Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van oraal natriumfenylbutyraat bij proefpersonen met ALS (amyotrofische laterale sclerose)

8 januari 2010 bijgewerkt door: US Department of Veterans Affairs

Onderzoek naar veiligheid en dosisverhoging van oraal natriumfenylbutyraat bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid van behandeling met natriumfenylbutyraat (NaPB) bij personen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) en het vermogen om dit medicijn in te nemen zonder ernstige bijwerkingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoewel bekend is dat zenuwcellen afsterven in de hersenen en het ruggenmerg van patiënten met ALS, is de oorzaak van de celdood onbekend. Er zijn aanwijzingen dat deze celdood veroorzaakt kan worden door veranderingen in het DNA, het genetisch materiaal van het lichaam. Geneesmiddelen zoals natriumfenylbutyraat (NaPB) kunnen de expressie van genen verhogen, blokkeren hoe de motorische zenuwcellen bij ALS afsterven, en kunnen een effectieve therapie voor ALS blijken te zijn. NaPB heeft een verbetering in overleving laten zien bij muizen met aandoeningen die vergelijkbaar zijn met ALS.

STUDIE ONTWERP:

Alle onderzoeksdeelnemers zullen in totaal 20 weken natriumfenylbutyraat gebruiken. De medicatiedosis zal elke 2 tot 4 weken worden verhoogd totdat een maximale, gemakkelijk te verdragen dosis is bereikt (maximaal onderzoek is 21 g/dag).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Verenigde Staten, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met ALS
  • Minstens 18 jaar oud
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten actief effectieve anticonceptiemaatregelen gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Mag geen andere neurologische (zenuwstelsel) ziekte hebben

Alleen veteranen komen in aanmerking voor deelname aan VA-sites.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: 1
ALS patiënt
Geneesmiddel: natriumfenylbutyraat
histon deacteylase remmer

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: 20 weken
20 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Het aantal bijwerkingen bij elke dosering, waaronder afwijkingen in vitale functies, lichamelijk onderzoek, bloedtesten en ECG's, verandering in vitale capaciteit (ademhalingsfunctie) en ALS functionele beoordelingsschaal
Verband tussen bloedspiegels en dosering van natriumfenylbutyraat

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

US Department of Veterans Affairs

Medewerkers

Muscular Dystrophy Association

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

8 april 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 januari 2010

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 januari 2010

Laatst geverifieerd

1 oktober 2008

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0015

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op natriumfenylbutyraat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Estonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren