DHA und X-chromosomale Retinitis pigmentosa

Zweck:

Retinitis pigmentosa (RP) ist durch einen fortschreitenden Verlust der Sehfunktion aufgrund spezifischer genetischer Mutationen gekennzeichnet. Diese Studie konzentriert sich auf Patienten mit einer der schwersten Formen der Krankheit, der X-chromosomal vererbten RP (XLRP). Diese Krankheit ist gekennzeichnet durch einen frühen Beginn (typischerweise Verlust des Nachtsehens als Kind), gefolgt von einem Verlust des peripheren Sehens als Teenager und junger Erwachsener. Es gibt keine Übertragung der Krankheit von Mann zu Mann in der Familie.

Es gibt keine Heilung für RP und die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt. Zwei klinische Studien haben keinen Nutzen einer Nahrungsergänzung mit der langkettigen mehrfach ungesättigten Fettsäure Docosahexaensäure (DHA) in niedrigen Tagesdosen festgestellt, obwohl es Hinweise darauf gibt, dass sie in bestimmten Fällen das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen. In dieser klinischen Studie schlagen wir vor, dass eine hochdosierte Nahrungsergänzung mit DHA den Verlust der Sehfunktion verlangsamen und das nutzbare Sehvermögen bei Patienten mit XLRP erhalten wird.

Diese Studie ist eine 4-jährige placebokontrollierte randomisierte klinische Studie, was bedeutet, dass Patienten eine 50:50-Chance haben, eine Placebo- oder experimentelle Behandlung zu erhalten. Insgesamt werden 66 Patienten aufgenommen; 33 erhalten Placebo und 33 erhalten die Behandlung. Zu den Aufnahmekriterien gehören die Diagnose von XLRP durch einen Augenarzt, Alter 7 bis 32 Jahre, männlich, ausreichende Sehfunktion, sodass der Krankheitsverlauf während der gesamten Dauer der Studie verfolgt werden kann, und die Bereitschaft, das Testzentrum (Dallas, TX) einmal zu besuchen ein Jahr.

Jährliche Sehfunktionstests umfassen ETDRS-Sehschärfe, Vollfeld- und multifokale Elektroretinographie (ERG), statische periphere Gesichtsfelder und Fundusfotografie. Die Zapfen-ERG-Funktion ist das primäre Ergebnismaß.

Finanzierungsquelle - FDA, Foundation Fighting Blindness, DSM Nutritionals