Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av oralt natriumfenylbutyrat hos personer med ALS (amyotrofisk lateralskleros)

8 januari 2010 uppdaterad av: US Department of Veterans Affairs

Säkerhets- och dosupptrappningsstudie av oralt natriumfenylbutyrat hos patienter med amyotrofisk lateralskleros

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten vid behandling med natriumfenylbutyrat (NaPB) hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) och förmågan att ta denna medicin utan större biverkningar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Även om det är känt att nervceller dör i hjärnan och ryggmärgen hos patienter som har ALS, är orsaken till celldöden okänd. Det finns bevis för att denna celldöd kan orsakas av förändringar i DNA, kroppens genetiska material. Läkemedel som natriumfenylbutyrat (NaPB) kan öka uttrycket av gener, blockera hur de motoriska nervcellerna i ALS dör och kan visa sig vara en effektiv terapi för ALS. NaPB har visat en förbättring i överlevnad hos möss med tillstånd som liknar ALS.

STUDERA DESIGN:

Alla forskningsdeltagare kommer att ta natriumfenylbutyrat i totalt 20 veckor. Läkemedelsdosen kommer att ökas varannan till var fjärde vecka tills en maximal, lätt tolererad dos uppnås (maximum i studien är 21 g/dag).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52246-2208
        • VA Medical Center, Iowa City
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40502
        • VA Medical Center, Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • VA Maryland Health Care System, Baltimore
    • Massachusetts
      • Bedford, Massachusetts, Förenta staterna, 01730
        • Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02130
        • VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
    • New York
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • VA Medical Center, Syracuse
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • VA Medical Center, Durham
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45220
        • VA Medical Center, Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15240
        • VA Pittsburgh Health Care System
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med ALS
  • Minst 18 år
  • Kvinnor som kan bli gravida måste aktivt använda effektiva preventivmedel

Exklusions kriterier:

  • Får inte ha någon annan neurologisk (nervsystemet) sjukdom

Endast veteraner är berättigade att delta på VA-platser.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: 1
ALS patient
Läkemedel: natriumfenylbutyrat
histon-deakteylas-hämmare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 20 veckor
20 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Antalet biverkningar vid varje dos, inklusive abnormiteter i vitala tecken, fysisk undersökning, blodprover och EKG, förändring i vitalkapacitet (andningsfunktion) och ALS funktionsskala
Samband mellan blodnivåer och natriumfenylbutyratdosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

US Department of Veterans Affairs

Samarbetspartners

Muscular Dystrophy Association

Utredare

  • Huvudutredare: Robert Ferrante, PhD MSc, Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2006

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2007

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 april 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2005

Första postat (Uppskatta)

8 april 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

11 januari 2010

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 januari 2010

Senast verifierad

1 oktober 2008

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0015

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera