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Sicherheitsstudie zu oralem Natriumphenylbutyrat bei Patienten mit ALS (Amyotrophe Lateralsklerose)

8. Januar 2010 aktualisiert von: US Department of Veterans Affairs

Sicherheits- und Dosiseskalationsstudie von oralem Natriumphenylbutyrat bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit der Behandlung mit Natriumphenylbutyrat (NaPB) bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) und die Möglichkeit, dieses Medikament ohne größere Nebenwirkungen einzunehmen, zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Obwohl bekannt ist, dass Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark von Patienten mit ALS absterben, ist die Ursache des Zelltods unbekannt. Es gibt Hinweise darauf, dass dieser Zelltod durch Veränderungen in der DNA, dem genetischen Material des Körpers, verursacht werden kann. Medikamente wie Natriumphenylbutyrat (NaPB) können die Expression von Genen erhöhen, das Absterben der motorischen Nervenzellen bei ALS blockieren und sich als wirksame Therapie für ALS erweisen. NaPB hat eine Verbesserung des Überlebens bei Mäusen mit ähnlichen Bedingungen wie ALS gezeigt.

STUDIENDESIGN:

Alle Forschungsteilnehmer werden insgesamt 20 Wochen lang Natriumphenylbutyrat einnehmen. Die Medikamentendosis wird alle 2 bis 4 Wochen erhöht, bis eine maximale, gut verträgliche Dosis erreicht ist (Studienmaximum 21 g/Tag).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ALS diagnostiziert
  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Frauen, die schwanger werden können, müssen wirksame Verhütungsmaßnahmen aktiv anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Darf keine andere neurologische Erkrankung (Nervensystem) haben

Nur Veteranen sind zur Teilnahme an VA-Standorten berechtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: 1
ALS-Patient
Arzneimittel: Natriumphenylbutyrat
Histon-Deacteylase-Inhibitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 20 Wochen
20 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Die Anzahl der Nebenwirkungen bei jeder Dosierung, einschließlich Anomalien der Vitalfunktionen, körperliche Untersuchung, Bluttests und EKGs, Veränderung der Vitalkapazität (Atemfunktion) und ALS-Funktionsbewertungsskala
Beziehung zwischen Blutspiegeln und Natriumphenylbutyrat-Dosierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

US Department of Veterans Affairs

Mitarbeiter

Muscular Dystrophy Association

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. April 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. April 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

11. Januar 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Januar 2010

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2008

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0015

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur Natriumphenylbutyrat

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