進行を遅らせるという証拠があります。 この臨床試験では、高用量の栄養DHAサプリメントが視覚機能の喪失を遅らせ、XLRP患者の使用可能な視力を維持することを提案します.

この研究は、患者がプラセボまたは実験的治療を受ける可能性が 50-50 であることを意味する 4 年間のプラセボ対照無作為化臨床試験です。 合計66人の患者が登録されます。 33 人がプラセボを受け、33 人が治療を受けます。 参加基準には、眼科医による XLRP の診断、年齢 7 ～ 32 歳、男性、十分な視覚機能があり、試験の全期間にわたって疾患の進行を追跡できること、および試験サイト (テキサス州ダラス) を 1 回訪問する意思があることが含まれます。年。

年次視覚機能検査には、ETDRS 視力、全視野および多焦点網膜電図検査 (ERG)、静的周辺視野、および眼底写真が含まれます。 Cone ERG 関数は、主要な結果の尺度です。

資金源 - FDA、Foundation Fighting Blindness、DSM Nutritionals