이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

ALS(근위축성 측삭 경화증) 환자에서 경구용 페닐부티르산나트륨의 안전성 연구

2010년 1월 8일 업데이트: US Department of Veterans Affairs

근위축성 측삭 경화증 환자에서 경구용 Phenylbutyrate 나트륨의 안전성 및 용량 증량 연구

이 연구의 목적은 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 NaPB(sodium phenylbutyrate) 치료의 안전성과 주요 부작용 없이 이 약물을 복용할 수 있는 능력을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

ALS 환자의 뇌와 척수에서 신경세포가 사멸하는 것으로 알려져 있지만 세포사멸의 원인은 알려져 있지 않다. 이 세포 사멸이 신체의 유전 물질인 DNA의 변화에 ​​의해 유발될 수 있다는 증거가 있습니다. NaPB(sodium phenylbutyrate)와 같은 약물은 유전자의 발현을 증가시키고 ALS의 운동 신경 세포가 죽는 방식을 차단할 수 있으며 ALS에 대한 효과적인 치료법이 될 수 있습니다. NaPB는 ALS와 유사한 조건을 가진 마우스에서 생존의 개선을 보여주었습니다.

연구 설계:

모든 연구 참여자는 총 20주 동안 페닐부티르산나트륨을 복용합니다. 약물 용량은 쉽게 견딜 수 있는 최대 용량(연구 최대 용량은 21g/일)에 도달할 때까지 2~4주마다 증가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

40

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, 미국, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • ALS 진단
  • 만 18세 이상
  • 임신 가능성이 있는 여성은 효과적인 피임법을 적극적으로 활용해야 합니다.

제외 기준:

  • 기타 신경계(신경계) 질환이 없어야 함

재향군인만 VA 사이트에 참가할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 1
ALS 환자
의약품: 페닐부티르산나트륨
히스톤 데아틸라아제 억제제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안전성과 내약성
기간: 20주
20주

2차 결과 측정

결과 측정
활력 징후, 신체 검사, 혈액 검사 및 심전도 이상, 폐활량(호흡 기능) 변화 및 ALS 기능 등급 척도를 포함하는 각 용량별 부작용의 수
혈중 수치와 페닐부티르산 나트륨 용량의 관계

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

US Department of Veterans Affairs

협력자

Muscular Dystrophy Association

수사관

  • 수석 연구원: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2005년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2006년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2007년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 4월 7일

처음 게시됨 (추정)

2005년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2010년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2010년 1월 8일

마지막으로 확인됨

2008년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 0015

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험

페닐부티르산나트륨에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Bangladesh

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다