Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cool.Click™ Adolescent Transition Study: Studie av Saizen® i ämnen med brist på tillväxthormon i barndomen

4 augusti 2013 uppdaterad av: EMD Serono

En fas IIIb, prospektiv, multicenter, randomiserad, öppen studie för att fastställa säkerheten och effekten av två olika doseringsregimer av Saizen® (rekombinant mänskligt tillväxthormon (r-hGH), med användning av Cool.Click™ hos patienter med debut i barndomen Tillväxthormonbrist under övergångsfasen för ungdomar (CATS)

Det primära målet är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av två olika dosregimer av r-hGH (Saizen®) hos personer med brist på tillväxthormon i barndomen (COGHD) under övergångsfasen från barndom till vuxen ålder.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas IIIb, prospektiv, multicenter, randomiserad, öppen studie för att fastställa säkerheten och effekten av två olika dosregimer av r-hGH med ett dosökningsschema. Screeningsbedömningar måste göras 30 dagar före SD1 (Studiedag 1). Berättigade försökspersoner i åldrarna 13 till 25 år kommer att randomiseras i lika stor tilldelning i förhållandet 1:1 till en av två behandlingsgrupper (30 försökspersoner/grupp). Dagliga subkutana injektioner kommer att administreras själv eller tas emot från en utsedd individ med hjälp av cool.click™, den nålfria tillväxthormontillförseln (GH). Studien består av tre perioder: screening (upp till 30 dagar före studiedag 1), aktiv behandling (upp till 24 veckor) och uppföljning (4 veckors säkerhetsutvärdering efter den sista dosen av studiemedicin).

Varje patient kommer att behöva fylla i en daglig behandlingsdagbok för att bedöma doseringsöverensstämmelse, biverkningar och samtidig medicinering. Varje patient kommer att få en behandlingsdagbok vid SD1, vecka 8, 12 och 24. Försökspersoner kommer att behöva registrera dagliga dagboksanteckningar som kommer att fånga doseringsöverensstämmelse, biverkningar och samtidig medicinering. Beroende på behandlingsallokering och patientens tolerabilitet kommer dostitreringen att ökas enligt följande:

  • Grupp A: 0,005 mg/kg/dag under 30 dagar och sedan ökande, med utredarens godkännande, till 0,010 mg/kg/dag från dag 31 till vecka 24.
  • Grupp B: 0,010 mg/kg/dag under 14 dagar med möjlighet att dosetrappa, med Utredarens godkännande, dag 15 till 0,02 mg/kg/dag och dag 29 till 0,03 mg/kg/dag.

Schemalagda studiebesök inkluderar screening, baslinje och veckorna 8, 12 och 24. Dosjusteringar kommer att baseras på patientens tolerabilitet och telefonbedömningar från start av studieläkemedlet till och med vecka 6. Bålfett kommer att mätas vid SD1, vecka 12 och 24 (eller förtida avslutningsbesök). Rutinmässiga kliniska laboratoriebedömningar (hematologi, blodkemi och urinanalys) kommer att utföras förbehandling (-30 till -1 SD1) och efterbehandling vecka 24 (eller tidigt avslutsbesök). Särskilda laboratoriebedömningar inkluderar central analys av lipidpanel, fastande insulin, fasteglukos, insulinliknande tillväxtfaktor I (IGF-I), insulinliknande tillväxtfaktorbindande protein 3 (IGFBP-3), fritt tyroxin (T4), totalt T4, C-reaktivt protein (CRP). Fysiska undersökningar kommer att utföras vid screening, vecka 12 och 24. Säkerhetsutvärderingar kommer att ske under schemalagda studiebesök, genom telefonbedömningar och genom granskning av biverkningar och åtföljande händelser i ämnets behandlingsdagbok.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

31

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32226
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Nemours Children's Clinic
      • Tallahassee, Florida, Förenta staterna, 32308
        • Pediatric Endocrinology Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Pediatric Endocrine Associates
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14222
        • Women's and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år till 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Inträdesdagen eller Studiedag 1 definieras som den första dagen av studiebehandlingen. För att vara berättigad till inkludering i denna studie måste försökspersonerna uppfylla alla följande kriterier inom 30 dagar före studiedag 1.

  • Man eller kvinna från 13 till 25 år, inklusive
  • Diagnos av brist på tillväxthormon i barndomen (GHD) och tidigare avslutad behandling med tillväxthormon (GH) som bevisats av benålder över 14 år för flickor och 16 år för pojkar eller ingen höjdökning > 0,5 cm under de 6 månaderna före screening.
  • Har dokumenterad GH-brist (förvärvad eller idiopatisk), fastställd genom ett standardprovokativt test, såsom insulin (<5 ng/ml) eller tillväxthormonfrisättande hormon plus arginin (<9 ng/ml) minst 30 dagar efter att GH har avbrutits . Om en patient är hypofysär med två eller flera hypofyssjukdomar och har låg IGF-1, behöver inte stimuleringstestet utföras för att bekräfta GHD.
  • Om hypofysen, måste ha varit på adekvat ersättningsbehandling (om så krävs) av glukokortikosteroider, sköldkörtel- och könshormoner (hormonnivåerna vid ersättning ligger inom normalt/lätt förhöjt intervall) i minst 6 månader före screening.
  • Var villig och kapabel att följa protokollet under hela studiens varaktighet.
  • Har givit skriftligt informerat samtycke inför varje studierelaterat ingrepp som inte ingår i försökspersonens normala medicinska vård, med förutsättningen att försökspersonen kan återkalla samtycke när som helst utan att det påverkar framtida medicinsk vård.
  • Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste använda ett hormonellt preventivmedel, intrauterin enhet, diafragma med spermiedödande medel eller kondom med spermiedödande medel under hela studien. Bekräftelse på att en kvinnlig patient inte är gravid måste fastställas genom ett negativt humant koriongonadotropin (hCG) graviditetstest (urin eller serum) inom 7 dagar efter studieregistreringen (SD1).

Exklusions kriterier:

För att vara berättigad till inkludering i denna studie får försökspersonerna inte uppfylla något av följande kriterier:

  • Känd allergi eller överkänslighet mot tillväxthormon eller spädningsmedel.
  • Tidigare behandling med GH inom sex månader före screening.
  • Allvarlig sjukdom under de senaste sex månaderna.
  • Aktiv malignitet (förutom icke-melanomatösa hudmaligniteter).
  • Diabetes mellitus (typ I eller II).
  • Seropositivitet för humant immunbristvirus (HIV), Hepatit B ytantigen (HbsAg) och/eller Hepatit C Virus (HCV) serologi.
  • Graviditet eller amning.
  • Historik om drog- och/eller alkoholmissbruk eller användning av droger för icke-terapeutiska ändamål.
  • Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra patientens säkerhet efter exponering för studieläkemedlet.
  • Kliniskt signifikant onormal hematologi, kemi eller urinanalys resulterar vid screening enligt utredarens bedömning.
  • Har tagit ett annat prövningsläkemedel eller genomgått någon experimentell procedur under de sex månaderna före studiestart.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Standarddosgrupp
0,005 mg/kg/dag rekombinant humant tillväxthormon (r-hGH) i 30 dagar och ökade sedan, med utredarens godkännande, till 0,010 mg/kg/dag från dag 31 till vecka 24.
Biologisk: rekombinant humant tillväxthormon
0,005 mg/kg/dag i 30 dagar och ökade sedan, med utredarens godkännande, till 0,010 mg/kg/dag från dag 31 till vecka 24.
Andra namn:
  • Saizen
  • r-hGH
  • coolt klick
Biologisk: rekombinant humant tillväxthormon
0,010 mg/kg/dag i 14 dagar med möjlighet att dosetrappa, med Utredarens godkännande, dag 15 till 0,02 mg/kg/dag och dag 29 till 0,03 mg/kg/dag.
Andra namn:
  • Saizen
  • r-hGH
  • coolt klick
Experimentell: Högdosgrupp
0,010 mg/kg/dag rekombinant humant tillväxthormon i 14 dagar med möjlighet att dosera, med utredarens godkännande, dag 15 till 0,02 mg/kg/dag och dag 29 till 0,03 mg/kg/dag.
Biologisk: rekombinant humant tillväxthormon
0,005 mg/kg/dag i 30 dagar och ökade sedan, med utredarens godkännande, till 0,010 mg/kg/dag från dag 31 till vecka 24.
Andra namn:
  • Saizen
  • r-hGH
  • coolt klick
Biologisk: rekombinant humant tillväxthormon
0,010 mg/kg/dag i 14 dagar med möjlighet att dosetrappa, med Utredarens godkännande, dag 15 till 0,02 mg/kg/dag och dag 29 till 0,03 mg/kg/dag.
Andra namn:
  • Saizen
  • r-hGH
  • coolt klick

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i bålfett
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Baslinje till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i mager kroppsmassa
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Baslinje till vecka 24
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i totalt kroppsfett
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Baslinje till vecka 24
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i lemfett
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Baslinje till vecka 24
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i fettförhållande mellan bål och lem
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Baslinje till vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

EMD Serono

Utredare

  • Studierektor: Sanja Dragnic, MD, EMD Serono

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2006

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2006

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 maj 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 maj 2005

Första postat (Uppskatta)

3 maj 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 augusti 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2013

Senast verifierad

1 augusti 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 25253

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hypofysdvärgväxt

Kliniska prövningar på rekombinant humant tillväxthormon

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera