Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af oral natriumphenylbutyrat hos personer med ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

8. januar 2010 opdateret af: US Department of Veterans Affairs

Sikkerhed og dosiseskalerende undersøgelse af oral natriumphenylbutyrat hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden ved behandling med natriumphenylbutyrat (NaPB) hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og evnen til at tage denne medicin uden større bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Selvom det er kendt, at nerveceller dør i hjernen og rygmarven hos patienter, der har ALS, er årsagen til celledøden ukendt. Der er tegn på, at denne celledød kan være forårsaget af ændringer i DNA, kroppens genetiske materiale. Lægemidler som natriumphenylbutyrat (NaPB) kan øge ekspressionen af ​​gener, blokere for, hvordan de motoriske nerveceller i ALS dør, og kan vise sig at være en effektiv terapi mod ALS. NaPB har vist en forbedring i overlevelse hos mus med tilstande svarende til ALS.

STUDERE DESIGN:

Alle forskningsdeltagere vil tage natriumphenylbutyrat i i alt 20 uger. Dosis af medicin vil blive øget hver 2. til 4. uge, indtil en maksimal, let tolereret dosis er opnået (undersøgelsesmaksimum er 21 g/dag).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Forenede Stater, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med ALS
  • Mindst 18 år
  • Kvinder, der kan blive gravide, skal aktivt bruge effektive præventionsforanstaltninger

Ekskluderingskriterier:

  • Må ikke have nogen anden neurologisk (nervesystem) sygdom

Kun veteraner er berettiget til at deltage på VA-steder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: 1
ALS patient
Medicin: natriumphenylbutyrat
histon deacteylase hæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 20 uger
20 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Antallet af bivirkninger ved hver dosis, inklusive abnormiteter i vitale tegn, fysisk undersøgelse, blodprøver og EKG'er, ændring i vital kapacitet (åndedrætsfunktion) og ALS funktionel vurderingsskala
Sammenhæng mellem blodniveauer og natriumphenylbutyratdosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

US Department of Veterans Affairs

Samarbejdspartnere

Muscular Dystrophy Association

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2005

Først opslået (Skøn)

8. april 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. januar 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2010

Sidst verificeret

1. oktober 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0015

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med natriumphenylbutyrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner