DHA i barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Zamiar:

Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (RP) charakteryzuje się postępującą utratą funkcji wzroku z powodu specyficznych mutacji genetycznych. To badanie koncentruje się na pacjentach z jedną z najcięższych postaci choroby, dziedzicznym RP sprzężonym z chromosomem X (XLRP). Choroba ta charakteryzuje się wczesnym początkiem (zazwyczaj utrata widzenia w nocy jako dziecko), po której następuje utrata widzenia peryferyjnego jako nastolatek i młody dorosły. W rodzinie nie występuje przenoszenie choroby z mężczyzny na mężczyznę.

Nie ma lekarstwa na RP, a możliwości leczenia są ograniczone. W dwóch badaniach klinicznych nie stwierdzono korzyści z suplementacji długołańcuchowymi wielonienasyconymi kwasami tłuszczowymi, kwasem dokozaheksaenowym (DHA), w niskich dawkach dziennych, chociaż istnieją dowody na to, że w niektórych przypadkach spowalnia to postęp choroby. W tym badaniu klinicznym proponujemy, aby odżywczy suplement DHA w wysokiej dawce spowolnił utratę funkcji widzenia i zachował użyteczne widzenie u pacjentów z XLRP.

To badanie jest 4-letnim randomizowanym badaniem klinicznym kontrolowanym placebo, co oznacza, że ​​pacjenci mają 50-50 szans na otrzymanie placebo lub leczenia eksperymentalnego. W sumie zapisanych zostanie 66 pacjentów; 33 otrzyma placebo, a 33 leczenie. Kryteria wstępne obejmują rozpoznanie XLRP przez okulistę, wiek od 7 do 32 lat, mężczyzna, wystarczające funkcje wzrokowe umożliwiające śledzenie progresji choroby przez cały czas trwania badania oraz chęć jednokrotnego odwiedzenia ośrodka badawczego (Dallas, Teksas) rok.

Coroczne badanie funkcji wzroku obejmuje ostrość wzroku ETDRS, elektroretinografię pełnopolową i wieloogniskową (ERG), statyczne obwodowe pola widzenia oraz fotografię dna oka. Podstawową miarą wyniku jest funkcja stożka ERG.

Źródło finansowania - FDA, Foundation Fighting Blindness, DSM Nutritionals