Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cool.Click™ Adolescent Transition Study: Studie Saizen® u subjektů s deficitem růstového hormonu v dětství

4. srpna 2013 aktualizováno: EMD Serono

Fáze IIIb, prospektivní, multicentrická, randomizovaná, otevřená studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti dvou různých režimů dávkování přípravku Saizen® (rekombinantního lidského růstového hormonu (r-hGH), pomocí Cool.Click™ u subjektů s nástupem v dětství Nedostatek růstového hormonu během přechodné fáze dospívání (CATS)

Primárním cílem je vyhodnotit účinnost a bezpečnost dvou různých dávkovacích režimů r-hGH (Saizen®) u subjektů s deficitem růstového hormonu s nástupem v dětství (COGHD) během přechodné fáze z dětství do dospělosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze IIIb, prospektivní, multicentrická, randomizovaná, otevřená studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti dvou různých dávkovacích režimů r-hGH se schématem eskalace dávky. Screeningová hodnocení musí být dokončena 30 dní před SD1 (1. den studie). Vhodní jedinci ve věku 13 až 25 let budou randomizováni ve stejném rozdělení v poměru 1:1 do jedné ze dvou léčebných skupin (30 subjektů/skupina). Denní subkutánní injekce si budou podávat sami nebo je obdrží určený jedinec pomocí cool.click™, bezjehlového aplikačního zařízení růstového hormonu (GH). Studie sestává ze tří období: screening (až 30 dní před 1. dnem studie), aktivní léčba (až 24 týdnů) a sledování (4 týdny hodnocení bezpečnosti po poslední dávce studovaného léku).

Každý subjekt bude muset vyplnit denní léčebný deník, aby se vyhodnotila kompliance dávkování, nežádoucí účinky a souběžná medikace. Každý subjekt obdrží jeden léčebný deník v SD1, týdnech 8, 12 a 24. Subjekty budou muset zaznamenávat denní záznamy do deníku, které budou zachycovat dodržování dávkování, nežádoucí účinky a souběžné léky. V závislosti na přidělení léčby a snášenlivosti pacienta se titrace dávky zvýší následovně:

  • Skupina A: 0,005 mg/kg/den po dobu 30 dnů, poté se se souhlasem zkoušejícího zvyšuje na 0,010 mg/kg/den od 31. dne do 24. týdne.
  • Skupina B: 0,010 mg/kg/den po dobu 14 dnů s možností eskalovat dávku se souhlasem zkoušejícího v den 15 na 0,02 mg/kg/den a 29. den na 0,03 mg/kg/den.

Plánované studijní návštěvy zahrnují screening, výchozí stav a 8., 12. a 24. týden. Úpravy dávkování budou založeny na snášenlivosti subjektu a na telefonickém hodnocení od zahájení studie s léčivem do 6. týdne. Trupový tuk bude měřen v SD1, týdnech 12 a 24 (nebo předčasně ukončené návštěvě). Rutinní klinická laboratorní vyšetření (hematologie, krevní chemie a analýza moči) budou provedena před léčbou (-30 až -1 SD1) a po léčbě v týdnu 24 (nebo předčasně ukončená návštěva). Speciální laboratorní vyšetření zahrnují centrální analýzu lipidového panelu, inzulínu nalačno, glukózy nalačno, inzulínu podobný růstový faktor I (IGF-I), inzulínu podobný růstový faktor vázající protein 3 (IGFBP-3), volný tyroxin (T4), celkový T4, C-reaktivní protein (CRP). Fyzikální vyšetření budou provedena při screeningu, 12. a 24. týden. Hodnocení bezpečnosti bude probíhat během plánovaných studijních návštěv, prostřednictvím telefonického hodnocení a přezkoumáním nežádoucích jevů a doprovodných jevů v deníku léčby subjektu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Den vstupu nebo 1. den studie je definován jako první den studijní léčby. Aby byli způsobilí k zařazení do této studie, musí subjekty splnit všechna následující kritéria do 30 dnů před 1. dnem studie.

