DHA 和 X 连锁色素性视网膜炎
高剂量二十二碳六烯酸 (DHA) 在 X 连锁视网膜色素变性中的有效性和安全性调查
目的：
视网膜色素变性 (RP) 的特征是由于特定的基因突变导致视觉功能进行性丧失。 该试验的重点是患有该病最严重形式之一的 X 连锁遗传性 RP (XLRP) 患者。 这种疾病的特点是早发（通常是儿童夜视丧失），然后是青少年和青年的周边视力丧失。 家庭中不存在男性对男性的疾病传播。
RP 无法治愈，治疗选择有限。 两项临床试验并未发现以低日剂量补充长链多不饱和脂肪酸二十二碳六烯酸 (DHA) 有益处，尽管有证据表明在某些情况下它可以减缓疾病进展。 在这项临床试验中，我们建议高剂量营养性 DHA 补充剂将减缓 XLRP 患者的视觉功能丧失并保持可用视力。
这项研究是一项为期 4 年的安慰剂对照随机临床试验，这意味着患者有 50-50 的机会接受安慰剂或实验性治疗。 总共将招募 66 名患者； 33 人将接受安慰剂，33 人将接受治疗。 入选标准包括由眼科医生诊断为 XLRP，年龄 7 至 32 岁，男性，具有足够的视觉功能以便在整个试验期间可以跟踪疾病进展，以及愿意访问测试地点（达拉斯，德克萨斯州）一次一年。
年度视觉功能测试包括 ETDRS 视力、全视野和多焦点视网膜电图 (ERG)、静态周边视野和眼底照相。 锥体 ERG 功能是主要的结果测量。
资金来源——FDA、Foundation Fighting Blindness、DSM Nutritionals
研究概览
详细说明
位置和联系信息：
Retina Foundation of the Southwest, 9600 N. Central Expressway, Suite 200, Dallas, TX 75231 联系人：D. Hoffman 博士 (dhoffman@retinafoundation.org) 或 D. Birch 博士 (dbirch@retinafoundation.org)。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 视网膜专家对 RP 的诊断
- 符合X连锁遗传的临床诊断
- 招募未成年人和年轻人（X 连锁疾病的早期发作；7 至 32 岁）
- 可测量的锥形 ERG 反应——对 31 赫兹闪烁的反应小于 0.64 微伏的患者将被排除在外，因为他们在研究期间更有可能变得检测不到
- 双眼必须符合入组标准，因为双眼都将接受测试（即没有需要手术或视网膜脱离的白内障）。
- 媒体清晰度足以进行眼底摄影
- 能够每年返回研究地点
- 愿意每 6 个月提供一次血液样本
- 在 4 年的研究期间明智地服用安慰剂或 DHA 补充剂
- 患者/父母/监护人理解并签署同意书。
排除标准：
- 过量食用鱼类（例如鲑鱼、金枪鱼、沙丁鱼等冷水鱼）和/或补充鱼油（或其他含有 DHA 的油）
- 显示补充证据的基线 RBC-DHA 水平（正常人的典型 RBC-DHA 水平约为 3.8%）
- 可能干扰脂肪酸代谢或需要抗凝药物治疗的慢性代谢疾病
任何民族或种族群体都不会被排除在外。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1.
口服二十二碳六烯酸，剂量基于体重
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根据体重每天摄入 DHA 或玉米/大豆油安慰剂（不含 DHA 的油；4 年试验
其他名称：
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安慰剂比较：2个
玉米/大豆油安慰剂；不含 DHA 的油……根据体重服用剂量
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根据体重每天摄入 DHA 或玉米/大豆油安慰剂（不含 DHA 的油；4 年试验
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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31 赫兹锥体视网膜电图功能的损失率
大体时间：4年
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假设 #1：在这项为期 4 年的试验中，红细胞-二十二碳六烯酸水平的升高将减缓 31 赫兹锥体视网膜电图反应的逐渐丧失。
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4年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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杆状视网膜电图功能丧失率
大体时间：4年
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假设 #1：在这项为期 4 年的试验中，红细胞-二十二碳六烯酸水平的升高将减缓视杆细胞视网膜电图反应的进行性丧失。
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4年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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周边视野丧失
大体时间：4年
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假设：在这项为期 4 年的试验中，红细胞二十二碳六烯酸水平的升高将减缓周边视野的进行性丧失。
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4年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Dennis R. Hoffman, Ph.D.、Retina Foundation of the Southwest
出版物和有用的链接
一般刊物
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Pearson NS, Fish GE, Spencer R, Takacs A, Klein M, Locke KG, Birch DG. Four-year placebo-controlled trial of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa (DHAX trial): a randomized clinical trial. JAMA Ophthalmol. 2014 Jul;132(7):866-73. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2014.1634.
- Hughbanks-Wheaton DK, Birch DG, Fish GE, Spencer R, Pearson NS, Takacs A, Hoffman DR. Safety assessment of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa: the 4-year DHAX trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Jul 11;55(8):4958-66. doi: 10.1167/iovs.14-14437.
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Spencer R, Fish GE, Pearson NS, Wang YZ, Klein M, Takacs A, Locke KG, Birch DG. Docosahexaenoic Acid Slows Visual Field Progression in X-Linked Retinitis Pigmentosa: Ancillary Outcomes of the DHAX Trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2015 Oct;56(11):6646-53. doi: 10.1167/iovs.15-17786.
- Cai CX, Locke KG, Ramachandran R, Birch DG, Hood DC. A comparison of progressive loss of the ellipsoid zone (EZ) band in autosomal dominant and x-linked retinitis pigmentosa. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Oct 23;55(11):7417-22. doi: 10.1167/iovs.14-15013.
- Birch DG, Locke KG, Wen Y, Locke KI, Hoffman DR, Hood DC. Spectral-domain optical coherence tomography measures of outer segment layer progression in patients with X-linked retinitis pigmentosa. JAMA Ophthalmol. 2013 Sep;131(9):1143-50. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2013.4160.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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