Cool.Click™ 思春期移行研究: 小児期に発症した成長ホルモン欠乏症の被験者における Saizen® の研究
小児期に発症した被験者を対象に Cool.Click™ を使用して、Saizen® (組換えヒト成長ホルモン (r-hGH)) の 2 つの異なる投与計画の安全性と有効性を判断するための第 IIIb 相、前向き、多施設共同、無作為化、非盲検試験思春期移行期（CATS）の成長ホルモン欠乏症
調査の概要
詳細な説明
これは、用量漸増スキームを用いたr-hGHの2つの異なる用量レジメンの安全性と有効性を決定するための第IIIb相、前向き、多施設、無作為化、非盲検試験です。 スクリーニング評価は、SD1 (研究 1 日目) の 30 日前に完了する必要があります。 13〜25歳の適格な被験者は、2つの治療グループ（30被験者/グループ）の1つに1：1の比率で均等に割り当てられます。 毎日の皮下注射は、無針成長ホルモン（GH）送達装置であるcool.click™を使用して、自己投与または指定された個人から受けます。 この試験は、スクリーニング（試験1日目の最大30日前まで）、積極的治療（最大24週間）、およびフォローアップ（試験薬の最終投与後4週間の安全性評価）の3つの期間で構成されています。
各被験者は、投薬コンプライアンス、有害事象、および併用薬を評価するために、毎日の治療日誌を完成させる必要があります。 各被験者は、SD1、8、12、および 24 週目に 1 つの治療日誌を受け取ります。 被験者は、服薬順守、有害事象、および併用薬を記録する日誌エントリを毎日記録する必要があります。 治療の割り当てと被験者の忍容性に応じて、用量漸増は次のように増加します。
- グループ A: 0.005 mg/kg/日を 30 日間、その後、治験責任医師の承認を得て、31 日目から 24 週目まで 0.010 mg/kg/日まで増量。
- グループ B: 0.010 mg/kg/日を 14 日間、治験責任医師の承認を得て、15 日目から 0.02 mg/kg/日まで、および 29 日目から 0.03 mg/kg/日まで、用量を段階的に増やす機会があります。
スケジュールされた研究訪問には、スクリーニング、ベースライン、および 8、12、および 24 週が含まれます。 投与量の調整は、治験薬の開始から 6 週目までの被験者の忍容性と電話による評価に基づいて行われます。 体幹脂肪は、SD1、12週目および24週目（または早期終了訪問）で測定されます。 定期的な臨床検査評価（血液学、血液化学、および尿検査）は、治療前（-30〜-1 SD1）および24週目の治療後（または早期終了訪問）に実行されます。 特別な検査室評価には、脂質パネル、空腹時インスリン、空腹時血糖、インスリン様成長因子 I (IGF-I)、インスリン様成長因子結合タンパク質 3 (IGFBP-3)、遊離チロキシン (T4)、総T4、C反応性タンパク質（CRP）。 身体検査は、スクリーニング、12週目および24週目に行われます。 安全性評価は、予定された研究訪問中に、電話評価を通じて、および対象治療日誌の有害事象および付随事象のレビューによって行われます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32226
- Nemours Children's Clinic
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Nemours Children's Clinic
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Tallahassee、Florida、アメリカ、32308
- Pediatric Endocrinology Children's Clinic
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Pediatric Endocrine Associates
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14222
- Women's and Children's Hospital of Buffalo
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
登録日または研究 1 日目は、研究治療の最初の日として定義されます。 この研究に参加する資格を得るには、被験者は研究1日目の30日前までに次の基準をすべて満たす必要があります。
- 13 歳から 25 歳までの男性または女性
- -小児期発症の成長ホルモン欠乏症（GHD）の診断および以前の完了した成長ホルモン（GH）治療は、女の子の場合は14歳以上、男の子の場合は16歳以上、またはスクリーニング前の6か月で0.5 cmを超える身長の増加がないことによって証明されます。
- -GHが中止されてから少なくとも30日後に、インスリン（<5 ng / mL）または成長ホルモン放出ホルモンとアルギニン（<9 ng / mL）などの標準的な誘発試験によって確立されたGH欠乏症（後天性または特発性）が記録されている. 被験者が 2 つ以上の下垂体障害を有する下垂体機能低下症で、IGF-1 が低い場合、GHD を確認するために刺激試験を行う必要はありません。
- 下垂体機能低下症の場合は、スクリーニング前の少なくとも 6 か月間、グルココルチコステロイド、甲状腺ホルモン、および性ホルモンの適切な補充療法 (必要な場合) を受けていなければなりません (補充時のホルモンレベルは正常/軽度に上昇した範囲にあります)。
- -研究期間中、プロトコルに喜んで従うことができます。
- -被験者の通常の医療の一部ではない研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供している。
- -出産の可能性のある女性被験者は、研究期間中、ホルモン避妊薬、子宮内器具、殺精子剤を含む横隔膜または殺精子剤を含むコンドームを使用する必要があります。 女性患者が妊娠していないことの確認は、試験登録から7日以内にヒト絨毛性ゴナドトロピン（hCG）妊娠検査（尿または血清）の陰性によって確立されなければなりません（SD1）。
除外基準:
この研究に含める資格を得るには、被験者は次の基準のいずれも満たしてはなりません。
- -成長ホルモンまたは希釈剤に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
- -スクリーニング前の6か月以内のGHによる以前の治療。
- 過去 6 か月間の重病。
- -活動性の悪性腫瘍（非黒色腫性皮膚悪性腫瘍を除く）。
- 糖尿病（I型またはII型）。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、B 型肝炎表面抗原 (HbsAg) および/または C 型肝炎ウイルス (HCV) の血清学に対する血清陽性。
- 妊娠中または授乳中。
- -薬物および/またはアルコールの乱用または非治療目的での薬物の使用の歴史。
- -治験責任医師の意見では、治験薬への曝露後の患者の安全を危険にさらす可能性のある病状。
- -治験責任医師の判断によるスクリーニングで、臨床的に重大な異常な血液学、化学または尿検査結果。
- -別の治験薬を服用したか、研究に参加する前の6か月間に実験手順がありました。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：標準用量群
0.005 mg/kg/日組換えヒト成長ホルモン (r-hGH) を 30 日間投与し、その後、治験責任医師の承認を得て、31 日目から 24 週目まで 0.010 mg/kg/日まで増量しました。
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0.005 mg/kg/日を 30 日間、その後、治験責任医師の承認を得て、31 日目から 24 週目まで 0.010 mg/kg/日まで増やします。
他の名前：
0.010 mg/kg/日を 14 日間、治験責任医師の承認を得て、15 日目に 0.02 mg/kg/日まで、29 日目に 0.03 mg/kg/日まで用量を段階的に増やす機会があります。
他の名前：
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実験的：高用量群
０．０１０ｍｇ／ｋｇ／日の組み換えヒト成長ホルモンを１４日間、治験責任医師の承認を得て、１５日目に０．０２ｍｇ／ｋｇ／日に、２９日目に０．０３ｍｇ／ｋｇ／日に用量漸増する機会がある。
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0.005 mg/kg/日を 30 日間、その後、治験責任医師の承認を得て、31 日目から 24 週目まで 0.010 mg/kg/日まで増やします。
他の名前：
0.010 mg/kg/日を 14 日間、治験責任医師の承認を得て、15 日目に 0.02 mg/kg/日まで、29 日目に 0.03 mg/kg/日まで用量を段階的に増やす機会があります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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体幹脂肪のベースラインから 24 週目までの変化率
時間枠：24週目までのベースライン
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24週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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除脂肪体重のベースラインから 24 週までの変化率
時間枠：24週目までのベースライン
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24週目までのベースライン
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総体脂肪のベースラインから24週までの変化率
時間枠：24週目までのベースライン
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24週目までのベースライン
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四肢脂肪のベースラインから 24 週までの変化率
時間枠：24週目までのベースライン
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24週目までのベースライン
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ベースラインから 24 週目までの胴体脂肪率と四肢脂肪率の変化率
時間枠：24週目までのベースライン
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24週目までのベースライン
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Sanja Dragnic, MD、EMD Serono
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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