DHA och X-Linked Retinitis Pigmentosa

Ändamål:

Retinitis pigmentosa (RP) kännetecknas av progressiv förlust av synfunktion på grund av specifika genetiska mutationer. Denna studie är fokuserad på patienter med en av de allvarligaste formerna av sjukdomen, X-linked inherited RP (XLRP). Denna sjukdom kännetecknas av tidig debut (vanligtvis förlust av mörkerseende som barn) följt av förlust av perifer syn som tonåring och ung vuxen. Det finns ingen man-till-man överföring av sjukdomen i familjen.

Det finns inget botemedel mot RP och behandlingsalternativen är begränsade. Två kliniska prövningar har inte funnit någon fördel med näringstillskott med den långkedjiga fleromättade fettsyran, dokosahexaensyra (DHA), vid låga dagliga doser, även om det finns bevis för att det i vissa fall bromsar sjukdomsprogressionen. I denna kliniska prövning föreslår vi att ett högdos näringstillskott av DHA kommer att bromsa förlusten av synfunktion och bevara användbar syn hos patienter med XLRP.

Denna studie är en 4-årig placebokontrollerad randomiserad klinisk prövning vilket innebär att patienter har 50-50 chanser att få placebo eller experimentell behandling. Totalt 66 patienter kommer att registreras; 33 kommer att få placebo och 33 kommer att få behandlingen. Inträdeskriterier inkluderar diagnos av XLRP av en ögonläkare, ålder 7 till 32 år, man, tillräcklig synfunktion så att sjukdomsprogression kan följas under hela försökets varaktighet, och en vilja att besöka testplatsen (Dallas, TX) en gång ett år.

Årlig synfunktionstestning inkluderar ETDRS-synskärpa, fullfälts- och multifokal elektroretinografi (ERG), statiska perifera synfält och ögonbottenfotografering. Cone ERG-funktionen är det primära utfallsmåttet.

Finansieringskälla - FDA, Foundation Fighting Blindness, DSM Nutritionals