ДГК и пигментный ретинит, сцепленный с Х-хромосомой

Цель:

Пигментный ретинит (РП) характеризуется прогрессирующей потерей зрительных функций вследствие специфических генетических мутаций. Это исследование ориентировано на пациентов с одной из самых тяжелых форм заболевания, Х-сцепленным наследственным РП (XLRP). Это заболевание характеризуется ранним началом (как правило, потеря ночного зрения в детстве) с последующей потерей периферического зрения в подростковом и молодом возрасте. В семье передачи заболевания от мужчины к мужчине нет.

Лекарства от РП нет, и возможности лечения ограничены. Два клинических испытания не выявили преимуществ пищевых добавок с длинноцепочечной полиненасыщенной жирной кислотой, докозагексаеновой кислотой (ДГК), в низких суточных дозах, хотя есть доказательства того, что в некоторых случаях они замедляют прогрессирование заболевания. В этом клиническом испытании мы предполагаем, что пищевая добавка с высокой дозой ДГК замедлит потерю зрительной функции и сохранит полезное зрение у пациентов с XLRP.

Это исследование представляет собой 4-летнее плацебо-контролируемое рандомизированное клиническое исследование, означающее, что у пациентов есть 50-50 шансов получить плацебо или экспериментальное лечение. Всего будет зарегистрировано 66 пациентов; 33 человека получат плацебо, а 33 — лечение. Критерии включения включают диагноз XLRP офтальмологом, возраст от 7 до 32 лет, мужчина, достаточную зрительную функцию, позволяющую отслеживать прогрессирование заболевания в течение всего периода исследования, и готовность посетить место тестирования (Даллас, Техас) один раз. год.

Ежегодное тестирование зрительных функций включает определение остроты зрения по ETDRS, полнопольную и мультифокальную электроретинографию (ЭРГ), статические периферические поля зрения и фотографию глазного дна. Функция конусной ЭРГ является основным показателем результата.

Источник финансирования — FDA, Фонд борьбы со слепотой, DSM Nutritionals.