ALS（筋萎縮性側索硬化症）患者における経口フェニル酪酸ナトリウムの安全性試験
2010年1月8日 更新者：US Department of Veterans Affairs
筋萎縮性側索硬化症の被験者における経口フェニル酪酸ナトリウムの安全性と用量漸増研究
この研究の目的は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の被験者におけるフェニル酪酸ナトリウム（NaPB）治療の安全性と、大きな副作用なしにこの薬を服用する能力を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
ALS患者の脳や脊髄では神経細胞が死滅することが知られていますが、細胞死の原因は不明です。 この細胞死は、体の遺伝物質である DNA の変化によって引き起こされる可能性があるという証拠があります。 フェニル酪酸ナトリウム (NaPB) などの薬剤は、遺伝子の発現を増加させ、ALS の運動神経細胞の死滅を阻止することができ、ALS の効果的な治療法であることが証明される可能性があります。 NaPB は、ALS に似た状態のマウスの生存率の改善を示しています。
研究デザイン:
すべての研究参加者は、フェニル酪酸ナトリウムを合計 20 週間服用します。 薬物の投与量は、容易に許容される最大投与量に達するまで、2 ～ 4 週間ごとに増量されます (試験の最大投与量は 1 日 21 g です)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52246-2208
- VA Medical Center, Iowa City
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、アメリカ、40502
- VA Medical Center, Lexington
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- VA Maryland Health Care System, Baltimore
-
-
Massachusetts
-
Bedford、Massachusetts、アメリカ、01730
- Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02130
- VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
-
-
New York
-
Syracuse、New York、アメリカ、13210
- VA Medical Center, Syracuse
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- VA Medical Center, Durham
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45220
- VA Medical Center, Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15240
- VA Pittsburgh Health Care System
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ALSと診断されました
- 18歳以上
- 妊娠する可能性のある女性は、効果的な避妊手段を積極的に使用する必要があります
除外基準:
- 他の神経系（神経系）疾患を患ってはならない
退役軍人のみが VA サイトに参加する資格があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：1
ALS患者
|
ヒストン脱アセチル化酵素阻害剤
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
安全性と忍容性
時間枠：20週間
|
20週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
|---|
|
バイタルサイン、身体検査、血液検査、心電図の異常、肺活量（呼吸機能）の変化、ALS機能評価スケールなど、各用量での副作用の数
|
|
血中濃度とフェニル酪酸ナトリウム投与量の関係
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Robert Ferrante, PhD MSc、Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年4月1日
一次修了 (実際)
2006年11月1日
研究の完了 (実際)
2007年9月1日
試験登録日
最初に提出
2005年4月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年4月7日
最初の投稿 (見積もり)
2005年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2010年1月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2010年1月8日
最終確認日
2008年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 0015
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。