DHA et rétinite pigmentaire liée à l'X
Étude de l'efficacité et de l'innocuité de l'acide docosahexaénoïque (DHA) à forte dose dans la rétinite pigmentaire liée à l'X
Objectif:
La rétinite pigmentaire (RP) est caractérisée par une perte progressive de la fonction visuelle due à des mutations génétiques spécifiques. Cet essai est axé sur les patients atteints de l'une des formes les plus graves de la maladie, la PR héréditaire liée à l'X (XLRP). Cette maladie se caractérise par une apparition précoce (typiquement une perte de la vision nocturne chez l'enfant) suivie d'une perte de la vision périphérique à l'adolescence et au jeune adulte. Il n'y a pas de transmission d'homme à homme de la maladie dans la famille.
Il n'y a pas de remède pour la RP et les options de traitement sont limitées. Deux essais cliniques n'ont trouvé aucun avantage à la supplémentation nutritionnelle en acide gras polyinsaturé à longue chaîne, l'acide docosahexaénoïque (DHA), à faibles doses quotidiennes, bien qu'il existe des preuves qu'elle ralentit la progression de la maladie dans certains cas. Dans cet essai clinique, nous proposons qu'un supplément nutritionnel à forte dose de DHA ralentira la perte de la fonction visuelle et préservera une vision utilisable chez les patients atteints de XLRP.
Cette étude est un essai clinique randomisé contrôlé par placebo d'une durée de 4 ans, ce qui signifie que les patients ont 50 à 50 chances de recevoir un placebo ou un traitement expérimental. Au total, 66 patients seront inscrits ; 33 recevront un placebo et 33 recevront le traitement. Les critères d'entrée incluent le diagnostic de XLRP par un ophtalmologiste, âgé de 7 à 32 ans, de sexe masculin, une fonction visuelle suffisante pour que la progression de la maladie puisse être suivie pendant toute la durée de l'essai, et une volonté de visiter le site de test (Dallas, TX) une fois une année.
Les tests annuels de la fonction visuelle comprennent l'acuité visuelle ETDRS, l'électrorétinographie plein champ et multifocale (ERG), les champs visuels périphériques statiques et la photographie du fond d'œil. La fonction ERG du cône est la principale mesure de résultat.
Source de financement - FDA, Foundation Fighting Blindness, DSM Nutritionals
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Emplacement et coordonnées :
Retina Foundation of the Southwest, 9600 N. Central Expressway, Suite 200, Dallas, TX 75231 Contact : Dr D. Hoffman (dhoffman@retinafoundation.org) ou Dr D. Birch (dbirch@retinafoundation.org).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de RP par un spécialiste de la rétine
- Diagnostic clinique compatible avec l'hérédité liée à l'X
- Recrutement des mineurs et des jeunes adultes (apparition précoce de la maladie liée à l'X ; 7 à 32 ans)
- Réponses mesurables d'ERG de cône -- les patients avec une réponse inférieure à 0,64 microvolt au scintillement de 31 Hz seront exclus car ils sont plus susceptibles de devenir indétectables au cours de l'étude
- Les deux yeux doivent répondre aux critères d'entrée car les deux seront testés (c'est-à-dire, aucune cataracte nécessitant une intervention chirurgicale ou des décollements de rétine).
- Clarté du support suffisante pour la photographie du fond d'œil
- Capable de retourner sur le site d'étude à intervalles annuels
- Disposé à fournir des échantillons de sang à intervalles de 6 mois
- Prendre judicieusement le placebo ou le supplément de DHA pendant la durée de l'étude de 4 ans
- Le patient/parent/tuteur comprend et signe le formulaire de consentement.
Critère d'exclusion:
- Consommation excessive de poisson (par exemple, poissons d'eau froide comme le saumon, le thon, les sardines) et/ou supplémentation en huile de poisson (ou autre huile contenant du DHA)
- Niveaux de base de RBC-DHA montrant des signes de supplémentation (un niveau typique de RBC-DHA chez les normaux est d'environ 3,8 %)
- Maladie métabolique chronique qui peut interférer avec le métabolisme des acides gras ou nécessiter des médicaments anticoagulants
Aucun groupe ethnique ou racial ne sera exclu.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 1.
Acide docosahexaénoïque oral, dosage basé sur le poids corporel
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apport quotidien en DHA en fonction du poids corporel ou de l'huile de maïs/soja placebo (huile ne contenant pas de DHA ; essai de 4 ans
Autres noms:
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Comparateur placebo: 2
placebo d'huile de maïs/soja ; huile ne contenant pas de DHA... dosage basé sur le poids corporel
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apport quotidien en DHA en fonction du poids corporel ou de l'huile de maïs/soja placebo (huile ne contenant pas de DHA ; essai de 4 ans
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de PERTE de la fonction électrorétinographique à cône de 31 hertz
Délai: 4 années
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Hypothèse n° 1 : L'élévation des taux d'acide docosahexaénoïque dans les globules rouges ralentira la perte progressive de la réponse électrorétinographique du cône de 31 hertz dans cet essai de 4 ans.
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4 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de PERTE de la fonction électrorétinographique des bâtonnets
Délai: 4 années
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Hypothèse n° 1 : L'élévation des niveaux d'acide docosahexaénoïque dans les globules rouges ralentira la perte progressive de la réponse électrorétinographique des bâtonnets dans cet essai de 4 ans.
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4 années
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Perte des champs visuels périphériques
Délai: 4 années
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Hypothèse : L'élévation des niveaux d'acide docosahexaénoïque dans les globules rouges ralentira la perte progressive des champs visuels périphériques dans cet essai de 4 ans.
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4 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Dennis R. Hoffman, Ph.D., Retina Foundation of the Southwest
Publications et liens utiles
Publications générales
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Pearson NS, Fish GE, Spencer R, Takacs A, Klein M, Locke KG, Birch DG. Four-year placebo-controlled trial of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa (DHAX trial): a randomized clinical trial. JAMA Ophthalmol. 2014 Jul;132(7):866-73. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2014.1634.
- Hughbanks-Wheaton DK, Birch DG, Fish GE, Spencer R, Pearson NS, Takacs A, Hoffman DR. Safety assessment of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa: the 4-year DHAX trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Jul 11;55(8):4958-66. doi: 10.1167/iovs.14-14437.
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Spencer R, Fish GE, Pearson NS, Wang YZ, Klein M, Takacs A, Locke KG, Birch DG. Docosahexaenoic Acid Slows Visual Field Progression in X-Linked Retinitis Pigmentosa: Ancillary Outcomes of the DHAX Trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2015 Oct;56(11):6646-53. doi: 10.1167/iovs.15-17786.
- Cai CX, Locke KG, Ramachandran R, Birch DG, Hood DC. A comparison of progressive loss of the ellipsoid zone (EZ) band in autosomal dominant and x-linked retinitis pigmentosa. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Oct 23;55(11):7417-22. doi: 10.1167/iovs.14-15013.
- Birch DG, Locke KG, Wen Y, Locke KI, Hoffman DR, Hood DC. Spectral-domain optical coherence tomography measures of outer segment layer progression in patients with X-linked retinitis pigmentosa. JAMA Ophthalmol. 2013 Sep;131(9):1143-50. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2013.4160.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2543
- FD-R-002543
- 5R01FD002543 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)
- C-TX02-0704-0274 (Autre subvention/numéro de financement: Foundation Fighting Blindness)
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