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Étude d'innocuité du phénylbutyrate de sodium par voie orale chez des sujets atteints de SLA (sclérose latérale amyotrophique)

8 janvier 2010 mis à jour par: US Department of Veterans Affairs

Étude d'innocuité et d'escalade de dose du phénylbutyrate de sodium par voie orale chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité du traitement au phénylbutyrate de sodium (NaPB) chez les sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la capacité de prendre ce médicament sans effets secondaires majeurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Bien qu'il soit connu que les cellules nerveuses meurent dans le cerveau et la moelle épinière des patients atteints de SLA, la cause de la mort cellulaire est inconnue. Il existe des preuves que cette mort cellulaire peut être causée par des changements dans l'ADN, le matériel génétique du corps. Des médicaments tels que le phénylbutyrate de sodium (NaPB) peuvent augmenter l'expression des gènes, bloquer la mort des cellules nerveuses motrices dans la SLA et peuvent s'avérer être une thérapie efficace pour la SLA. NaPB a montré une amélioration de la survie chez les souris avec des conditions similaires à la SLA.

ÉTUDIER LE DESIGN:

Tous les participants à la recherche prendront du phénylbutyrate de sodium pendant 20 semaines au total. La dose de médicament sera augmentée toutes les 2 à 4 semaines jusqu'à ce qu'une dose maximale facilement tolérée soit atteinte (le maximum de l'étude est de 21 g/jour).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, États-Unis, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostiqué SLA
  • Au moins 18 ans
  • Les femmes qui peuvent devenir enceintes doivent utiliser activement des mesures de contrôle des naissances efficaces

Critère d'exclusion:

  • Ne doit pas avoir d'autre maladie neurologique (système nerveux)

Seuls les vétérans sont éligibles pour participer aux sites VA.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: 1
Patient SLA
Médicament: phénylbutyrate de sodium
inhibiteur de l'histone désactylase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
sécurité et tolérance
Délai: 20 semaines
20 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Le nombre d'effets secondaires à chaque dose, y compris les anomalies des signes vitaux, l'examen physique, les tests sanguins et les électrocardiogrammes, la modification de la capacité vitale (fonction respiratoire) et l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA
Relation entre les taux sanguins et la posologie de phénylbutyrate de sodium

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

US Department of Veterans Affairs

Collaborateurs

Muscular Dystrophy Association

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2005

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2006

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2007

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 avril 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2005

Première publication (Estimation)

8 avril 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 janvier 2010

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2010

Dernière vérification

1 octobre 2008

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0015

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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