DHA e Retinite Pigmentosa Ligada ao X
Investigação da Eficácia e Segurança de Alta Dose de Ácido Docosahexaenóico (DHA) na Retinite Pigmentosa Ligada ao X
Propósito:
A retinite pigmentosa (RP) é caracterizada pela perda progressiva da função visual devido a mutações genéticas específicas. Este estudo está focado em pacientes com uma das formas mais graves da doença, a RP hereditária ligada ao cromossomo X (XLRP). Esta doença é caracterizada por início precoce (normalmente perda da visão noturna na infância), seguida de perda da visão periférica na adolescência e no adulto jovem. Não há transmissão de homem para homem da doença na família.
Não há cura para a PR e as opções de tratamento são limitadas. Dois ensaios clínicos não encontraram benefício da suplementação nutricional com ácido graxo poliinsaturado de cadeia longa, ácido docosahexaenóico (DHA), em baixas doses diárias, embora haja evidências de que retarda a progressão da doença em certos casos. Neste ensaio clínico, propomos que um suplemento nutricional de DHA em alta dose retardará a perda da função visual e preservará a visão utilizável em pacientes com XLRP.
Este estudo é um ensaio clínico randomizado controlado por placebo de 4 anos, o que significa que os pacientes têm 50% de chance de receber placebo ou tratamento experimental. Um total de 66 pacientes serão inscritos; 33 receberão placebo e 33 receberão o tratamento. Os critérios de entrada incluem diagnóstico de XLRP por um oftalmologista, idade de 7 a 32 anos, sexo masculino, função visual suficiente para que a progressão da doença possa ser acompanhada durante todo o estudo e disposição para visitar o local do teste (Dallas, TX) uma vez um ano.
O teste de função visual anual inclui acuidade visual ETDRS, eletrorretinografia (ERG) de campo total e multifocal, campos visuais periféricos estáticos e fotografia de fundo de olho. A função do cone ERG é a medida de resultado primário.
Fonte de financiamento - FDA, Foundation Fighting Blindness, DSM Nutritionals
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Localização e informações de contato:
Retina Foundation of the Southwest, 9600 N. Central Expressway, Suite 200, Dallas, TX 75231 Contato: Dr. D. Hoffman (dhoffman@retinafoundation.org) ou Dr. D. Birch (dbirch@retinafoundation.org).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de RP por um especialista em retina
- Diagnóstico clínico compatível com herança ligada ao cromossomo X
- Inscrição de menores e adultos jovens (início precoce da doença ligada ao cromossomo X; idades de 7 a 32)
- Respostas mensuráveis do cone ERG --pacientes com menos de 0,64 microvolts de resposta a cintilação de 31 Hz serão excluídos, pois têm maior probabilidade de se tornarem indetectáveis durante o estudo
- Ambos os olhos devem atender aos critérios de entrada, pois ambos serão testados (ou seja, sem catarata que exija cirurgia ou descolamento de retina).
- Clareza de mídia suficiente para fotografia de fundo de olho
- Capaz de retornar ao local de estudo em intervalos anuais
- Disposto a fornecer amostras de sangue em intervalos de 6 meses
- Tome criteriosamente o placebo ou suplemento de DHA durante os 4 anos de duração do estudo
- O paciente/pai/responsável entende e assina o formulário de consentimento.
Critério de exclusão:
- Consumo excessivo de peixe (por exemplo, peixes de água fria, como salmão, atum, sardinha) e/ou suplementação de óleo de peixe (ou outro óleo contendo DHA)
- Níveis basais de RBC-DHA mostrando evidências de suplementação (um nível típico de RBC-DHA em normais é de cerca de 3,8%)
- Doença metabólica crônica que pode interferir no metabolismo dos ácidos graxos ou requerer medicação anticoagulante
Nenhum grupo étnico ou racial será excluído.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 1.
Ácido docosahexaenóico oral, dosagem baseada no peso corporal
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ingestão diária de DHA com base no peso corporal ou placebo de óleo de milho/soja (óleo sem DHA; teste de 4 anos
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: 2
placebo de milho/óleo de soja; óleo sem DHA... dosagem com base no peso corporal
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ingestão diária de DHA com base no peso corporal ou placebo de óleo de milho/soja (óleo sem DHA; teste de 4 anos
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de PERDA da Função Eletrorretinográfica do Cone de 31 Hertz
Prazo: 4 anos
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Hipótese nº 1: A elevação dos níveis de ácido docosahexaenóico nas hemácias diminuirá a perda progressiva da resposta eletrorretinográfica do cone de 31 hertz neste estudo de 4 anos.
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4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de PERDA da Função Eletrorretinográfica da Haste
Prazo: 4 anos
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Hipótese nº 1: A elevação dos níveis de ácido docosahexaenóico nas hemácias diminuirá a perda progressiva da resposta eletrorretinográfica dos bastonetes neste estudo de 4 anos.
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4 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perda de Campos Visuais Periféricos
Prazo: 4 anos
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Hipótese: A elevação dos níveis de ácido docosahexaenóico nas hemácias diminuirá a perda progressiva dos campos visuais periféricos neste estudo de 4 anos.
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4 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dennis R. Hoffman, Ph.D., Retina Foundation of the Southwest
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Pearson NS, Fish GE, Spencer R, Takacs A, Klein M, Locke KG, Birch DG. Four-year placebo-controlled trial of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa (DHAX trial): a randomized clinical trial. JAMA Ophthalmol. 2014 Jul;132(7):866-73. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2014.1634.
- Hughbanks-Wheaton DK, Birch DG, Fish GE, Spencer R, Pearson NS, Takacs A, Hoffman DR. Safety assessment of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa: the 4-year DHAX trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Jul 11;55(8):4958-66. doi: 10.1167/iovs.14-14437.
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Spencer R, Fish GE, Pearson NS, Wang YZ, Klein M, Takacs A, Locke KG, Birch DG. Docosahexaenoic Acid Slows Visual Field Progression in X-Linked Retinitis Pigmentosa: Ancillary Outcomes of the DHAX Trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2015 Oct;56(11):6646-53. doi: 10.1167/iovs.15-17786.
- Cai CX, Locke KG, Ramachandran R, Birch DG, Hood DC. A comparison of progressive loss of the ellipsoid zone (EZ) band in autosomal dominant and x-linked retinitis pigmentosa. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Oct 23;55(11):7417-22. doi: 10.1167/iovs.14-15013.
- Birch DG, Locke KG, Wen Y, Locke KI, Hoffman DR, Hood DC. Spectral-domain optical coherence tomography measures of outer segment layer progression in patients with X-linked retinitis pigmentosa. JAMA Ophthalmol. 2013 Sep;131(9):1143-50. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2013.4160.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2543
- FD-R-002543
- 5R01FD002543 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
- C-TX02-0704-0274 (Número de outro subsídio/financiamento: Foundation Fighting Blindness)
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