Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti perorálního fenylbutyrátu sodného u pacientů s ALS (amyotrofická laterální skleróza)

8. ledna 2010 aktualizováno: US Department of Veterans Affairs

Studie bezpečnosti a eskalace dávky perorálního fenylbutyrátu sodného u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost léčby fenylbutyrátem sodným (NaPB) u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a schopnost užívat tento lék bez větších vedlejších účinků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ačkoli je známo, že nervové buňky umírají v mozku a míše pacientů s ALS, příčina buněčné smrti není známa. Existují důkazy, že tato buněčná smrt může být způsobena změnami v DNA, genetickém materiálu těla. Léky, jako je fenylbutyrát sodný (NaPB), mohou zvýšit expresi genů, blokovat odumírání motorických nervových buněk při ALS a mohou se ukázat jako účinná terapie pro ALS. NaPB prokázal zlepšení přežití u myší s podmínkami podobnými ALS.

STUDOVAT DESIGN:

Všichni účastníci výzkumu budou užívat fenylbutyrát sodný po dobu celkem 20 týdnů. Dávka léku se bude zvyšovat každé 2 až 4 týdny, dokud nebude dosaženo maximální, snadno tolerovatelné dávky (maximální dávka ve studii je 21 g/den).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Spojené státy, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno ALS
  • Minimálně 18 let
  • Ženy, které mohou otěhotnět, musí aktivně používat účinná antikoncepční opatření

Kritéria vyloučení:

  • Nesmí mít žádné jiné neurologické onemocnění (nervového systému).

Na místech VA se mohou zúčastnit pouze veteráni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: 1
Pacient s ALS
Lék: fenylbutyrát sodný
inhibitor histondeacteylázy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 20 týdnů
20 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Počet vedlejších účinků při každé dávce, včetně abnormalit vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření, krevních testů a EKG, změny vitální kapacity (dechové funkce) a funkční hodnotící stupnice ALS
Vztah mezi hladinami v krvi a dávkováním fenylbutyrátu sodného

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

US Department of Veterans Affairs

Spolupracovníci

Muscular Dystrophy Association

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2005

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. ledna 2010

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. ledna 2010

Naposledy ověřeno

1. října 2008

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0015

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na fenylbutyrát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit