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Cool.Click™ Adolescent Transition Study: Studie zu Saizen® bei Patienten mit Wachstumshormonmangel im Kindesalter

4. August 2013 aktualisiert von: EMD Serono

Eine prospektive, multizentrische, randomisierte, offene Studie der Phase IIIb zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von zwei verschiedenen Dosierungsschemata von Saizen® (rekombinantes menschliches Wachstumshormon (r-hGH)) unter Verwendung von Cool.Click™ bei Patienten mit Beginn im Kindesalter Wachstumshormonmangel während der Adolescent Transition Phase (CATS)

Das primäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei verschiedenen Dosierungsschemata von r-hGH (Saizen®) bei Patienten mit Wachstumshormonmangel im Kindesalter (COGHD) während der Übergangsphase von der Kindheit zum Erwachsenenalter.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, multizentrische, randomisierte, offene Studie der Phase IIIb zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von zwei verschiedenen Dosierungsschemata von r-hGH mit einem Dosiseskalationsschema. Screening-Assessments müssen 30 Tage vor SD1 (Studientag 1) abgeschlossen sein. Geeignete Probanden im Alter von 13 bis 25 Jahren werden zu gleichen Teilen im Verhältnis 1:1 auf eine von zwei Behandlungsgruppen (30 Probanden/Gruppe) randomisiert. Tägliche subkutane Injektionen werden selbst verabreicht oder von einer bestimmten Person unter Verwendung von cool.click™, dem nadelfreien Verabreichungsgerät für Wachstumshormone (GH), verabreicht. Die Studie besteht aus drei Phasen: Screening (bis zu 30 Tage vor Studientag 1), aktive Behandlung (bis zu 24 Wochen) und Nachbeobachtung (4-wöchige Sicherheitsbewertung nach der letzten Dosis der Studienmedikation).

Jeder Proband muss ein tägliches Behandlungstagebuch führen, um die Einhaltung der Dosierung, Nebenwirkungen und Begleitmedikationen zu beurteilen. Jeder Proband erhält ein Behandlungstagebuch bei SD1, Wochen 8, 12 und 24. Die Probanden müssen tägliche Tagebucheinträge aufzeichnen, die die Einhaltung der Dosierung, unerwünschte Ereignisse und Begleitmedikationen erfassen. Je nach Behandlungszuteilung und Verträglichkeit des Patienten wird die Dosistitration wie folgt erhöht:

  • Gruppe A: 0,005 mg/kg/Tag für 30 Tage, dann Erhöhung mit Zustimmung des Prüfarztes auf 0,010 mg/kg/Tag von Tag 31 bis Woche 24.
  • Gruppe B: 0,010 mg/kg/Tag für 14 Tage mit der Möglichkeit, die Dosis mit Zustimmung des Prüfarztes an Tag 15 auf 0,02 mg/kg/Tag und an Tag 29 auf 0,03 mg/kg/Tag zu steigern.

Geplante Studienbesuche umfassen Screening, Baseline und Wochen 8, 12 und 24. Dosisanpassungen basieren auf der Verträglichkeit des Probanden und telefonischen Bewertungen vom Beginn der Studienmedikation bis Woche 6. Rumpffett wird in SD1, Wochen 12 und 24 (oder Besuch bei vorzeitigem Abbruch) gemessen. Routinemäßige klinische Laboruntersuchungen (Hämatologie, Blutchemie und Urinanalyse) werden vor der Behandlung (-30 bis -1 SD1) und nach der Behandlung in Woche 24 (oder Besuch bei vorzeitigem Abbruch) durchgeführt. Spezielle Laboruntersuchungen umfassen die zentrale Analyse von Lipidpanel, Nüchterninsulin, Nüchternglukose, insulinähnlichem Wachstumsfaktor I (IGF-I), insulinähnlichem Wachstumsfaktor-Bindungsprotein 3 (IGFBP-3), freiem Thyroxin (T4) , gesamt T4, C-reaktives Protein (CRP). Körperliche Untersuchungen werden beim Screening in den Wochen 12 und 24 durchgeführt. Sicherheitsbewertungen werden während geplanter Studienbesuche, durch telefonische Bewertungen und durch die Überprüfung von unerwünschten Ereignissen und Begleitereignissen im Behandlungstagebuch des Patienten durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

31

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, Vereinigte Staaten, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Der Tag des Eintritts oder Studientag 1 ist als erster Tag der Studienbehandlung definiert. Um für die Aufnahme in diese Studie in Frage zu kommen, müssen die Probanden alle der folgenden Kriterien innerhalb von 30 Tagen vor Studientag 1 erfüllen.

  • Männlich oder weiblich im Alter von 13 bis einschließlich 25 Jahren
  • Diagnose eines Wachstumshormonmangels (GHD) im Kindesalter und eine zuvor abgeschlossene Behandlung mit Wachstumshormon (GH), nachgewiesen durch ein Knochenalter von mehr als 14 Jahren bei Mädchen und 16 Jahren bei Jungen oder keine Größenzunahme von > 0,5 cm in den 6 Monaten vor Screen.
  • Dokumentierten GH-Mangel (erworben oder idiopathisch), nachgewiesen durch einen Standard-Provokationstest, wie Insulin (<5 ng/ml) oder Wachstumshormon-Releasing-Hormon plus Arginin (<9 ng/ml) mindestens 30 Tage nach Absetzen von GH . Wenn ein Proband hypophysär mit zwei oder mehr Hypophysenerkrankungen ist und einen niedrigen IGF-1-Wert hat, muss der Stimulationstest nicht durchgeführt werden, um GHD zu bestätigen.
  • Wenn hypophysär, muss mindestens 6 Monate vor dem Screening eine adäquate Ersatztherapie (falls erforderlich) mit Glukokortikosteroiden, Schilddrüsen- und Sexualhormonen (Hormonspiegel beim Ersatz im normalen/leicht erhöhten Bereich) durchgeführt worden sein.
  • Seien Sie bereit und in der Lage, das Protokoll für die Dauer der Studie einzuhalten.
  • Vor jedem studienbezogenen Verfahren, das nicht Teil der normalen medizinischen Versorgung des Probanden ist, eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben, mit dem Verständnis, dass der Proband seine Einwilligung jederzeit unbeschadet der zukünftigen medizinischen Versorgung widerrufen kann.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen für die Dauer der Studie ein hormonelles Verhütungsmittel, ein Intrauterinpessar, ein Diaphragma mit Spermizid oder ein Kondom mit Spermizid verwenden. Die Bestätigung, dass eine Patientin nicht schwanger ist, muss durch einen negativen Schwangerschaftstest auf humanes Choriongonadotropin (hCG) (Urin oder Serum) innerhalb von 7 Tagen nach Studieneinschluss (SD1) erfolgen.

Ausschlusskriterien:

Um in diese Studie aufgenommen zu werden, dürfen die Probanden keines der folgenden Kriterien erfüllen:

  • Bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Wachstumshormon oder Verdünnungsmittel.
  • Vorherige Behandlung mit GH innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening.
  • Schwere Krankheit in den letzten sechs Monaten.
  • Aktive Malignität (außer nicht-melanomatöse Hautmalignome).
  • Diabetes mellitus (Typ I oder II).
  • Seropositivität für Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis B Surface Antigen (HbsAg) und/oder Hepatitis C Virus (HCV) Serologie.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • Vorgeschichte von Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch oder Drogenkonsum zu nichttherapeutischen Zwecken.
  • Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten nach Exposition gegenüber dem Studienmedikament gefährden würde.
  • Klinisch signifikante abnormale Hämatologie-, Chemie- oder Urinanalyseergebnisse beim Screening nach Einschätzung des Prüfarztes.
  • In den sechs Monaten vor dem Studieneintritt ein anderes Prüfpräparat eingenommen oder ein experimentelles Verfahren durchgeführt haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Standarddosisgruppe
0,005 mg/kg/Tag rekombinantes menschliches Wachstumshormon (r-hGH) für 30 Tage, dann Erhöhung mit Zustimmung des Prüfarztes auf 0,010 mg/kg/Tag von Tag 31 bis Woche 24.
Biologisch: rekombinantes menschliches Wachstumshormon
0,005 mg/kg/Tag für 30 Tage, dann Erhöhung mit Genehmigung des Prüfarztes auf 0,010 mg/kg/Tag von Tag 31 bis Woche 24.
Andere Namen:
  • Saizen
  • r-hGH
  • cooles klick
Biologisch: rekombinantes menschliches Wachstumshormon
0,010 mg/kg/Tag für 14 Tage mit der Möglichkeit, die Dosis mit Zustimmung des Prüfarztes an Tag 15 auf 0,02 mg/kg/Tag und an Tag 29 auf 0,03 mg/kg/Tag zu steigern.
Andere Namen:
  • Saizen
  • r-hGH
  • cooles klick
Experimental: Hochdosierte Gruppe
0,010 mg/kg/Tag rekombinantes menschliches Wachstumshormon für 14 Tage mit der Möglichkeit, die Dosis mit Zustimmung des Prüfarztes an Tag 15 auf 0,02 mg/kg/Tag und an Tag 29 auf 0,03 mg/kg/Tag zu steigern.
Biologisch: rekombinantes menschliches Wachstumshormon
0,005 mg/kg/Tag für 30 Tage, dann Erhöhung mit Genehmigung des Prüfarztes auf 0,010 mg/kg/Tag von Tag 31 bis Woche 24.
Andere Namen:
  • Saizen
  • r-hGH
  • cooles klick
Biologisch: rekombinantes menschliches Wachstumshormon
0,010 mg/kg/Tag für 14 Tage mit der Möglichkeit, die Dosis mit Zustimmung des Prüfarztes an Tag 15 auf 0,02 mg/kg/Tag und an Tag 29 auf 0,03 mg/kg/Tag zu steigern.
Andere Namen:
  • Saizen
  • r-hGH
  • cooles klick

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 im Rumpffett
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der mageren Körpermasse vom Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Baseline bis Woche 24
Prozentuale Veränderung des Gesamtkörperfetts vom Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Baseline bis Woche 24
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 des Gliedmaßenfetts
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Baseline bis Woche 24
Prozentuale Veränderung des Rumpf-zu-Gliedmaßen-Fettverhältnisses von der Baseline bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

EMD Serono

Ermittler

  • Studienleiter: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Mai 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Mai 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. August 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2013

Zuletzt verifiziert

1. August 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 25253

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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