  • Muž nebo žena od 13 do 25 let včetně
  • Diagnóza nedostatku růstového hormonu v dětství (GHD) a předchozí dokončená léčba růstovým hormonem (GH), jak dokládá kostní věk vyšší než 14 let u dívek a 16 let u chlapců nebo žádné zvýšení výšky > 0,5 cm během 6 měsíců před screeningem.
  • mít zdokumentovaný nedostatek růstového hormonu (získaný nebo idiopatický), prokázaný standardním provokativním testem, jako je inzulin (<5 ng/ml) nebo hormon uvolňující růstový hormon plus arginin (<9 ng/ml) alespoň 30 dní po ukončení léčby růstovým hormonem . Pokud má subjekt hypofýzu se dvěma nebo více poruchami hypofýzy a má nízký IGF-1, není třeba provést stimulační test k potvrzení GHD.
  • Pokud hypofýza, musí být na adekvátní substituční léčbě (je-li požadována) glukokortikosteroidy, štítnou žlázou a pohlavními hormony (hladiny hormonů při substituci jsou v normálním/mírně zvýšeném rozmezí) po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem.
  • Buďte ochotni a schopni dodržovat protokol po dobu trvání studie.
  • Dát písemný informovaný souhlas před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií, který není součástí běžné lékařské péče subjektu, s tím, že subjekt může souhlas kdykoli odvolat, aniž by tím byla dotčena budoucí lékařská péče.
  • Ženy ve fertilním věku musí po dobu studie používat hormonální antikoncepci, nitroděložní tělísko, membránu se spermicidem nebo kondom se spermicidem. Potvrzení, že pacientka není těhotná, musí být potvrzeno negativním těhotenským testem na lidský choriový gonadotropin (hCG) (moč nebo sérum) do 7 dnů od zařazení do studie (SD1).

Kritéria vyloučení:

Aby byli způsobilí k zařazení do této studie, nesmí subjekty splňovat žádné z následujících kritérií:

  • Známá alergie nebo přecitlivělost na růstový hormon nebo ředidlo.
  • Předchozí léčba GH během šesti měsíců před screeningem.
  • Těžké onemocnění během předchozích šesti měsíců.
  • Aktivní malignita (kromě nemelanomatózních kožních malignit).
  • Diabetes mellitus (typ I nebo II).
  • Séropozitivita na sérologii viru lidské imunodeficience (HIV), povrchového antigenu hepatitidy B (HbsAg) a/nebo viru hepatitidy C (HCV).
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Anamnéza zneužívání drog a/nebo alkoholu nebo užívání drog pro jiné než terapeutické účely.
  • Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil bezpečnost pacienta po expozici studovanému léku.
  • Klinicky významné abnormální výsledky hematologie, chemie nebo analýzy moči při screeningu podle úsudku zkoušejícího.
  • Užil(a) jiný zkoumaný lék nebo měl(a) jakýkoli experimentální postup během šesti měsíců před vstupem do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Standardní dávková skupina
0,005 mg/kg/den rekombinantního lidského růstového hormonu (r-hGH) po dobu 30 dnů, poté se se souhlasem výzkumníka zvýší na 0,010 mg/kg/den od 31. dne do 24. týdne.
Biologický: rekombinantní lidský růstový hormon
0,005 mg/kg/den po dobu 30 dnů, poté se se souhlasem zkoušejícího zvýší na 0,010 mg/kg/den od 31. dne do 24. týdne.
Ostatní jména:
  • Saizen
  • r-hGH
  • cool klik
Biologický: rekombinantní lidský růstový hormon
0,010 mg/kg/den po dobu 14 dnů s možností eskalovat dávku se souhlasem zkoušejícího v den 15 na 0,02 mg/kg/den a v den 29 na 0,03 mg/kg/den.
Ostatní jména:
  • Saizen
  • r-hGH
  • cool klik
Experimentální: Skupina s vysokou dávkou
0,010 mg/kg/den rekombinantního lidského růstového hormonu po dobu 14 dnů s možností eskalovat dávku, se souhlasem zkoušejícího, 15. den na 0,02 mg/kg/den a 29. den na 0,03 mg/kg/den.
Biologický: rekombinantní lidský růstový hormon
0,005 mg/kg/den po dobu 30 dnů, poté se se souhlasem zkoušejícího zvýší na 0,010 mg/kg/den od 31. dne do 24. týdne.
Ostatní jména:
  • Saizen
  • r-hGH
  • cool klik
Biologický: rekombinantní lidský růstový hormon
0,010 mg/kg/den po dobu 14 dnů s možností eskalovat dávku se souhlasem zkoušejícího v den 15 na 0,02 mg/kg/den a v den 29 na 0,03 mg/kg/den.
Ostatní jména:
  • Saizen
  • r-hGH
  • cool klik

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od základní hodnoty do týdne 24 v tuku v trupu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu do 24. týdne v tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24
Procentní změna celkového tělesného tuku od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozího stavu do 24. týdne v tuku v končetinách
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna poměru tuku v trupu a končetinách od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

EMD Serono

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. května 2005

První zveřejněno (Odhad)

3. května 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. srpna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. srpna 2013

Naposledy ověřeno

1. srpna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 25253

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rekombinantní lidský růstový hormon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit