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Estudo de segurança do fenilbutirato de sódio oral em indivíduos com ELA (esclerose lateral amiotrófica)

8 de janeiro de 2010 atualizado por: US Department of Veterans Affairs

Estudo de segurança e escalonamento de dose de fenilbutirato de sódio oral em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica

O objetivo do estudo é avaliar a segurança do tratamento com fenilbutirato de sódio (NaPB) em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ALS) e a capacidade de tomar este medicamento sem grandes efeitos colaterais.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Embora se saiba que as células nervosas morrem no cérebro e na medula espinhal de pacientes com ELA, a causa da morte celular é desconhecida. Há evidências de que essa morte celular pode ser causada por alterações no DNA, o material genético do corpo. Drogas como o fenilbutirato de sódio (NaPB) podem aumentar a expressão de genes, bloquear como as células nervosas motoras na ELA morrem e podem provar ser uma terapia eficaz para a ELA. O NaPB mostrou uma melhora na sobrevida em camundongos com condições semelhantes à ELA.

DESIGN DE ESTUDO:

Todos os participantes da pesquisa tomarão fenilbutirato de sódio por um total de 20 semanas. A dose da medicação será aumentada a cada 2 a 4 semanas até que uma dose máxima facilmente tolerável seja alcançada (o máximo do estudo é de 21 g/dia).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

40

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Estados Unidos, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com ELA
  • Pelo menos 18 anos de idade
  • As mulheres que podem engravidar devem usar ativamente medidas eficazes de controle de natalidade

Critério de exclusão:

  • Não deve ter nenhuma outra doença neurológica (sistema nervoso)

Veteranos apenas são elegíveis para participar em locais de VA.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: 1
Paciente com ELA
Medicamento: fenilbutirato de sódio
inibidor de histona deactilase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
segurança e tolerabilidade
Prazo: 20 semanas
20 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
O número de efeitos colaterais em cada dosagem, incluindo anormalidades nos sinais vitais, exame físico, exames de sangue e eletrocardiogramas, alteração na capacidade vital (função respiratória) e escala de avaliação funcional da ELA
Relação entre níveis sanguíneos e dosagem de fenilbutirato de sódio

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

US Department of Veterans Affairs

Colaboradores

Muscular Dystrophy Association

Investigadores

  • Investigador principal: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2005

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2006

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de abril de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de abril de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

8 de abril de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

11 de janeiro de 2010

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de janeiro de 2010

Última verificação

1 de outubro de 2008

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 0015

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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