Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettavan natriumfenyylibutyraatin turvallisuustutkimus potilailla, joilla on ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi)

perjantai 8. tammikuuta 2010 päivittänyt: US Department of Veterans Affairs

Suun kautta otettavan natriumfenyylibutyraatin turvallisuutta ja annosta suurentava tutkimus potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida natriumfenyylibutyraattihoidon (NaPB) turvallisuutta potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja kyky ottaa tätä lääkettä ilman merkittäviä sivuvaikutuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaikka tiedetään, että hermosolut kuolevat ALS-potilaiden aivoissa ja selkäytimessä, solukuoleman syytä ei tunneta. On näyttöä siitä, että tämä solukuolema voi johtua muutoksista DNA:ssa, elimistön geneettisessä materiaalissa. Lääkkeet, kuten natriumfenyylibutyraatti (NaPB), voivat lisätä geenien ilmentymistä, estää ALS:n motoristen hermosolujen kuoleman ja voivat osoittautua tehokkaaksi ALS-hoidoksi. NaPB on osoittanut parantuneen eloonjäämisessä hiirillä, joiden olosuhteet ovat samanlaiset kuin ALS.

SUUNNITTELU:

Kaikki tutkimuksen osallistujat ottavat natriumfenyylibutyraattia yhteensä 20 viikon ajan. Lääkkeen annosta nostetaan 2–4 viikon välein, kunnes saavutetaan suurin, helposti siedettävä annos (tutkimuksen enimmäisannos on 21 g/vrk).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Yhdysvallat, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnoosi ALS
  • Vähintään 18-vuotias
  • Naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on käytettävä aktiivisesti tehokkaita ehkäisymenetelmiä

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei saa olla muita neurologisia (hermostosairauksia).

Vain veteraanit voivat osallistua VA-sivustoille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: 1
ALS-potilas
Lääke: natriumfenyylibutyraatti
histonideakteylaasin estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
turvallisuutta ja siedettävyyttä
Aikaikkuna: 20 viikkoa
20 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Sivuvaikutusten määrä jokaisella annoksella, mukaan lukien elintoimintojen poikkeavuudet, fyysinen tutkimus, verikokeet ja EKG:t, muutokset elinvoimassa (hengitystoiminto) ja ALS-toiminnallinen arviointiasteikko
Veripitoisuuksien ja natriumfenyylibutyraattiannoksen välinen suhde

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

US Department of Veterans Affairs

Yhteistyökumppanit

Muscular Dystrophy Association

Tutkijat

  • Päätutkija: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. huhtikuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2006

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. syyskuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. huhtikuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. huhtikuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 8. huhtikuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 11. tammikuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. tammikuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0015

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset natriumfenyylibutyraatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa