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Estudio de seguridad del fenilbutirato de sodio oral en sujetos con ELA (esclerosis lateral amiotrófica)

8 de enero de 2010 actualizado por: US Department of Veterans Affairs

Estudio de seguridad y aumento de dosis de fenilbutirato de sodio oral en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica

El propósito del estudio es evaluar la seguridad del tratamiento con fenilbutirato de sodio (NaPB) en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la capacidad de tomar este medicamento sin efectos secundarios importantes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Aunque se sabe que las células nerviosas mueren en el cerebro y la médula espinal de los pacientes con ELA, se desconoce la causa de la muerte celular. Hay evidencia de que esta muerte celular puede ser causada por cambios en el ADN, el material genético del cuerpo. Los medicamentos como el fenilbutirato de sodio (NaPB) pueden aumentar la expresión de los genes, bloquear la forma en que mueren las células nerviosas motoras en la ELA y pueden resultar una terapia eficaz para la ELA. NaPB ha mostrado una mejora en la supervivencia en ratones con condiciones similares a la ELA.

DISEÑO DEL ESTUDIO:

Todos los participantes de la investigación tomarán fenilbutirato de sodio durante un total de 20 semanas. La dosis del medicamento se incrementará cada 2 a 4 semanas hasta alcanzar una dosis máxima fácilmente tolerable (el máximo del estudio es de 21 g/día).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Estados Unidos, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con ELA
  • Al menos 18 años de edad
  • Las mujeres que pueden quedar embarazadas deben utilizar activamente medidas anticonceptivas eficaces

Criterio de exclusión:

  • No debe tener ninguna otra enfermedad neurológica (del sistema nervioso)

Solo los veteranos son elegibles para participar en los sitios de VA.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: 1
Paciente con ELA
Droga: fenilbutirato de sodio
inhibidor de la histona desacetilasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 20 semanas
20 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
La cantidad de efectos secundarios en cada dosis, incluidas anomalías en los signos vitales, examen físico, análisis de sangre y electrocardiogramas, cambios en la capacidad vital (función respiratoria) y la escala de calificación funcional de ALS
Relación entre los niveles en sangre y la dosis de fenilbutirato de sodio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

US Department of Veterans Affairs

Colaboradores

Muscular Dystrophy Association

Investigadores

  • Investigador principal: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2005

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2006

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de abril de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de abril de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

11 de enero de 2010

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de enero de 2010

Última verificación

1 de octubre de 2008

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 0015

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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