Cool.Click™ Adolescent Transition Study: Estudio de Saizen® en sujetos con deficiencia de hormona de crecimiento de inicio en la niñez
Un estudio de Fase IIIb, prospectivo, multicéntrico, aleatorizado, de etiqueta abierta para determinar la seguridad y eficacia de dos regímenes de dosificación diferentes de Saizen® (hormona de crecimiento humano recombinante (r-hGH), usando Cool.Click™ en sujetos con inicio en la infancia Deficiencia de hormona de crecimiento durante la fase de transición de la adolescencia (CATS)
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase IIIb, prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y abierto para determinar la seguridad y la eficacia de dos regímenes de dosis diferentes de r-hGH con un esquema de aumento de dosis. Las evaluaciones de detección deben completarse 30 días antes del SD1 (día de estudio 1). Los sujetos elegibles de 13 a 25 años de edad serán aleatorizados en igual asignación en una proporción de 1:1 a uno de los dos grupos de tratamiento (30 sujetos/grupo). Las inyecciones subcutáneas diarias se autoadministrarán o se recibirán de una persona designada mediante cool.click™, el dispositivo de administración de hormona de crecimiento (GH) sin aguja. El estudio consta de tres períodos: selección (hasta 30 días antes del día 1 del estudio), tratamiento activo (hasta 24 semanas) y seguimiento (evaluación de seguridad de 4 semanas después de la última dosis del medicamento del estudio).
Cada sujeto deberá completar un diario de tratamiento diario para evaluar el cumplimiento de la dosis, los eventos adversos y los medicamentos concomitantes. Cada sujeto recibirá un diario de tratamiento en SD1, semanas 8, 12 y 24. Se requerirá que los sujetos registren las entradas del diario que capturarán el cumplimiento de la dosis, los eventos adversos y los medicamentos concomitantes. Según la asignación del tratamiento y la tolerabilidad del sujeto, la titulación de la dosis se incrementará de la siguiente manera:
- Grupo A: 0,005 mg/kg/día durante 30 días y luego aumentar, con la aprobación del investigador, a 0,010 mg/kg/día desde el día 31 hasta la semana 24.
- Grupo B: 0,010 mg/kg/día durante 14 días con la oportunidad de aumentar la dosis, con la aprobación del investigador, el día 15 a 0,02 mg/kg/día y el día 29 a 0,03 mg/kg/día.
Las visitas de estudio programadas incluyen la evaluación, la línea base y las semanas 8, 12 y 24. Los ajustes de dosis se basarán en la tolerabilidad del sujeto y las evaluaciones telefónicas desde el inicio del fármaco del estudio hasta la semana 6. La grasa del tronco se medirá en SD1, semanas 12 y 24 (o visita de finalización anticipada). Se realizarán evaluaciones de laboratorio clínico de rutina (hematología, bioquímica sanguínea y análisis de orina) antes del tratamiento (-30 a -1 SD1) y después del tratamiento en la semana 24 (o visita de finalización anticipada). Las evaluaciones especiales de laboratorio incluyen el análisis central del panel de lípidos, insulina en ayunas, glucosa en ayunas, factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I), proteína de unión al factor de crecimiento similar a la insulina 3 (IGFBP-3), tiroxina libre (T4), total T4, proteína C reactiva (PCR). Se realizarán exámenes físicos en la selección, semanas 12 y 24. Las evaluaciones de seguridad se realizarán durante las visitas programadas del estudio, mediante evaluaciones telefónicas y mediante la revisión de los eventos adversos y eventos concomitantes en el diario de tratamiento del sujeto.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32226
- Nemours Children's Clinic
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Nemours Children's Clinic
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Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- Pediatric Endocrinology Children's Clinic
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Pediatric Endocrine Associates
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
- Women's and Children's Hospital of Buffalo
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
El día de ingreso o el Día 1 del estudio se define como el primer día del tratamiento del estudio. Para ser elegible para su inclusión en este estudio, los sujetos deben cumplir con todos los siguientes criterios dentro de los 30 días anteriores al día 1 del estudio.
- Hombre o mujer de 13 a 25 años de edad, ambos inclusive
- Diagnóstico de deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) de inicio en la niñez y tratamiento previo de la hormona del crecimiento (GH) como lo demuestra una edad ósea mayor de 14 años para las niñas y 16 años para los niños o ningún aumento de estatura > 0,5 cm en los 6 meses anteriores a la prueba de detección.
- Tener deficiencia de GH documentada (adquirida o idiopática), establecida mediante una prueba de provocación estándar, como insulina (<5 ng/mL) o hormona liberadora de hormona del crecimiento más arginina (<9 ng/mL) al menos 30 días después de que se suspendió la GH . Si un sujeto es hipofisario con dos o más trastornos hipofisarios y tiene un IGF-1 bajo, no es necesario realizar la prueba de estimulación para confirmar la GHD.
- Si tiene hipopituitaria, debe haber recibido una terapia de reemplazo adecuada (si se requiere) de glucocorticosteroides, hormonas tiroideas y sexuales (los niveles hormonales en el reemplazo deben estar en el rango normal/levemente elevado) durante al menos 6 meses antes de la prueba de detección.
- Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con el protocolo durante la duración del estudio.
- Haber dado su consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio que no forme parte de la atención médica normal del sujeto, en el entendimiento de que el sujeto puede retirar el consentimiento en cualquier momento sin perjuicio de la atención médica futura.
- Las mujeres en edad fértil deben usar un anticonceptivo hormonal, un dispositivo intrauterino, un diafragma con espermicida o un condón con espermicida durante la duración del estudio. La confirmación de que una paciente no está embarazada debe establecerse mediante una prueba de embarazo de gonadotropina coriónica humana (hCG) negativa (en orina o suero) dentro de los 7 días posteriores a la inscripción en el estudio (SD1).
Criterio de exclusión:
Para ser elegible para su inclusión en este estudio, los sujetos no deben cumplir con ninguno de los siguientes criterios:
- Alergia conocida o hipersensibilidad a la hormona del crecimiento o al diluyente.
- Tratamiento previo con GH dentro de los seis meses previos al Screen.
- Enfermedad grave durante los seis meses anteriores.
- Neoplasia maligna activa (excepto neoplasias malignas cutáneas no melanomatosas).
- Diabetes mellitus (tipo I o II).
- Seropositividad para serología del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), antígeno de superficie de la hepatitis B (HbsAg) y/o virus de la hepatitis C (VHC).
- Embarazo o lactancia.
- Antecedentes de abuso de drogas y/o alcohol o uso de drogas con fines no terapéuticos.
- Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, pondría en peligro la seguridad del paciente luego de la exposición al fármaco del estudio.
- Resultados anormales de hematología, química o análisis de orina clínicamente significativos en la selección a juicio del investigador.
- Haber tomado otro fármaco en investigación o haberse sometido a algún procedimiento experimental en los seis meses anteriores al ingreso al estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de dosis estándar
0,005 mg/kg/día de hormona de crecimiento humana recombinante (r-hGH) durante 30 días y luego aumentar, con la aprobación del investigador, a 0,010 mg/kg/día desde el día 31 hasta la semana 24.
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0,005 mg/kg/día durante 30 días y luego aumentar, con la aprobación del investigador, a 0,010 mg/kg/día desde el día 31 hasta la semana 24.
Otros nombres:
0,010 mg/kg/día durante 14 días con la oportunidad de aumentar la dosis, con la aprobación del investigador, el día 15 a 0,02 mg/kg/día y el día 29 a 0,03 mg/kg/día.
Otros nombres:
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Experimental: Grupo de dosis alta
0,010 mg/kg/día de hormona de crecimiento humana recombinante durante 14 días con la oportunidad de aumentar la dosis, con la aprobación del investigador, el día 15 a 0,02 mg/kg/día y el día 29 a 0,03 mg/kg/día.
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0,005 mg/kg/día durante 30 días y luego aumentar, con la aprobación del investigador, a 0,010 mg/kg/día desde el día 31 hasta la semana 24.
Otros nombres:
0,010 mg/kg/día durante 14 días con la oportunidad de aumentar la dosis, con la aprobación del investigador, el día 15 a 0,02 mg/kg/día y el día 29 a 0,03 mg/kg/día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en la grasa del tronco
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en la masa corporal magra
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en la grasa corporal total
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en la grasa de las extremidades
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en la proporción de grasa del tronco y las extremidades
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
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Otros números de identificación del estudio
- 25253
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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