Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av oral natriumfenylbutyrat hos personer med ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

8. januar 2010 oppdatert av: US Department of Veterans Affairs

Sikkerhets- og doseeskalerende studie av oral natriumfenylbutyrat hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten ved behandling med natriumfenylbutyrat (NaPB) hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og evnen til å ta denne medisinen uten store bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Selv om det er kjent at nerveceller dør i hjernen og ryggmargen til pasienter som har ALS, er årsaken til celledøden ukjent. Det er bevis på at denne celledøden kan være forårsaket av endringer i DNA, kroppens genetiske materiale. Legemidler som natriumfenylbutyrat (NaPB) kan øke uttrykket av gener, blokkere hvordan de motoriske nervecellene i ALS dør, og kan vise seg å være en effektiv terapi for ALS. NaPB har vist en forbedring i overlevelse hos mus med tilstander som ligner på ALS.

STUDERE DESIGN:

Alle forskningsdeltakere vil ta natriumfenylbutyrat i totalt 20 uker. Medikamentdosen økes hver 2. til 4. uke inntil en maksimal, lett tolerert dose er oppnådd (studiemaksimum er 21 g/dag).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Forente stater, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med ALS
  • Minst 18 år
  • Kvinner som kan bli gravide, må aktivt bruke effektive prevensjonstiltak

Ekskluderingskriterier:

  • Må ikke ha noen annen nevrologisk (nervesystem) sykdom

Kun veteraner er kvalifisert til å delta på VA-steder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: 1
ALS pasient
Legemiddel: natriumfenylbutyrat
histon deacteylase hemmer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 20 uker
20 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Antall bivirkninger ved hver dosering, inkludert abnormiteter i vitale tegn, fysisk undersøkelse, blodprøver og EKG, endring i vital kapasitet (pustefunksjon) og ALS funksjonell vurderingsskala
Forholdet mellom blodnivåer og natriumfenylbutyratdosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

US Department of Veterans Affairs

Samarbeidspartnere

Muscular Dystrophy Association

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2005

Først lagt ut (Anslag)

8. april 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. januar 2010

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2010

Sist bekreftet

1. oktober 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0015

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på natriumfenylbutyrat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere