ALS（肌萎缩侧索硬化症）患者口服苯丁酸钠的安全性研究
2010年1月8日 更新者：US Department of Veterans Affairs
肌萎缩性侧索硬化症患者口服苯丁酸钠的安全性和剂量递增研究
该研究的目的是评估苯丁酸钠 (NaPB) 治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的安全性，以及服用该药物而无重大副作用的能力。
研究概览
详细说明
尽管已知 ALS 患者大脑和脊髓中的神经细胞会死亡，但细胞死亡的原因尚不清楚。 有证据表明，这种细胞死亡可能是由人体遗传物质 DNA 的变化引起的。 苯丁酸钠 (NaPB) 等药物可以增加基因表达，阻断 ALS 中运动神经细胞的死亡，并可能被证明是 ALS 的有效疗法。 NaPB 已经显示出在患有类似于 ALS 的条件下的小鼠中的存活率的改善。
学习规划：
所有研究参与者将服用苯基丁酸钠总共 20 周。 药物剂量将每 2 至 4 周增加一次，直到达到最大、容易耐受的剂量（研究最大剂量为 21 克/天）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
40
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52246-2208
- VA Medical Center, Iowa City
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40502
- VA Medical Center, Lexington
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21201
- VA Maryland Health Care System, Baltimore
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Massachusetts
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Bedford、Massachusetts、美国、01730
- Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
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Boston、Massachusetts、美国、02130
- VA Medical Center, Jamaica Plain Campus
-
-
New York
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Syracuse、New York、美国、13210
- VA Medical Center, Syracuse
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- VA Medical Center, Durham
-
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45220
- VA Medical Center, Cincinnati
-
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15240
- VA Pittsburgh Health Care System
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Michael E. DeBakey VA Medical Center (152)
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊患有肌萎缩侧索硬化
- 至少 18 岁
- 可以怀孕的妇女要积极采取有效的节育措施
排除标准：
- 不得有任何其他神经系统（神经系统）疾病
只有退伍军人才有资格参加 VA 网站。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：1个
肌萎缩侧索硬化症患者
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组蛋白脱乙酰酶抑制剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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安全性和耐受性
大体时间：20周
|
20周
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次要结果测量
结果测量 |
|---|
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每种剂量的副作用数量，包括生命体征异常、体格检查、血液检查和心电图、肺活量（呼吸功能）变化和肌萎缩侧索硬化功能评定量表
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血药浓度与苯丁酸钠用量的关系
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Robert Ferrante, PhD MSc、Edith Nourse Rogers Memorial Veterans Hospital, Bedford
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年4月1日
初级完成 (实际的)
2006年11月1日
研究完成 (实际的)
2007年9月1日
研究注册日期
首次提交
2005年4月7日
首先提交符合 QC 标准的
2005年4月7日
首次发布 (估计)
2005年4月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2010年1月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2010年1月8日
最后验证
2008年10月1日
更多信息
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