Az orális nátrium-fenil-butirát biztonságossági vizsgálata ALS-ben (amiotróf laterális szklerózisban) szenvedő betegeknél
2010. január 8. frissítette: US Department of Veterans Affairs
Orális nátrium-fenil-butirát biztonságossági és dózisnövelő vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél
A vizsgálat célja, hogy értékelje a nátrium-fenil-butirát (NaPB) kezelés biztonságosságát amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő alanyoknál, valamint azt a képességet, hogy ezt a gyógyszert jelentős mellékhatások nélkül szedjék.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Bár ismert, hogy az ALS-ben szenvedő betegek agyában és gerincvelőjében idegsejtek pusztulnak el, a sejthalál oka ismeretlen. Bizonyíték van arra, hogy ezt a sejthalált a DNS-ben, a test genetikai anyagában bekövetkezett változások okozhatják. Az olyan gyógyszerek, mint a nátrium-fenil-butirát (NaPB), fokozhatják a gének expresszióját, blokkolhatják az ALS-ben szenvedő motoros idegsejtek pusztulását, és hatékony terápiának bizonyulhatnak az ALS-ben. A NaPB javulást mutatott a túlélésben az ALS-hez hasonló állapotú egerekben.
DIZÁJNT TANULNI:
A kutatás minden résztvevője összesen 20 hétig nátrium-fenil-butirátot szed. A gyógyszer adagját 2-4 hetente emelik, amíg el nem érik a maximális, könnyen tolerálható adagot (a vizsgálati maximum 21 g/nap).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
40
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52246-2208
- VA Medical Center, Iowa City
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40502
- VA Medical Center, Lexington
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
- VA Maryland Health Care System, Baltimore
-
-
Massachusetts
-
Bedford, Massachusetts, Egyesült Államok, 01730
- Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02130
- VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- VA Medical Center, Syracuse
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- VA Medical Center, Durham
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45220
- VA Medical Center, Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15240
- VA Pittsburgh Health Care System
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ALS-vel diagnosztizálták
- Legalább 18 éves
- Azoknak a nőknek, akik teherbe eshetnek, aktívan kell alkalmazniuk a hatékony fogamzásgátló intézkedéseket
Kizárási kritériumok:
- Nem lehet semmilyen más neurológiai (idegrendszeri) betegsége
Csak veteránok vehetnek részt a VA telephelyein.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: 1
ALS-beteg
|
hiszton deakteiláz inhibitor
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 20 hét
|
20 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
|---|
|
A mellékhatások száma minden adagnál, beleértve az életjelek rendellenességeit, a fizikális vizsgálatot, a vérvizsgálatokat és az EKG-t, a vitális kapacitás változását (légzésfunkció) és az ALS funkcionális értékelési skálát
|
|
A vérszint és a nátrium-fenil-butirát adagolása közötti kapcsolat
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2005. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2006. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2007. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2005. április 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2005. április 7.
Első közzététel (Becslés)
2005. április 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2010. január 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. január 8.
Utolsó ellenőrzés
2008. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Szklerózis
- Motoros neuron betegség
- Amiotróf laterális szklerózis
- Antineoplasztikus szerek
- 4-fenil-vajsav
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 0015
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .