DHA e retinite pigmentosa legata all'X
Studio dell'efficacia e della sicurezza dell'acido docosaesaenoico (DHA) ad alte dosi nella retinite pigmentosa legata all'X
Scopo:
La retinite pigmentosa (RP) è caratterizzata dalla progressiva perdita della funzione visiva dovuta a specifiche mutazioni genetiche. Questo studio si concentra su pazienti con una delle forme più gravi della malattia, la RP ereditaria legata all'X (XLRP). Questa malattia è caratterizzata da esordio precoce (tipicamente perdita della visione notturna da bambino) seguita da perdita della visione periferica da adolescente e da giovane adulto. Non c'è trasmissione da maschio a maschio della malattia in famiglia.
Non esiste una cura per RP e le opzioni di trattamento sono limitate. Due studi clinici non hanno riscontrato alcun beneficio dall'integrazione nutrizionale con l'acido grasso polinsaturo a catena lunga, l'acido docosaesaenoico (DHA), a basse dosi giornaliere, sebbene vi siano prove che in alcuni casi rallenti la progressione della malattia. In questo studio clinico, proponiamo che un integratore nutrizionale DHA ad alte dosi rallenti la perdita della funzione visiva e preservi una visione utilizzabile nei pazienti con XLRP.
Questo studio è uno studio clinico randomizzato controllato con placebo della durata di 4 anni, il che significa che i pazienti hanno una probabilità del 50-50 di ricevere placebo o un trattamento sperimentale. Saranno arruolati un totale di 66 pazienti; 33 riceveranno il placebo e 33 riceveranno il trattamento. I criteri di ammissione includono la diagnosi di XLRP da parte di un oftalmologo, età compresa tra 7 e 32 anni, maschio, funzione visiva sufficiente tale da poter seguire la progressione della malattia per l'intera durata dello studio e la disponibilità a visitare il sito di test (Dallas, TX) una volta un anno.
I test annuali della funzione visiva includono l'acuità visiva ETDRS, l'elettroretinografia a campo intero e multifocale (ERG), i campi visivi periferici statici e la fotografia del fondo oculare. La funzione ERG del cono è la misura di esito primaria.
Fonte di finanziamento - FDA, Foundation Fighting Blindness, DSM Nutritionals
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Posizione e informazioni di contatto:
Retina Foundation of the Southwest, 9600 N. Central Expressway, Suite 200, Dallas, TX 75231 Contatto: Dr. D. Hoffman (dhoffman@retinafoundation.org) o Dr. D. Birch (dbirch@retinafoundation.org).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di RP da parte di uno specialista della retina
- Diagnosi clinica compatibile con ereditarietà legata all'X
- Iscrizione di minori e giovani adulti (insorgenza precoce della malattia legata all'X; età compresa tra 7 e 32 anni)
- Risposte misurabili dell'ERG del cono: i pazienti con una risposta inferiore a 0,64 microvolt allo sfarfallio a 31 Hz saranno esclusi in quanto è più probabile che diventino non rilevabili durante lo studio
- Entrambi gli occhi devono soddisfare i criteri di ammissione poiché entrambi saranno testati (vale a dire, nessuna cataratta che richiede intervento chirurgico o distacco di retina).
- Chiarezza del supporto sufficiente per la fotografia del fondo oculare
- In grado di tornare al sito di studio a intervalli annuali
- Disponibilità a fornire campioni di sangue a intervalli di 6 mesi
- Prendi con giudizio il placebo o il supplemento DHA per la durata dello studio di 4 anni
- Il paziente/genitore/tutore comprende e firma il modulo di consenso.
Criteri di esclusione:
- Consumo eccessivo di pesce (ad es. pesce d'acqua fredda come salmone, tonno, sardine) e/o supplementazione di olio di pesce (o altro olio contenente DHA)
- Livelli basali di RBC-DHA che mostrano evidenza di integrazione (un livello tipico di RBC-DHA nei soggetti normali è di circa il 3,8%)
- Malattia metabolica cronica che può interferire con il metabolismo degli acidi grassi o richiedere farmaci anticoagulanti
Nessun gruppo etnico o razziale sarà escluso.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 1.
Acido docosaesaenoico orale, dosaggio in base al peso corporeo
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assunzione giornaliera di DHA in base al peso corporeo o placebo di olio di mais/soia (olio non contenente DHA; prova di 4 anni
Altri nomi:
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Comparatore placebo: 2
placebo di mais/olio di soia; olio non contenente DHA...dosaggio in base al peso corporeo
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assunzione giornaliera di DHA in base al peso corporeo o placebo di olio di mais/soia (olio non contenente DHA; prova di 4 anni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di LOSS di 31 Hertz Funzione elettroretinografica del cono
Lasso di tempo: 4 anni
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Ipotesi n. 1: l'aumento dei livelli di acido docosaesaenoico nei globuli rossi rallenterà la progressiva perdita della risposta elettroretinografica del cono di 31 hertz in questo studio di 4 anni.
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4 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di PERDITA della funzione elettroretinografica dei bastoncelli
Lasso di tempo: 4 anni
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Ipotesi n. 1: l'aumento dei livelli di acido docosaesaenoico nei globuli rossi rallenterà la progressiva perdita della risposta elettroretinografica dei bastoncelli in questo studio di 4 anni.
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4 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Perdita dei campi visivi periferici
Lasso di tempo: 4 anni
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Ipotesi: l'aumento dei livelli di acido docosaesaenoico nei globuli rossi rallenterà la progressiva perdita dei campi visivi periferici in questo studio di 4 anni.
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4 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Dennis R. Hoffman, Ph.D., Retina Foundation of the Southwest
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Pearson NS, Fish GE, Spencer R, Takacs A, Klein M, Locke KG, Birch DG. Four-year placebo-controlled trial of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa (DHAX trial): a randomized clinical trial. JAMA Ophthalmol. 2014 Jul;132(7):866-73. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2014.1634.
- Hughbanks-Wheaton DK, Birch DG, Fish GE, Spencer R, Pearson NS, Takacs A, Hoffman DR. Safety assessment of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa: the 4-year DHAX trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Jul 11;55(8):4958-66. doi: 10.1167/iovs.14-14437.
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Spencer R, Fish GE, Pearson NS, Wang YZ, Klein M, Takacs A, Locke KG, Birch DG. Docosahexaenoic Acid Slows Visual Field Progression in X-Linked Retinitis Pigmentosa: Ancillary Outcomes of the DHAX Trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2015 Oct;56(11):6646-53. doi: 10.1167/iovs.15-17786.
- Cai CX, Locke KG, Ramachandran R, Birch DG, Hood DC. A comparison of progressive loss of the ellipsoid zone (EZ) band in autosomal dominant and x-linked retinitis pigmentosa. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Oct 23;55(11):7417-22. doi: 10.1167/iovs.14-15013.
- Birch DG, Locke KG, Wen Y, Locke KI, Hoffman DR, Hood DC. Spectral-domain optical coherence tomography measures of outer segment layer progression in patients with X-linked retinitis pigmentosa. JAMA Ophthalmol. 2013 Sep;131(9):1143-50. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2013.4160.
Collegamenti utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2543
- FD-R-002543
- 5R01FD002543 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
- C-TX02-0704-0274 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Foundation Fighting Blindness)
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