Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Cool.Click™ Adolescencyjne badanie przejściowe: badanie Saizen® u osób z niedoborem hormonu wzrostu rozpoczynającym się w dzieciństwie

4 sierpnia 2013 zaktualizowane przez: EMD Serono

Prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie fazy IIIb mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch różnych schematów dawkowania Saizen® (rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu (r-hGH), przy użyciu Cool.Click™ u pacjentów z początkiem w dzieciństwie Niedobór hormonu wzrostu podczas fazy przejściowej okresu dojrzewania (CATS)

Głównym celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa dwóch różnych schematów dawkowania r-hGH (Saizen®) u pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu występującym w dzieciństwie (COGHD) w fazie przejściowej od dzieciństwa do dorosłości.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie fazy IIIb, mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch różnych schematów dawkowania r-hGH ze schematem zwiększania dawki. Oceny przesiewowe muszą zostać zakończone 30 dni przed SD1 (dzień badania 1). Kwalifikujący się pacjenci w wieku od 13 do 25 lat zostaną losowo przydzieleni w równym przydziale w stosunku 1:1 do jednej z dwóch grup terapeutycznych (30 pacjentów/grupę). Codzienne wstrzyknięcia podskórne będą wykonywane samodzielnie lub przez wyznaczoną osobę za pomocą cool.click™, bezigłowego urządzenia do podawania hormonu wzrostu (GH). Badanie składa się z trzech okresów: badania przesiewowego (do 30 dni przed pierwszym dniem badania), aktywnego leczenia (do 24 tygodni) i obserwacji (4-tygodniowa ocena bezpieczeństwa po ostatniej dawce badanego leku).

Każdy osobnik będzie zobowiązany do wypełnienia dziennika codziennego leczenia w celu oceny przestrzegania zaleceń dotyczących dawkowania, zdarzeń niepożądanych i jednocześnie stosowanych leków. Każdy pacjent otrzyma jeden dziennik leczenia w SD1, w 8, 12 i 24 tygodniu. Osoby badane będą musiały zapisywać codzienne wpisy w dzienniku, które rejestrować będą zgodność dawkowania, zdarzenia niepożądane i jednocześnie stosowane leki. W zależności od przydziału leczenia i tolerancji pacjenta, dostosowanie dawki będzie zwiększane w następujący sposób:

  • Grupa A: 0,005 mg/kg/dobę przez 30 dni, następnie zwiększenie, za zgodą badacza, do 0,010 mg/kg/dobę od dnia 31 do tygodnia 24.
  • Grupa B: 0,010 mg/kg/dobę przez 14 dni z możliwością zwiększenia dawki, za zgodą badacza, w dniu 15 do 0,02 mg/kg/dobę iw dniu 29 do 0,03 mg/kg/dobę.

Zaplanowane wizyty studyjne obejmują badania przesiewowe, punkt wyjściowy oraz tygodnie 8, 12 i 24. Dostosowanie dawkowania będzie oparte na tolerancji pacjenta i ocenach telefonicznych od rozpoczęcia badania leku do tygodnia 6. Tłuszcz w tułowiu będzie mierzony w SD1, w 12. i 24. tygodniu (lub podczas wcześniejszej wizyty kończącej). Rutynowe kliniczne oceny laboratoryjne (hematologia, biochemia krwi i analiza moczu) będą przeprowadzane przed leczeniem (-30 do -1 SD1) i po leczeniu w 24. tygodniu (lub na wcześniejszej wizycie kończącej). Specjalne oceny laboratoryjne obejmują centralną analizę panelu lipidów, insuliny na czczo, glukozy na czczo, insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I), białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu 3 (IGFBP-3), wolnej tyroksyny (T4), całkowitej T4, białko C-reaktywne (CRP). Badania fizykalne zostaną przeprowadzone podczas badań przesiewowych, w 12. i 24. tygodniu. Oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane podczas zaplanowanych wizyt studyjnych, poprzez oceny telefoniczne oraz przegląd zdarzeń niepożądanych i zdarzeń towarzyszących w dzienniku leczenia pacjenta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, Stany Zjednoczone, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dzień wpisu lub dzień badania 1 określa się jako pierwszy dzień leczenia w ramach badania. Aby kwalifikować się do włączenia do tego badania, uczestnicy muszą spełnić wszystkie poniższe kryteria w ciągu 30 dni przed pierwszym dniem badania.

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 13 do 25 lat włącznie
  • Rozpoznanie dziecięcego niedoboru hormonu wzrostu (GHD) i wcześniejsze zakończone leczenie hormonem wzrostu (GH), potwierdzone wiekiem kostnym powyżej 14 lat dla dziewcząt i 16 lat dla chłopców lub brakiem wzrostu > 0,5 cm w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
  • Mają udokumentowany niedobór GH (nabyty lub idiopatyczny), potwierdzony standardowym testem prowokacyjnym, takim jak insulina (<5 ng/ml) lub hormon uwalniający hormon wzrostu plus arginina (<9 ng/ml) co najmniej 30 dni po odstawieniu GH . Jeśli pacjent ma niedoczynność przysadki z dwoma lub więcej zaburzeniami przysadki i ma niski poziom IGF-1, test stymulacji nie musi być wykonywany w celu potwierdzenia GHD.
  • W przypadku niedoczynności przysadki należy stosować odpowiednią terapię zastępczą (jeśli jest wymagana) glikokortykosteroidami, tarczycą i hormonami płciowymi (stężenia hormonów podczas terapii zastępczej mieszczą się w normalnym/lekko podwyższonym zakresie) przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Bądź chętny i zdolny do przestrzegania protokołu przez cały czas trwania badania.
  • Wyrazić pisemną świadomą zgodę przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem, która nie jest częścią normalnej opieki medycznej uczestnika, z zastrzeżeniem, że uczestnik może wycofać zgodę w dowolnym momencie bez uszczerbku dla przyszłej opieki medycznej.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować hormonalny środek antykoncepcyjny, wkładkę wewnątrzmaciczną, diafragmę ze środkiem plemnikobójczym lub prezerwatywę ze środkiem plemnikobójczym przez cały czas trwania badania. Potwierdzenie, że pacjentka nie jest w ciąży, musi zostać potwierdzone przez ujemny wynik testu ciążowego na obecność ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (hCG) (mocz lub surowica) w ciągu 7 dni od włączenia do badania (SD1).

Kryteria wyłączenia:

Aby kwalifikować się do włączenia do tego badania, badani nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

  • Znana alergia lub nadwrażliwość na hormon wzrostu lub rozpuszczalnik.
  • Wcześniejsze leczenie GH w ciągu sześciu miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Ciężka choroba w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
  • Aktywny nowotwór złośliwy (z wyjątkiem nieczerniakowych nowotworów skóry).
  • Cukrzyca (typ I lub II).
  • Seropozytywność w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg) i/lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV).
  • Ciąża lub laktacja.
  • Historia nadużywania narkotyków i/lub alkoholu lub używania narkotyków w celach innych niż terapeutyczne.
  • Każdy stan chorobowy, który zdaniem badacza mógłby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta po ekspozycji na badany lek.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki hematologiczne, biochemiczne lub badania moczu podczas badania przesiewowego w ocenie badacza.
  • Przyjmował inny badany lek lub przeszedł jakąkolwiek procedurę eksperymentalną w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających włączenie do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa dawki standardowej
0,005 mg/kg/dzień rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu (r-hGH) przez 30 dni, a następnie zwiększenie, za zgodą badacza, do 0,010 mg/kg/dzień od dnia 31 do tygodnia 24.
Biologiczny: rekombinowany ludzki hormon wzrostu
0,005 mg/kg mc./dobę przez 30 dni, a następnie zwiększać, za zgodą badacza, do 0,010 mg/kg mc./dobę od dnia 31. do tygodnia 24.
Inne nazwy:
  • Saizen
  • r-hGH
  • fajny klik
Biologiczny: rekombinowany ludzki hormon wzrostu
0,010 mg/kg/dobę przez 14 dni z możliwością zwiększenia dawki, za zgodą badacza, w dniu 15 do 0,02 mg/kg/dobę i w dniu 29 do 0,03 mg/kg/dobę.
Inne nazwy:
  • Saizen
  • r-hGH
  • fajny klik
Eksperymentalny: Grupa wysokich dawek
0,010 mg/kg/dobę rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu przez 14 dni z możliwością zwiększenia dawki, za zgodą badacza, w dniu 15 do 0,02 mg/kg/dobę i w dniu 29 do 0,03 mg/kg/dobę.
Biologiczny: rekombinowany ludzki hormon wzrostu
0,005 mg/kg mc./dobę przez 30 dni, a następnie zwiększać, za zgodą badacza, do 0,010 mg/kg mc./dobę od dnia 31. do tygodnia 24.
Inne nazwy:
  • Saizen
  • r-hGH
  • fajny klik
Biologiczny: rekombinowany ludzki hormon wzrostu
0,010 mg/kg/dobę przez 14 dni z możliwością zwiększenia dawki, za zgodą badacza, w dniu 15 do 0,02 mg/kg/dobę i w dniu 29 do 0,03 mg/kg/dobę.
Inne nazwy:
  • Saizen
  • r-hGH
  • fajny klik

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 24 w tłuszczu tułowia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana beztłuszczowej masy ciała od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana całkowitej tkanki tłuszczowej od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 24 w tłuszczu kończyn
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 24 w stosunku tkanki tłuszczowej tułowia do kończyn
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

EMD Serono

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 maja 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 sierpnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 25253

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na rekombinowany ludzki hormon wzrostu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj